Bezpečnostní studie Eteplirsenu k léčbě pokročilého stádia Duchennovy svalové dystrofie
Otevřená, multicentrická studie k hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti Eteplirsenu u pacientů s pokročilým stadiem Duchennovy svalové dystrofie
Přehled studie
Detailní popis
Toto je otevřená, multicentrická studie, která má prozkoumat bezpečnost a snášenlivost injekce eteplirsenu u účastníků s pokročilým stádiem DMD s potvrzenými genetickými mutacemi, které lze léčit přeskočením exonu 51.
Účastníci budou hodnoceni z hlediska zařazení během screeningového/základního období v délce až 4 týdnů. Způsobilí účastníci dostanou jednou týdně intravenózní (IV) infuze 30 mg/kg eteplirsenu po dobu 96 týdnů, po nichž bude následovat bezpečnostní prodloužení (nepřekročit 48 týdnů).
Bezpečnost bude pravidelně hodnocena v průběhu studie prostřednictvím sběru nežádoucích příhod (AE), laboratorních testů, elektrokardiogramů (EKG), echokardiogramů (ECHO), vitálních funkcí a fyzikálních vyšetření.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Ronald Reagan UCLA Medical Center
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- University of California, Davis Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž 7-21 let
- Diagnóza DMD s mutací, která je přístupná přeskočení exonu 51, potvrzená genetickou zprávou
- Stabilní dávka perorálních kortikosteroidů po dobu alespoň 24 týdnů nebo neužíval kortikosteroidy po dobu alespoň 24 týdnů
- Nechodící nebo neschopný chůze ≥300 metrů v testu 6minutové chůze (6MWT).
- Skóre ≤4 na skóre Brooke pro paže a ramena.
- Stabilní funkce srdce a plic
- Použití antikoncepčních prostředků pro sexuálně aktivní muže v průběhu studie
- Ochota poskytnout souhlas a vyhovět studii
Kritéria vyloučení:
- Použití jakékoli farmakologické léčby (jiné než kortikosteroidy) během 12 týdnů, která může mít vliv na svalovou sílu nebo funkci (např. růstový hormon, anabolické steroidy).
- Předchozí ošetření SMT C1100/BMN 195 kdykoliv.
- Předchozí léčba drisapersenem (PRO051) během posledních 6 měsíců.
- Účast v jakékoli jiné intervenční klinické studii DMD během 12 týdnů
- Zásadní změna ve fyzioterapeutickém režimu během posledních 3 měsíců
- Velká operace do 3 měsíců
- Přítomnost jiného klinicky významného onemocnění
- Použití aminoglykosidového antibiotika během 12 týdnů nebo potřeba tohoto antibiotika nebo statinu během studie
- Předpokládaná % nucené vitální kapacity [FVC % předpokládaná] < 40 % nebo vyžadující denní ventilaci.
- Vyžadovat antiarytmickou a/nebo antidiuretickou léčbu srdečního selhání.
- Mít ejekční frakci levé komory (LVEF) < 40 %.
- Předchozí nebo pokračující zdravotní stav, který by mohl nepříznivě ovlivnit bezpečnost pacienta, činí nepravděpodobným, že by byla léčba dokončena, nebo zhoršovala hodnocení výsledků studie.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Eteplirsen 30 mg/kg
Účastníci budou dostávat eteplirsen 30 mg/kg/týden intravenózními (IV) infuzemi týdně po dobu až 96 týdnů.
|
Eteplirsen roztok pro IV infuzi
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s léčbou naléhavými nežádoucími účinky
Časové okno: Od první dávky léku do 100 týdnů
|
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka, která nemusela mít nutně kauzální vztah se studovaným lékem.
Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla AE vedoucí k některému z následujících výsledků: smrt; Život ohrožující událost; Požadovaná nebo prodloužená hospitalizace v nemocnici; trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie.
