Estudo de segurança de Eteplirsen para tratar a distrofia muscular de Duchenne em estágio avançado
Um estudo aberto e multicêntrico para avaliar a segurança e a tolerabilidade do Eteplirsen em pacientes com distrofia muscular de Duchenne em estágio avançado
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico aberto para explorar a segurança e a tolerabilidade da injeção de eteplirsen em participantes com DMD em estágio avançado com mutações genéticas confirmadas passíveis de tratamento por salto do exon 51.
Os participantes serão avaliados para inclusão durante um período de triagem/linha de base de até 4 semanas. Os participantes elegíveis receberão infusões intravenosas (IV) uma vez por semana de 30 mg/kg de eteplirsen por 96 semanas, seguidas por uma extensão de segurança (não exceder 48 semanas).
A segurança será avaliada regularmente ao longo do estudo por meio da coleta de eventos adversos (EAs), testes laboratoriais, eletrocardiogramas (ECGs), ecocardiogramas (ECHOs), sinais vitais e exames físicos.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Ronald Reagan UCLA Medical Center
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California, Davis Medical Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- St. Louis Children's Hospital
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New York
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Masculino 7 - 21 anos de idade
- Diagnóstico de DMD com mutação passível de salto do exon 51, confirmado por laudo genético
- Dose estável de corticosteroides orais por pelo menos 24 semanas ou não recebeu corticosteroides por pelo menos 24 semanas
- Não ambulatório ou incapaz de caminhar ≥300 metros no Teste de Caminhada de 6 Minutos (6MWT).
- Pontuação de ≤4 na pontuação de Brooke para braços e ombros.
- Função cardíaca e pulmonar estável
- Uso de contraceptivos para homens sexualmente ativos durante o estudo
- Disposto a fornecer consentimento e concordar com o estudo
Critério de exclusão:
- Uso de qualquer tratamento farmacológico (exceto corticosteróides) dentro de 12 semanas que possa afetar a força ou função muscular (por exemplo, hormônio do crescimento, esteróides anabolizantes).
- Tratamento prévio com SMT C1100/BMN 195 a qualquer momento.
- Tratamento anterior com drisapersen (PRO051) nos últimos 6 meses.
- Participação em qualquer outro estudo clínico intervencional DMD dentro de 12 semanas
- Grande mudança no regime de fisioterapia nos últimos 3 meses
- Cirurgia de grande porte em 3 meses
- Presença de outra doença clinicamente significativa
- Uso de um antibiótico aminoglicosídeo em 12 semanas ou a necessidade desse antibiótico ou estatina durante o estudo
- % prevista da capacidade vital forçada [% prevista da CVF] <40%, ou requer ventilação diurna.
- Requer terapia antiarrítmica e/ou antidiurética para insuficiência cardíaca.
- Ter uma fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) <40%.
- Condição médica anterior ou contínua que possa afetar adversamente a segurança do paciente, tornar improvável que o curso do tratamento seja concluído ou prejudicar a avaliação dos resultados do estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Eteplirsen 30 mg/kg
Os participantes receberão infusões intravenosas (IV) de 30 mg/kg/semana de eteplirsen, semanalmente, por até 96 semanas.
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Eteplirsen solução para infusão IV
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Da primeira dose do medicamento até 100 semanas
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Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que não teve necessariamente uma relação causal com o medicamento do estudo.
Um evento adverso grave (EAG) foi um EA resultando em qualquer um dos seguintes desfechos: morte; Evento com risco de vida; Internação hospitalar necessária ou prolongada; deficiência/incapacidade persistente ou significativa; Anomalia congenita.
EAs emergentes do tratamento foram eventos que se desenvolveram ou pioraram durante o período de tratamento (definido como o tempo desde a primeira dose do medicamento do estudo e até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo (até 100 semanas) que estavam ausentes antes do tratamento ou que piorou em relação ao estado pré-tratamento.
Os EAs incluíram eventos adversos graves e não graves.
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Da primeira dose do medicamento até 100 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com anormalidades laboratoriais potencialmente clinicamente significativas
Prazo: Linha de base até 100 semanas
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Os parâmetros laboratoriais incluíram hematologia, química clínica, urinálise e coagulação. Os dados são relatados apenas para parâmetros nos quais pelo menos 1 participante apresentou achados anormais potencialmente clinicamente significativos. Incr=aumento; LLN=limite inferior do normal; LSN=limite superior do normal; GGT = gama glutamil transferase |
Linha de base até 100 semanas
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Número de participantes com anormalidades potencialmente clinicamente significativas nos sinais vitais
Prazo: Linha de base até 100 semanas
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Os parâmetros dos sinais vitais incluíram pressão arterial sistólica (PAS), pressão arterial diastólica (PAD), frequência cardíaca (FC) e temperatura corporal.
Os dados são relatados apenas para parâmetros nos quais pelo menos 1 participante apresentou achados anormais de sinais vitais potencialmente clinicamente significativos.
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Linha de base até 100 semanas
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Número de participantes com pelo menos uma anormalidade potencialmente clinicamente significativa em exames físicos
Prazo: Linha de base até 100 semanas
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Os exames físicos, completos e breves, foram realizados pelo investigador, um médico sub-investigador ou uma enfermeira (se licenciada no estado ou província para realizar exames físicos).
Os exames físicos completos incluíram o exame da aparência geral; cabeça, orelhas, olhos, nariz e garganta; coração; pulmões; peito; abdômen; pele; gânglios linfáticos; e sistemas músculo-esquelético e neurológico.
Exames físicos breves incluíram exame da aparência geral; cabeça, orelhas, olhos, nariz e garganta; coração; pulmões; peito; abdômen; e pele.
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Linha de base até 100 semanas
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Número de participantes com anormalidades em eletrocardiogramas (ECGs)
Prazo: Linha de base até 100 semanas
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ECGs de doze derivações e Holter ECGs foram realizados em um horário consistente do dia ao longo do estudo. Os eletrocardiogramas foram realizados somente após o paciente estar em decúbito dorsal, em repouso e quieto por no mínimo 15 minutos. O ECG foi revisado manualmente e interpretado por pessoal médico qualificado usando um fornecedor central de acordo com critérios pré-especificados. O investigador revisou os resultados do relatório de ECG lido centralmente e determinou se os achados eram clinicamente significativos. Os dados são relatados apenas para parâmetros nos quais pelo menos 1 participante apresentou achados de ECG anormais clinicamente significativos. ms=milissegundos; QTcF=Intervalo QT corrigido com o método de Fridericia |
Linha de base até 100 semanas
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Número de participantes com anormalidades em ecocardiogramas (ECO)
Prazo: Linha de base até 100 semanas
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ECOs bidimensionais padrão foram realizados em um horário consistente do dia durante todo o estudo. O ECHO foi revisado e interpretado por pessoal médico qualificado usando um fornecedor central de acordo com critérios pré-especificados. A fração de ejeção foi anotada. O investigador revisou os resultados do relatório do ECHO e determinou se os achados eram clinicamente significativos. FEVF = fração de ejeção do ventrículo esquerdo |
Linha de base até 100 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 4658-204
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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