Badanie bezpieczeństwa Eteplirsenu w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a w zaawansowanym stadium
Otwarte, wieloośrodkowe badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję eteplirsenu u pacjentów z zaawansowaną dystrofią mięśniową Duchenne'a
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji wstrzyknięcia eteplirsenu u uczestników z zaawansowaną DMD z potwierdzonymi mutacjami genetycznymi, które można leczyć przez pominięcie eksonu 51.
Uczestnicy zostaną poddani ocenie pod kątem włączenia podczas okresu przesiewowego/linii bazowej trwającego do 4 tygodni. Kwalifikujący się uczestnicy będą otrzymywali infuzje dożylne (IV) raz w tygodniu w dawce 30 mg/kg eteplirsenu przez 96 tygodni, po czym nastąpi bezpieczne przedłużenie (nieprzekraczające 48 tygodni).
Bezpieczeństwo będzie regularnie oceniane w trakcie badania poprzez gromadzenie zdarzeń niepożądanych (AE), testów laboratoryjnych, elektrokardiogramów (EKG), echokardiogramów (ECHO), parametrów życiowych i badań fizykalnych.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- Ronald Reagan UCLA Medical Center
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- University of California, Davis Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna 7 - 21 lat
- Diagnoza DMD z mutacją, która jest podatna na pominięcie eksonu 51, potwierdzona raportem genetycznym
- Stabilna dawka doustnych kortykosteroidów przez co najmniej 24 tygodnie lub nie otrzymywała kortykosteroidów przez co najmniej 24 tygodnie
- Nie chodzący lub niezdolny do przejścia ≥300 metrów w 6-minutowym teście marszu (6MWT).
- Wynik ≤4 w skali Brooke dla ramion i ramion.
- Stabilna czynność serca i płuc
- Stosowanie środków antykoncepcyjnych dla aktywnych seksualnie mężczyzn podczas całego badania
- Chęć wyrażenia zgody i poddania się badaniu
Kryteria wyłączenia:
- Stosowanie jakiegokolwiek leczenia farmakologicznego (innego niż kortykosteroidy) w ciągu 12 tygodni, które może mieć wpływ na siłę lub funkcję mięśni (np. hormon wzrostu, sterydy anaboliczne).
- Wcześniejsze leczenie SMT C1100/BMN 195 w dowolnym momencie.
- Wcześniejsze leczenie drisapersenem (PRO051) w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
- Udział w jakimkolwiek innym interwencyjnym badaniu klinicznym dotyczącym DMD w ciągu 12 tygodni
- Istotna zmiana w schemacie fizjoterapii w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Poważna operacja w ciągu 3 miesięcy
- Obecność innych istotnych klinicznie chorób
- Stosowanie antybiotyku aminoglikozydowego w ciągu 12 tygodni lub potrzeba tego antybiotyku lub statyny podczas badania
- Natężona pojemność życiowa % przewidywanej [FVC % przewidywanej] <40% lub wymagająca wentylacji w ciągu dnia.
- Wymagaj leczenia antyarytmicznego i/lub antydiuretycznego w przypadku niewydolności serca.
- Mieć frakcję wyrzutową lewej komory (LVEF) <40%.
- Przebyty lub trwający stan chorobowy, który mógłby niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo pacjenta, uniemożliwić zakończenie leczenia lub zakłócić ocenę wyników badania.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Eteplirsen 30 mg/kg
Uczestnicy będą otrzymywać eteplirsen w dawce 30 mg/kg mc./tydzień we wlewie dożylnym (IV), co tydzień przez okres do 96 tygodni.
|
Roztwór eteplirsenu do infuzji dożylnej
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników leczonych nagłymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki leku do 100 tyg
|
Zdarzenie niepożądane (AE) było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, które niekoniecznie miało związek przyczynowy z badanym lekiem.
Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) było zdarzeniem niepożądanym powodującym którykolwiek z następujących wyników: śmierć; Zdarzenie zagrażające życiu; Wymagana lub przedłużająca się hospitalizacja pacjenta; trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia.
