脐带间充质干细胞在杜氏肌营养不良症中的疗效
2014年11月6日 更新者：Ercument Ovali、Acibadem University
脐带间充质干细胞在杜氏肌营养不良症中的疗效：1/2 期研究
杜兴氏肌营养不良症 (DMD) 是一种由肌营养不良蛋白缺失引起的遗传性疾病，其特征是进行性肌肉退化。 目前还没有治愈 DMD 的方法，但是，有几种治疗 DMD 的策略正在研究中，例如类固醇治疗、基因治疗、外显子跳跃、终止密码子通读和基因修复、细胞治疗和药物治疗有助于产生utrophin 蛋白。
本研究的目的是研究人脐带间充质干细胞对 DMD 的疗效，并了解野生型基因是否可以转移给患者。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
10
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Uskudar
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Istanbul、Uskudar、火鸡、34662
- 招聘中
- Acibadem Labcell
-
接触：
- Ercument Ovali, Prof. Dr.
- 电话号码：+905325729174
- 邮箱：ercument.ovali@acibadem.com.tr
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
7年 至 20年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 经临床和遗传学证实诊断为 DMD 的患者 年龄在 7-20 岁之间 患者白天需要部分呼吸支持无出血体质的患者，
排除标准：
患者需要完整的呼吸支持 患者的 NIH 期超过 II 期，肝、肾和心脏功能 患者有出血素质和过敏性疾病
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：脐带间充质干细胞
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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杜氏肌营养不良基因表达
大体时间：长达 9 个月
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长达 9 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Sahenk Z, Roush K, Bird L, Lowes LP, Alfano L, Gomez AM, Lewis S, Kota J, Malik V, Shontz K, Walker CM, Flanigan KM, Corridore M, Kean JR, Allen HD, Shilling C, Melia KR, Sazani P, Saoud JB, Kaye EM; Eteplirsen Study Group. Eteplirsen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Nov;74(5):637-47. doi: 10.1002/ana.23982. Epub 2013 Sep 10.
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- Cirak S, Arechavala-Gomeza V, Guglieri M, Feng L, Torelli S, Anthony K, Abbs S, Garralda ME, Bourke J, Wells DJ, Dickson G, Wood MJ, Wilton SD, Straub V, Kole R, Shrewsbury SB, Sewry C, Morgan JE, Bushby K, Muntoni F. Exon skipping and dystrophin restoration in patients with Duchenne muscular dystrophy after systemic phosphorodiamidate morpholino oligomer treatment: an open-label, phase 2, dose-escalation study. Lancet. 2011 Aug 13;378(9791):595-605. doi: 10.1016/S0140-6736(11)60756-3. Epub 2011 Jul 23.
- Goemans NM, Tulinius M, van den Akker JT, Burm BE, Ekhart PF, Heuvelmans N, Holling T, Janson AA, Platenburg GJ, Sipkens JA, Sitsen JM, Aartsma-Rus A, van Ommen GJ, Buyse G, Darin N, Verschuuren JJ, Campion GV, de Kimpe SJ, van Deutekom JC. Systemic administration of PRO051 in Duchenne's muscular dystrophy. N Engl J Med. 2011 Apr 21;364(16):1513-22. doi: 10.1056/NEJMoa1011367. Epub 2011 Mar 23. Erratum In: N Engl J Med. 2011 Oct 6;365(14):1361.
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研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年11月1日
初级完成 (预期的)
2015年2月1日
研究完成 (预期的)
2015年11月1日
研究注册日期
首次提交
2014年11月5日
首先提交符合 QC 标准的
2014年11月6日
首次发布 (估计)
2014年11月7日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年11月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年11月6日
最后验证
2014年11月1日
更多信息
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