Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid van mesenchymale stamcellen uit de navelstreng bij spierdystrofie van Duchenne

6 november 2014 bijgewerkt door: Ercument Ovali, Acibadem University

Werkzaamheid van mesenchymale stamcellen uit de navelstreng bij spierdystrofie van Duchenne: fase 1/2-onderzoek

Duchenne spierdystrofie (DMD) is een genetische aandoening die wordt veroorzaakt door de afwezigheid van dystrofine en wordt gekenmerkt door progressieve spierdegeneratie. Er is momenteel geen remedie voor DMD, maar er zijn verschillende strategieën die onvoldoende zijn onderzocht voor de behandeling van DMD, zoals behandeling met steroïden, gentherapie, exon skipping, stopcodon doorlezen en genherstel, celtherapie en therapie met medicijnen die helpen bij het produceren utrofine eiwit.

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de werkzaamheid van mesenchymale stamcellen uit de navelstreng bij DMD en het begrijpen of het wildtype gen kan worden overgedragen op de patiënt.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar tot 20 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

- Patiënten met de diagnose DMD die klinisch en genetisch is bewezen Leeftijd tussen 7-20 Patiënten hebben overdag gedeeltelijke ademhalingsondersteuning nodig Patiënten hebben minder dan of gelijk aan stadium I NIH, lever-, nier- en hartfunctie Patiënten zonder kanker Patiënten zonder allergische ziekte Patiënten zonder bloedingsdiathese,

Uitsluitingscriteria:

Patiënten hebben volledige ademhalingsondersteuning nodig Patiënten hebben meer dan stadium II NIH, lever-, nier- en hartfunctie Patiënten hebben bloedingsdiathese en allergische aandoeningen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Navelstreng mesenchymale stamcel
Biologisch: Navelstreng mesenchymale stamcel
Andere namen:
  • navelstreng mesenchymale stamcellen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Duchenne spierdystrofie genexpressie
Tijdsspanne: tot 9 maanden
tot 9 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Acibadem University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2013

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 februari 2015

Studie voltooiing (Verwacht)

1 november 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 november 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 november 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

7 november 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

7 november 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 november 2014

Laatst geverifieerd

1 november 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DMD-UC-MSC-1

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren