Studio sulla sicurezza di Eteplirsen per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne in stadio avanzato
Uno studio multicentrico in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità di Eteplirsen in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne in stadio avanzato
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio multicentrico in aperto per esplorare la sicurezza e la tollerabilità dell'iniezione di eteplirsen nei partecipanti con DMD in stadio avanzato con mutazioni genetiche confermate suscettibili di trattamento mediante salto dell'esone 51.
I partecipanti saranno valutati per l'inclusione durante un periodo di screening/baseline fino a 4 settimane. I partecipanti idonei riceveranno infusioni endovenose (IV) una volta alla settimana di 30 mg/kg di eteplirsen per 96 settimane, seguite da un'estensione di sicurezza (non superiore a 48 settimane).
La sicurezza sarà regolarmente valutata durante lo studio attraverso la raccolta di eventi avversi (AE), test di laboratorio, elettrocardiogrammi (ECG), ecocardiogrammi (ECHO), segni vitali ed esami fisici.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- Ronald Reagan UCLA Medical Center
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- University of California, Davis Medical Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- St. Louis Children's Hospital
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New York
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Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
- University of Rochester Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio 7 - 21 anni di età
- Diagnosi di DMD con una mutazione suscettibile di skipping dell'esone 51, confermata da un referto genetico
- Dose stabile di corticosteroidi orali per almeno 24 settimane o non ha ricevuto corticosteroidi per almeno 24 settimane
- Non deambulante o incapace di camminare per ≥300 metri durante il 6-Minute Walk Test (6MWT).
- Punteggio ≤4 sul punteggio Brooke per braccia e spalle.
- Funzione cardiaca e polmonare stabile
- Uso di contraccettivi per maschi sessualmente attivi durante lo studio
- Disposto a fornire il consenso e a conformarsi allo studio
Criteri di esclusione:
- Uso di qualsiasi trattamento farmacologico (diverso dai corticosteroidi) entro 12 settimane che possa avere un effetto sulla forza o sulla funzione muscolare (ad es. ormone della crescita, steroidi anabolizzanti).
- Precedente trattamento con SMT C1100/BMN 195 in qualsiasi momento.
- Precedente trattamento con drisapersen (PRO051) negli ultimi 6 mesi.
- Partecipazione a qualsiasi altro studio clinico interventistico sulla DMD entro 12 settimane
- Importante cambiamento nel regime fisioterapico negli ultimi 3 mesi
- Intervento chirurgico maggiore entro 3 mesi
- Presenza di altre malattie clinicamente significative
- Uso di un antibiotico aminoglicosidico entro 12 settimane o necessità di questo antibiotico o statina durante lo studio
- Capacità vitale forzata % prevista [FVC % prevista] <40% o che richiede ventilazione diurna.
- Richiede terapia antiaritmica e/o antidiuretica per insufficienza cardiaca.
- Avere una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) <40%.
- Condizione medica precedente o in corso che potrebbe influire negativamente sulla sicurezza del paziente, rendere improbabile il completamento del ciclo di trattamento o compromettere la valutazione dei risultati dello studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Eteplirsen 30 mg/kg
I partecipanti riceveranno infusioni endovenose (IV) di eteplirsen 30 mg/kg/settimana, settimanali, per un massimo di 96 settimane.
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Soluzione di Eteplirsen per infusione endovenosa
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco fino a 100 settimane
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Un evento avverso (AE) era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che non aveva necessariamente una relazione causale con il farmaco in studio.
Un evento avverso grave (SAE) era un evento avverso che provocava uno dei seguenti esiti: morte; Evento pericoloso per la vita; Ricovero ospedaliero richiesto o prolungato; invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita.
Gli eventi avversi insorti durante il trattamento erano eventi che si sviluppavano o peggioravano durante il periodo di trattamento attivo (definito come tempo dalla prima dose del farmaco in studio e fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (fino a 100 settimane) che erano assenti prima del trattamento o che peggiorato rispetto allo stato di pretrattamento.
Gli eventi avversi includevano eventi avversi sia gravi che non gravi.
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Dalla prima dose del farmaco fino a 100 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio potenzialmente clinicamente significative
Lasso di tempo: Basale fino a 100 settimane
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I parametri di laboratorio includevano ematologia, chimica clinica, analisi delle urine e coagulazione. I dati vengono riportati solo per i parametri in cui almeno 1 partecipante presentava risultati anomali potenzialmente significativi dal punto di vista clinico. Incr=aumenta; LLN=limite inferiore della norma; ULN=limite superiore della norma; GGT = gamma glutamil transferasi |
Basale fino a 100 settimane
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Numero di partecipanti con anomalie potenzialmente clinicamente significative nei segni vitali
Lasso di tempo: Basale fino a 100 settimane
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I parametri dei segni vitali includevano la pressione arteriosa sistolica (SBP), la pressione arteriosa diastolica (DBP), la frequenza cardiaca (HR) e la temperatura corporea.
I dati vengono riportati solo per i parametri in cui almeno 1 partecipante presentava segni vitali anomali potenzialmente significativi dal punto di vista clinico.
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Basale fino a 100 settimane
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Numero di partecipanti con almeno un'anomalia potenzialmente clinicamente significativa negli esami fisici
Lasso di tempo: Basale fino a 100 settimane
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Gli esami fisici, completi e brevi, sono stati eseguiti dall'investigatore, da un medico sub-investigatore o da un infermiere (se autorizzato nello stato o dalla provincia a eseguire esami fisici).
Gli esami fisici completi includevano l'esame dell'aspetto generale; testa, orecchie, occhi, naso e gola; cuore; polmoni; petto; addome; pelle; linfonodi; e sistemi muscolo-scheletrici e neurologici.
Brevi esami fisici includevano l'esame dell'aspetto generale; testa, orecchie, occhi, naso e gola; cuore; polmoni; petto; addome; e pelle.
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Basale fino a 100 settimane
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Numero di partecipanti con anomalie negli elettrocardiogrammi (ECG)
Lasso di tempo: Basale fino a 100 settimane
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Gli ECG a dodici derivazioni e gli ECG Holter sono stati eseguiti in un momento costante della giornata per tutto lo studio. Gli elettrocardiogrammi sono stati eseguiti solo dopo che il paziente era in posizione supina, a riposo e tranquillo per un minimo di 15 minuti. L'ECG è stato rivisto e interpretato manualmente da personale medico qualificato utilizzando un fornitore centrale secondo criteri prespecificati. L'investigatore ha esaminato i risultati del rapporto ECG letto centralmente e ha determinato se i risultati fossero clinicamente significativi. I dati vengono riportati solo per i parametri in cui almeno 1 partecipante presentava risultati ECG anomali potenzialmente significativi dal punto di vista clinico. msec=millisecondi; QTcF=Intervallo QT corretto con il metodo di Fridericia |
Basale fino a 100 settimane
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Numero di partecipanti con anomalie negli ecocardiogrammi (ECHO)
Lasso di tempo: Basale fino a 100 settimane
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Gli ECHO bidimensionali standard sono stati eseguiti in un momento costante della giornata durante lo studio. L'ECHO è stato rivisto e interpretato da personale medico qualificato utilizzando un fornitore centrale secondo criteri prespecificati. È stata osservata la frazione di eiezione. L'investigatore ha esaminato i risultati del rapporto ECHO e ha determinato se i risultati fossero clinicamente significativi. LEVF=frazione di eiezione ventricolare sinistra |
Basale fino a 100 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 4658-204
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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