Nežádoucí účinky související s léčbou byly události, které se rozvinuly nebo zhoršily během období léčby (definované jako doba od první dávky studovaného léčiva a až 28 dní po poslední dávce studovaného léčiva (až 100 týdnů), které před léčbou chyběly nebo které se zhoršily ve srovnání se stavem před léčbou.
AE zahrnovaly jak závažné, tak nezávažné nežádoucí příhody.
|
Od první dávky léku do 100 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými laboratorními abnormalitami
Časové okno: Základní stav až 100 týdnů
|
Laboratorní parametry zahrnovaly hematologii, klinickou chemii, analýzu moči a koagulaci. Údaje jsou uváděny pouze pro parametry, ve kterých měl alespoň 1 účastník potenciálně klinicky významné abnormální nálezy. Incr=zvýšení; LLN=spodní mez normálu; ULN=horní mez normálu; GGT = gama glutamyl transferáza |
Základní stav až 100 týdnů
|
|
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými abnormalitami vitálních funkcí
Časové okno: Základní stav až 100 týdnů
|
Parametry vitálních funkcí zahrnovaly systolický krevní tlak (SBP), diastolický krevní tlak (DBP), srdeční frekvenci (HR) a tělesnou teplotu.
Údaje jsou uváděny pouze pro parametry, ve kterých měl alespoň 1 účastník potenciálně klinicky významné abnormální nálezy vitálních funkcí.
|
Základní stav až 100 týdnů
|
|
Počet účastníků s alespoň jedním potenciálně klinicky významnými abnormalitami při fyzikálních vyšetřeních
Časové okno: Základní stav až 100 týdnů
|
Fyzikální vyšetření, úplné a krátké, byly prováděny vyšetřovatelem, dílčím vyšetřujícím lékařem nebo zdravotní sestrou (pokud má ve státě nebo provincii licenci k provádění fyzických vyšetření).
Kompletní fyzikální vyšetření zahrnovalo vyšetření celkového vzhledu; hlava, uši, oči, nos a hrdlo; srdce; plíce; hruď; břicho; kůže; lymfatické uzliny; a muskuloskeletální a neurologické systémy.
Krátká fyzická vyšetření zahrnovala vyšetření celkového vzhledu; hlava, uši, oči, nos a hrdlo; srdce; plíce; hruď; břicho; a kůže.
|
Základní stav až 100 týdnů
|
|
Počet účastníků s abnormalitami v elektrokardiogramech (EKG)
Časové okno: Základní stav až 100 týdnů
|
Dvanáctisvodová EKG a Holterova EKG byla během studie prováděna v konzistentní denní dobu. Elektrokardiogramy byly provedeny až poté, co byl pacient v poloze na zádech, v klidu a po dobu minimálně 15 minut. EKG bylo ručně zkontrolováno a interpretováno lékařsky kvalifikovaným personálem pomocí centrálního dodavatele podle předem specifikovaných kritérií. Zkoušející zkontroloval výsledky centrálně přečtené zprávy EKG a určil, zda jsou nálezy klinicky významné. Údaje jsou uváděny pouze pro parametry, ve kterých měl alespoň 1 účastník potenciálně klinicky významné abnormální nálezy na EKG. msec=milisekundy; QTcF=QT interval korigovaný Fridericiovou metodou |
Základní stav až 100 týdnů
|
|
Počet účastníků s abnormalitami na echokardiogramech (ECHO)
Časové okno: Základní stav až 100 týdnů
|
Standardní, 2-rozměrné ECHO byly prováděny v konzistentní denní dobu během celé studie. ECHO bylo přezkoumáno a interpretováno lékařsky kvalifikovaným personálem pomocí centrálního dodavatele podle předem specifikovaných kritérií. Byla zaznamenána ejekční frakce. Zkoušející přezkoumal výsledky zprávy ECHO a určil, zda jsou nálezy klinicky významné. LEVF=ejekční frakce levé komory |
Základní stav až 100 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 4658-204
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .