Estudio de seguridad de eteplirsen para tratar la distrofia muscular de Duchenne en etapa avanzada
Un estudio abierto y multicéntrico para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de eteplirsen en pacientes con distrofia muscular de Duchenne en etapa avanzada
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio multicéntrico de etiqueta abierta para explorar la seguridad y la tolerabilidad de la inyección de eteplirsen en participantes con DMD en etapa avanzada con mutaciones genéticas confirmadas susceptibles de tratamiento mediante la omisión del exón 51.
Los participantes serán evaluados para su inclusión durante un período de selección/línea de base de hasta 4 semanas. Los participantes elegibles recibirán infusiones intravenosas (IV) una vez por semana de 30 mg/kg de eteplirsen durante 96 semanas, seguidas de una extensión de seguridad (que no exceda las 48 semanas).
La seguridad se evaluará regularmente a lo largo del estudio mediante la recopilación de eventos adversos (AE), pruebas de laboratorio, electrocardiogramas (ECG), ecocardiogramas (ECHO), signos vitales y exámenes físicos.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Ronald Reagan UCLA Medical Center
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California, Davis Medical Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- St. Louis Children's Hospital
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New York
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre 7 - 21 años de edad
- Diagnóstico de DMD con una mutación susceptible de omitir el exón 51, confirmado por un informe genético
- Dosis estable de corticosteroides orales durante al menos 24 semanas o no ha recibido corticosteroides durante al menos 24 semanas
- No ambulatorio o incapaz de caminar ≥300 metros en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT).
- Puntuación de ≤4 en la puntuación de Brooke para brazos y hombros.
- Función cardiaca y pulmonar estable
- Uso de anticonceptivos para hombres sexualmente activos durante todo el estudio
- Dispuesto a dar su consentimiento y cumplir con el estudio
Criterio de exclusión:
- Uso de cualquier tratamiento farmacológico (que no sean corticosteroides) dentro de las 12 semanas que pueda tener un efecto sobre la fuerza o función muscular (p. ej., hormona del crecimiento, esteroides anabólicos).
- Tratamiento previo con SMT C1100/BMN 195 en cualquier momento.
- Tratamiento previo con drisapersen (PRO051) en los últimos 6 meses.
- Participación en cualquier otro estudio clínico intervencionista de DMD dentro de las 12 semanas
- Cambio importante en el régimen de fisioterapia en los últimos 3 meses
- Cirugía mayor en 3 meses
- Presencia de otra enfermedad clínicamente significativa
- Uso de un antibiótico aminoglucósido dentro de las 12 semanas o la necesidad de este antibiótico o estatina durante el estudio
- % de capacidad vital forzada predicha [% de FVC predicha] <40 %, o requiere ventilación diurna.
- Requiere tratamiento antiarrítmico y/o antidiurético por insuficiencia cardiaca.
- Tener una fracción de eyección del ventrículo izquierdo (LVEF) de <40%.
- Condición médica previa o en curso que podría afectar negativamente la seguridad del paciente, hacer que sea poco probable que se complete el curso del tratamiento o afectar la evaluación de los resultados del estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Eteplirsen 30 mg/kg
Los participantes recibirán infusiones intravenosas (IV) de 30 mg/kg/semana de eteplirsen, semanalmente, hasta por 96 semanas.
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Eteplirsen solución para perfusión IV
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco hasta las 100 semanas
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Un evento adverso (EA) fue cualquier evento médico adverso en un participante que no necesariamente tuvo una relación causal con el fármaco del estudio.
Un evento adverso grave (SAE) fue un EA que resultó en cualquiera de los siguientes resultados: muerte; Evento que amenaza la vida; Hospitalización requerida o prolongada como paciente hospitalizado; discapacidad/incapacidad persistente o significativa; Anomalía congenital.
Los AA emergentes del tratamiento fueron eventos que se desarrollaron o empeoraron durante el período de tratamiento (definido como el tiempo desde la primera dosis del fármaco del estudio y hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio (hasta 100 semanas) que estuvieron ausentes antes del tratamiento o que empeoró en relación con el estado previo al tratamiento.
Los EA incluyeron eventos adversos graves y no graves.
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Desde la primera dosis del fármaco hasta las 100 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con anormalidades de laboratorio clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 100 semanas
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Los parámetros de laboratorio incluyeron hematología, química clínica, análisis de orina y coagulación. Los datos solo se informan para los parámetros en los que al menos 1 participante tuvo hallazgos anormales potencialmente significativos desde el punto de vista clínico. Incr=aumento; LLN=límite inferior de la normalidad; LSN=límite superior de la normalidad; GGT = gamma glutamil transferasa |
Línea de base hasta 100 semanas
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Número de participantes con anomalías potencialmente clínicamente significativas en los signos vitales
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 100 semanas
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Los parámetros de los signos vitales incluyeron la presión arterial sistólica (PAS), la presión arterial diastólica (PAD), la frecuencia cardíaca (FC) y la temperatura corporal.
Los datos solo se informan para los parámetros en los que al menos 1 participante tuvo signos vitales anormales potencialmente significativos desde el punto de vista clínico.
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Línea de base hasta 100 semanas
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Número de participantes con al menos una anomalía potencialmente clínicamente significativa en los exámenes físicos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 100 semanas
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Los exámenes físicos, completos y breves, fueron realizados por el investigador, un subinvestigador médico o un enfermero practicante (si tiene licencia en el estado o provincia para realizar exámenes físicos).
Los exámenes físicos completos incluyeron el examen de la apariencia general; cabeza, oídos, ojos, nariz y garganta; corazón; pulmones; tórax; abdomen; piel; ganglios linfáticos; y los sistemas musculoesquelético y neurológico.
Los exámenes físicos breves incluyeron el examen de la apariencia general; cabeza, oídos, ojos, nariz y garganta; corazón; pulmones; tórax; abdomen; y piel
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Línea de base hasta 100 semanas
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Número de participantes con anomalías en los electrocardiogramas (ECG)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 100 semanas
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Se realizaron ECG de doce derivaciones y ECG Holter a una hora constante del día durante todo el estudio. Los electrocardiogramas se realizaron solo después de que el paciente estuvo en posición supina, descansando y quieto durante un mínimo de 15 minutos. El ECG fue revisado e interpretado manualmente por personal médico calificado utilizando un proveedor central de acuerdo con criterios preespecificados. El investigador revisó los resultados del informe de ECG de lectura central y determinó si los hallazgos eran clínicamente significativos. Los datos solo se informan para los parámetros en los que al menos 1 participante tuvo hallazgos de ECG anormales clínicamente significativos. mseg=milisegundos; QTcF=Intervalo QT corregido con el método de Fridericia |
Línea de base hasta 100 semanas
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Número de participantes con anomalías en los ecocardiogramas (ECHO)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 100 semanas
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Se realizaron ECHO bidimensionales estándar a una hora constante del día durante todo el estudio. El ECHO fue revisado e interpretado por personal médico calificado utilizando un proveedor central de acuerdo con criterios preespecificados. Se anotó la fracción de eyección. El investigador revisó los resultados del informe de ECHO y determinó si los hallazgos eran clínicamente significativos. LEVF=fracción de eyección del ventrículo izquierdo |
Línea de base hasta 100 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 4658-204
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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