Duchenne 근이영양증에서 제대 중간엽 줄기세포의 효능
2014년 11월 6일 업데이트: Ercument Ovali, Acibadem University
Duchenne 근이영양증에서 제대 중간엽 줄기세포의 효능: 임상 1/2상 연구
Duchenne 근이영양증(DMD)은 디스트로핀의 부재로 인해 발생하며 진행성 근육 퇴행을 특징으로 하는 유전 질환입니다. 현재 DMD에 대한 치료법은 없지만 스테로이드 치료, 유전자 치료, 엑손 건너뛰기, 정지 코돈 판독 및 유전자 복구, 세포 치료 및 생산에 도움이 되는 약물 치료와 같은 DMD 치료를 위해 연구되지 않은 몇 가지 전략이 있습니다. 유트로핀 단백질.
본 연구의 목적은 DMD에 대한 인간 제대 중간엽 줄기세포의 효능을 조사하고 야생형 유전자가 환자에게 전달될 수 있는지 이해하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
10
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Ercument Ovali, Prof.Dr.
- 전화번호: +905325729174
- 이메일: ercument.ovali@acibademlabcell.com.tr
연구 연락처 백업
- 이름: Cengiz Yakicier, Prof.Dr.
- 전화번호: 05362998743
- 이메일: cengiz.yakicier@asg.com.tr
연구 장소
-
-
Uskudar
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Istanbul, Uskudar, 칠면조, 34662
- 모병
- Acibadem Labcell
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연락하다:
- Ercument Ovali, Prof. Dr.
- 전화번호: +905325729174
- 이메일: ercument.ovali@acibadem.com.tr
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
7년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 임상적, 유전적으로 DMD 진단을 받은 환자 나이 7-20세 낮 동안 부분적인 호흡 보조가 필요한 환자 NIH, 간, 신장 및 심장 기능이 1기 이하인 환자 암이 없는 환자 알레르기 질환이 없는 환자 출혈 체질이 없는 환자,
제외 기준:
완전한 호흡 지원이 필요한 환자 NIH, 간, 신장 및 심장 기능이 II기 이상인 환자 출혈 체질 및 알레르기 질환이 있는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 탯줄 중간엽 줄기세포
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다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Duchenne 근이영양증 유전자 발현
기간: 최대 9개월
|
최대 9개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Sahenk Z, Roush K, Bird L, Lowes LP, Alfano L, Gomez AM, Lewis S, Kota J, Malik V, Shontz K, Walker CM, Flanigan KM, Corridore M, Kean JR, Allen HD, Shilling C, Melia KR, Sazani P, Saoud JB, Kaye EM; Eteplirsen Study Group. Eteplirsen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Nov;74(5):637-47. doi: 10.1002/ana.23982. Epub 2013 Sep 10.
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 11월 1일
기본 완료 (예상)
2015년 2월 1일
연구 완료 (예상)
2015년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 11월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 11월 6일
처음 게시됨 (추정)
2014년 11월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 11월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 11월 6일
마지막으로 확인됨
2014년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DMD-UC-MSC-1
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