進行期のデュシェンヌ型筋ジストロフィーを治療するためのエテプリルセンの安全性研究
進行期デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるエテプリルセンの安全性と忍容性を評価する非盲検多施設研究
調査の概要
詳細な説明
これは、エクソン51スキッピングによる治療に適した遺伝子変異が確認された進行期DMDの参加者におけるエテプリルセン注射の安全性と忍容性を調査するための非盲検多施設研究です。
参加者は、最大 4 週間のスクリーニング/ベースライン期間中に参加について評価されます。 適格な参加者は、週に1回、30 mg / kgのエテプリルセンを96週間静脈内（IV）注入した後、安全延長（48週間を超えないこと）を受けます。
安全性は、有害事象（AE）、臨床検査、心電図（ECG）、心エコー図（ECHO）、バイタルサイン、および身体検査の収集を通じて、研究全体で定期的に評価されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- Ronald Reagan UCLA Medical Center
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California, Davis Medical Center
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- St. Louis Children's Hospital
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New York
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester Medical Center
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 男性 7～21歳
- 遺伝子レポートによって確認された、エクソン51スキッピングに適した突然変異を伴うDMDの診断
- -少なくとも24週間経口コルチコステロイドの安定した用量、または少なくとも24週間コルチコステロイドを受けていない
- 歩行不能、または 6 分歩行テスト (6MWT) で 300 メートル以上歩くことができない。
- 腕と肩のブルックスコアで4点以下。
- 安定した心肺機能
- -研究中の性的に活発な男性のための避妊薬の使用
- -同意を提供し、調査を遵守する意思がある
除外基準:
- -12週間以内に、筋力または機能に影響を与える可能性のある薬理学的治療（コルチコステロイド以外）の使用（例：成長ホルモン、アナボリックステロイド）。
- いつでも SMT C1100/BMN 195 による以前の治療。
- -過去6か月以内のドリサペルセン（PRO051）による以前の治療。
- -12週間以内の他のDMD介入臨床研究への参加
- -過去3か月以内の理学療法レジメンの大きな変更
- 3ヶ月以内の大手術
- 他の臨床的に重要な病気の存在
- -12週間以内のアミノグリコシド系抗生物質の使用、または研究中のこの抗生物質またはスタチンの必要性
- 強制肺活量 % 予測 [FVC % 予測] <40%、または日中の換気が必要。
- 心不全には抗不整脈および/または抗利尿薬が必要です。
- 左心室駆出率 (LVEF) が 40% 未満であること。
- 患者の安全に悪影響を与える可能性がある以前または進行中の病状、治療過程が完了する可能性が低くなる、または研究結果の評価を損なう可能性があります。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エテプリルセン 30 mg/kg
参加者は、エテプリルセン 30 mg/kg/週の静脈内 (IV) 注入を毎週、最大 96 週間受けます。
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IV 注入のためのエテプリルセン ソリューション
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象が発生した参加者の数
時間枠：初回投与から100週まで
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有害事象 (AE) は、治験薬と必ずしも因果関係があるとは限らない、参加者における不都合な医学的出来事でした。
重大な有害事象 (SAE) は、以下の結果のいずれかをもたらす AE でした。生命を脅かす出来事;必要なまたは長期の入院患者;永続的または重大な障害/無能力;先天異常。
治療中に発生した AE は、治療期間中 (治験薬の初回投与から治験薬の最終投与後最大 28 日 (最大 100 週間) までの時間として定義) に発生または悪化した事象であり、治療前には存在しなかった、または治療前の状態よりも悪化。
有害事象には、重篤な有害事象と重篤でない有害事象の両方が含まれていました。
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初回投与から100週まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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潜在的に臨床的に重要な臨床検査値異常のある参加者の数
時間枠：100週までのベースライン
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検査パラメータには、血液学、臨床化学、尿検査、および凝固が含まれます。 データは、少なくとも 1 人の参加者が潜在的に臨床的に重大な異常所見を示したパラメーターについてのみ報告されます。 増分=増加; LLN=正常の下限; ULN=正常の上限; GGT=ガンマグルタミルトランスフェラーゼ |
100週までのベースライン
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バイタルサインに潜在的に臨床的に重大な異常がある参加者の数
時間枠：100週までのベースライン
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バイタル サイン パラメーターには、収縮期血圧 (SBP)、拡張期血圧 (DBP)、心拍数 (HR)、および体温が含まれます。
データは、少なくとも 1 人の参加者が潜在的に臨床的に重要な異常なバイタル サインの所見を示したパラメーターについてのみ報告されます。
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100週までのベースライン
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身体検査で潜在的に臨床的に重大な異常が少なくとも1つある参加者の数
時間枠：100週までのベースライン
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完全かつ簡単な健康診断は、治験責任医師、医師の副治験責任医師、または看護師 (州または州で健康診断を行う免許を持っている場合) によって実施されました。
完全な身体検査には、一般的な外観の検査が含まれていました。頭、耳、目、鼻、喉。心臓;肺;胸;腹部;肌;リンパ節;そして筋骨格系と神経系。
簡単な身体検査には、一般的な外観の検査が含まれていました。頭、耳、目、鼻、喉。心臓;肺;胸;腹部;そして肌。
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100週までのベースライン
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心電図（ECG）に異常のある参加者の数
時間枠：100週までのベースライン
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12 誘導心電図とホルター心電図は、研究を通じて一貫した時刻に実施されました。 心電図は、患者が仰臥位で休息し、最低 15 分間安静にした後にのみ実行されました。 心電図は、事前に指定された基準に従って中央ベンダーを使用して、医学的に資格のある担当者によって手動でレビューおよび解釈されました。 治験責任医師は、一元的に読み取られた ECG レポートの結果を検討し、所見が臨床的に重要であるかどうかを判断しました。 データは、少なくとも 1 人の参加者が潜在的に臨床的に重大な異常な心電図所見を示したパラメーターについてのみ報告されます。 ミリ秒 = ミリ秒; QTcF=フリデリシア法で補正したQT間隔 |
100週までのベースライン
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心エコー図（ECHO）に異常のある参加者の数
時間枠：100週までのベースライン
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標準的な 2 次元 ECHO は、研究中一貫した時刻に実施されました。 ECHOは、事前に指定された基準に従って、中央ベンダーを使用して、医学的に資格のある担当者によってレビューおよび解釈されました。 駆出率が記録されました。 治験責任医師は、ECHO レポートの結果を検討し、調査結果が臨床的に重要であるかどうかを判断しました。 LEVF=左室駆出率 |
100週までのベースライン
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協力者と研究者
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。