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem były zdarzeniami, które rozwinęły się lub nasiliły w okresie leczenia (określonym jako czas od pierwszej dawki badanego leku i do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku (do 100 tygodni), które nie występowały przed leczeniem lub które pogorszyła się w stosunku do stanu przed leczeniem.
AE obejmowały zarówno poważne, jak i inne niż poważne zdarzenia niepożądane.
|
Od pierwszej dawki leku do 100 tyg
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie nieprawidłowościami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Linia bazowa do 100 tygodni
|
Parametry laboratoryjne obejmowały hematologię, chemię kliniczną, analizę moczu i krzepnięcie. Dane są zgłaszane tylko dla parametrów, w których co najmniej 1 uczestnik miał potencjalnie istotne klinicznie nieprawidłowe wyniki. Przyrost=wzrost; DGN = dolna granica normy; GGN = górna granica normy; GGT=gamma-glutamylotransferaza |
Linia bazowa do 100 tygodni
|
|
Liczba uczestników z potencjalnie klinicznie istotnymi nieprawidłowościami funkcji życiowych
Ramy czasowe: Linia bazowa do 100 tygodni
|
Parametry funkcji życiowych obejmowały skurczowe ciśnienie krwi (SBP), rozkurczowe ciśnienie krwi (DBP), tętno (HR) i temperaturę ciała.
Dane są zgłaszane tylko dla parametrów, w przypadku których co najmniej 1 uczestnik miał potencjalnie istotne klinicznie nieprawidłowe wyniki czynności życiowych.
|
Linia bazowa do 100 tygodni
|
|
Liczba uczestników z co najmniej jedną potencjalnie istotną klinicznie nieprawidłowością w badaniach fizykalnych
Ramy czasowe: Linia bazowa do 100 tygodni
|
Badania fizyczne, pełne i krótkie, zostały przeprowadzone przez badacza, lekarza podwykonawcę lub pielęgniarkę (jeśli posiadano licencję w stanie lub prowincji na przeprowadzanie badań fizykalnych).
Pełne badanie fizykalne obejmowało badanie ogólnego wyglądu; głowa, uszy, oczy, nos i gardło; serce; płuca; skrzynia; brzuch; skóra; węzły chłonne; oraz układu mięśniowo-szkieletowego i neurologicznego.
Krótkie badanie fizykalne obejmowało badanie ogólnego wyglądu; głowa, uszy, oczy, nos i gardło; serce; płuca; skrzynia; brzuch; i skóry.
|
Linia bazowa do 100 tygodni
|
|
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w elektrokardiogramach (EKG)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 100 tygodni
|
Dwunastoodprowadzeniowe EKG i Holterowskie EKG wykonywano o stałej porze dnia przez cały okres badania. Elektrokardiogramy wykonywano dopiero po tym, jak pacjent leżał w pozycji leżącej, odpoczywał i był wyciszony przez co najmniej 15 minut. Zapis EKG został ręcznie przejrzany i zinterpretowany przez wykwalifikowany personel medyczny przy użyciu centralnego dostawcy zgodnie z wcześniej określonymi kryteriami. Badacz dokonał przeglądu wyników centralnie odczytanego raportu EKG i ustalił, czy wyniki były istotne klinicznie. Dane są zgłaszane tylko dla parametrów, w których co najmniej 1 uczestnik miał potencjalnie istotne klinicznie nieprawidłowe wyniki EKG. ms = milisekundy; QTcF=odstęp QT skorygowany metodą Fridericii |
Linia bazowa do 100 tygodni
|
|
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w echokardiogramach (ECHO)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 100 tygodni
|
Standardowe, dwuwymiarowe ECHO wykonywano o stałej porze dnia przez całe badanie. ECHO zostało przejrzane i zinterpretowane przez wykwalifikowany personel medyczny przy użyciu centralnego dostawcy zgodnie z wcześniej określonymi kryteriami. Zanotowano frakcję wyrzutową. Badacz dokonał przeglądu wyników raportu ECHO i ustalił, czy wyniki były istotne klinicznie. LEVF = frakcja wyrzutowa lewej komory |
Linia bazowa do 100 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 4658-204
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .