Účinnost mezenchymálních kmenových buněk z pupečníku u Duchenneovy svalové dystrofie
Účinnost mezenchymálních kmenových buněk z pupečníku u Duchennovy svalové dystrofie: studie fáze 1/2
Duchennova svalová dystrofie (DMD) je genetická porucha způsobená absencí dystrofinu a charakterizovaná progresivní svalovou degenerací. V současné době neexistuje žádný lék na DMD, ale existuje několik nedostatečně prozkoumaných strategií pro léčbu DMD, jako je léčba steroidy, genová terapie, přeskočení exonu, čtení stop kodonů a genová oprava, buněčná terapie a terapie pomocí léků, které pomáhají produkovat utrofinový protein.
Cílem této studie je prozkoumat účinnost lidských mezenchymálních kmenových buněk z pupečníku na DMD a zjistit, zda lze gen divokého typu přenést na pacienta.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Ercument Ovali, Prof.Dr.
- Telefonní číslo: +905325729174
- E-mail: ercument.ovali@acibademlabcell.com.tr
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Cengiz Yakicier, Prof.Dr.
- Telefonní číslo: 05362998743
- E-mail: cengiz.yakicier@asg.com.tr
Studijní místa
-
-
Uskudar
-
Istanbul, Uskudar, Krocan, 34662
- Nábor
- Acibadem Labcell
-
Kontakt:
- Ercument Ovali, Prof. Dr.
- Telefonní číslo: +905325729174
- E-mail: ercument.ovali@acibadem.com.tr
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s diagnózou DMD, která je klinicky a geneticky prokázána Věk mezi 7-20 Pacienti potřebují částečnou podporu dýchání, během dne Pacienti mají nižší nebo rovnou I. stadiu NIH, jaterní, ledvinové a srdeční funkce Pacienti bez rakoviny Pacienti bez alergického onemocnění Pacienti bez krvácivé diatézy,
Kritéria vyloučení:
Pacienti potřebují kompletní podporu dýchání Pacienti mají více než II. stupeň NIH, jaterní, ledvinové a srdeční funkce Pacienti mají krvácivou diatézu a alergická onemocnění
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Mezenchymální kmenová buňka pupečníku
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Exprese genu pro svalovou dystrofii Duchenne
Časové okno: až 9 měsíců
|
až 9 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Sahenk Z, Roush K, Bird L, Lowes LP, Alfano L, Gomez AM, Lewis S, Kota J, Malik V, Shontz K, Walker CM, Flanigan KM, Corridore M, Kean JR, Allen HD, Shilling C, Melia KR, Sazani P, Saoud JB, Kaye EM; Eteplirsen Study Group. Eteplirsen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Nov;74(5):637-47. doi: 10.1002/ana.23982. Epub 2013 Sep 10.
- Lapidos KA, Kakkar R, McNally EM. The dystrophin glycoprotein complex: signaling strength and integrity for the sarcolemma. Circ Res. 2004 Apr 30;94(8):1023-31. doi: 10.1161/01.RES.0000126574.61061.25.
- Miller JB, Schaefer L, Dominov JA. Seeking muscle stem cells. Curr Top Dev Biol. 1999;43:191-219. doi: 10.1016/s0070-2153(08)60382-8.
- Cirak S, Arechavala-Gomeza V, Guglieri M, Feng L, Torelli S, Anthony K, Abbs S, Garralda ME, Bourke J, Wells DJ, Dickson G, Wood MJ, Wilton SD, Straub V, Kole R, Shrewsbury SB, Sewry C, Morgan JE, Bushby K, Muntoni F. Exon skipping and dystrophin restoration in patients with Duchenne muscular dystrophy after systemic phosphorodiamidate morpholino oligomer treatment: an open-label, phase 2, dose-escalation study. Lancet. 2011 Aug 13;378(9791):595-605. doi: 10.1016/S0140-6736(11)60756-3. Epub 2011 Jul 23.
- Goemans NM, Tulinius M, van den Akker JT, Burm BE, Ekhart PF, Heuvelmans N, Holling T, Janson AA, Platenburg GJ, Sipkens JA, Sitsen JM, Aartsma-Rus A, van Ommen GJ, Buyse G, Darin N, Verschuuren JJ, Campion GV, de Kimpe SJ, van Deutekom JC. Systemic administration of PRO051 in Duchenne's muscular dystrophy. N Engl J Med. 2011 Apr 21;364(16):1513-22. doi: 10.1056/NEJMoa1011367. Epub 2011 Mar 23. Erratum In: N Engl J Med. 2011 Oct 6;365(14):1361.
- Kerkis I, Ambrosio CE, Kerkis A, Martins DS, Zucconi E, Fonseca SA, Cabral RM, Maranduba CM, Gaiad TP, Morini AC, Vieira NM, Brolio MP, Sant'Anna OA, Miglino MA, Zatz M. Early transplantation of human immature dental pulp stem cells from baby teeth to golden retriever muscular dystrophy (GRMD) dogs: Local or systemic? J Transl Med. 2008 Jul 3;6:35. doi: 10.1186/1479-5876-6-35.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- DMD-UC-MSC-1
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .