진행성 듀시엔 근이영양증 치료를 위한 에테플러센의 안전성 연구
진행성 Duchenne 근이영양증 환자에서 Eteplirsen의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨, 다기관 연구
연구 개요
상세 설명
이것은 엑손 51 건너뛰기로 치료할 수 있는 유전적 돌연변이가 확인된 진행성 DMD 참가자를 대상으로 에테플러센 주사의 안전성과 내약성을 탐구하기 위한 공개 라벨, 다기관 연구입니다.
참가자는 최대 4주의 스크리닝/기준선 기간 동안 포함 여부를 평가합니다. 적격 참가자는 96주 동안 에테플러센 30mg/kg을 매주 1회 정맥 주사(IV) 주입받은 후 안전성 연장(48주를 초과하지 않음)을 받게 됩니다.
부작용(AE), 실험실 테스트, 심전도(ECG), 심초음파(ECHO), 활력 징후 및 신체 검사의 수집을 통해 연구 전반에 걸쳐 안전성을 정기적으로 평가할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- Ronald Reagan UCLA Medical Center
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California, Davis Medical Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- St. Louis Children's Hospital
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New York
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 7-21세 남성
- 엑손 51 스키핑이 가능한 돌연변이 DMD 진단, 유전적 보고로 확인
- 최소 24주 동안 안정적인 용량의 경구 코르티코스테로이드 또는 최소 24주 동안 코르티코스테로이드를 투여받지 않은 경우
- 보행이 불가능하거나 6분 걷기 테스트(6MWT)에서 300m 이상을 걸을 수 없습니다.
- 팔과 어깨에 대한 Brooke 점수에서 ≤4점.
- 안정적인 심장 및 폐 기능
- 연구 전반에 걸쳐 성적으로 활동적인 남성을 위한 피임약 사용
- 동의를 제공하고 연구를 준수할 의향이 있는 자
제외 기준:
- 근력 또는 기능에 영향을 미칠 수 있는 약리학적 치료(코르티코스테로이드 제외)를 12주 이내에 사용(예: 성장 호르몬, 아나볼릭 스테로이드).
- 언제든지 SMT C1100/BMN 195를 사용한 이전 치료.
- 지난 6개월 이내에 drisapersen(PRO051)을 사용한 이전 치료.
- 12주 이내에 다른 DMD 중재적 임상 연구에 참여
- 지난 3개월 동안 물리치료 요법의 주요 변화
- 3개월 이내 대수술
- 기타 임상적으로 중요한 질병의 존재
- 12주 이내에 아미노글리코사이드계 항생제를 사용하거나 연구 기간 동안 이 항생제 또는 스타틴이 필요한 경우
- 강제 폐활량 % 예측[FVC % 예측] <40%이거나 주간 환기가 필요합니다.
- 심부전의 경우 항부정맥제 및/또는 항이뇨제 치료가 필요합니다.
- 좌심실 박출률(LVEF)이 40% 미만이어야 합니다.
- 환자의 안전에 악영향을 미치거나 치료 과정이 완료될 가능성이 없거나 연구 결과의 평가를 손상시킬 수 있는 이전 또는 진행 중인 의학적 상태.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에테플러센 30mg/kg
참가자는 최대 96주 동안 매주 에테플러센 30mg/kg/주 정맥(IV) 주입을 받게 됩니다.
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IV 주입용 Eteplirsen 용액
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 긴급 부작용이 있는 참여자 수
기간: 첫 약물 투여부터 100주까지
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유해 사례(AE)는 연구 약물과 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌 참여자에게서 발생하는 뜻밖의 의학적 발생이었습니다.
심각한 부작용(SAE)은 다음 결과 중 하나를 초래하는 AE였다: 사망; 생명을 위협하는 사건; 필요하거나 장기간의 입원 환자 입원; 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형.
치료-응급 AE는 치료 중 기간(연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 28일까지의 시간으로 정의됨(최대 100주) 동안 발생하거나 악화된 사건으로, 치료 전에는 없었거나 전처리 상태에 비해 악화됨.
AE에는 심각한 부작용과 심각하지 않은 부작용이 모두 포함되었습니다.
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첫 약물 투여부터 100주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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잠재적으로 임상적으로 중요한 검사실 이상이 있는 참가자 수
기간: 기준선 최대 100주
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실험실 매개변수에는 혈액학, 임상 화학, 요분석 및 응고가 포함되었습니다. 데이터는 적어도 1명의 참가자가 잠재적으로 임상적으로 유의미한 비정상 소견을 가진 매개변수에 대해서만 보고됩니다. 증분=증가; LLN=정상의 하한; ULN=정상의 상한; GGT=감마 글루타밀 전이효소 |
기준선 최대 100주
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잠재적으로 임상적으로 심각한 활력 징후 이상이 있는 참가자 수
기간: 기준선 최대 100주
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활력 징후 매개변수에는 수축기 혈압(SBP), 이완기 혈압(DBP), 심박수(HR) 및 체온이 포함되었습니다.
데이터는 최소 1명의 참가자가 잠재적으로 임상적으로 유의한 비정상 활력 징후 소견을 가진 매개변수에 대해서만 보고됩니다.
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기준선 최대 100주
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신체 검사에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 이상이 하나 이상 있는 참가자 수
기간: 기준선 최대 100주
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전체 및 간단한 신체 검사는 수사관, 의사 하위 수사관 또는 개업 간호사(주 또는 지방에서 신체 검사를 수행할 수 있는 면허가 있는 경우)에 의해 수행되었습니다.
전체 신체 검사에는 일반적인 외모 검사가 포함됩니다. 머리, 귀, 눈, 코, 목; 마음; 폐; 가슴; 복부; 피부; 림프절; 근골격계 및 신경계.
간단한 신체 검사에는 일반적인 외모 검사가 포함됩니다. 머리, 귀, 눈, 코, 목; 마음; 폐; 가슴; 복부; 그리고 피부.
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기준선 최대 100주
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심전도(ECG)에 이상이 있는 참여자 수
기간: 기준선 최대 100주
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12리드 ECG 및 Holter ECG는 연구 기간 내내 일관된 시간에 수행되었습니다. 심전도는 환자가 앙와위 자세로 안정을 취하고 최소 15분 동안 조용해진 후에만 시행되었습니다. 사전 지정된 기준에 따라 중앙 공급업체를 사용하여 의학적으로 자격을 갖춘 직원이 ECG를 수동으로 검토하고 해석했습니다. 연구자는 중앙 판독 ECG 보고서의 결과를 검토하고 결과가 임상적으로 유의한지 결정했습니다. 데이터는 적어도 1명의 참가자가 잠재적으로 임상적으로 유의미한 비정상 ECG 소견을 가진 매개변수에 대해서만 보고됩니다. msec=밀리초; QTcF=Fridericia의 방법으로 보정된 QT 간격 |
기준선 최대 100주
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심초음파(ECHO)에 이상이 있는 참여자 수
기간: 기준선 최대 100주
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표준 2차원 ECHO는 연구 기간 내내 일관된 시간에 수행되었습니다. ECHO는 미리 지정된 기준에 따라 중앙 공급업체를 사용하여 의학적으로 자격을 갖춘 직원이 검토하고 해석했습니다. 방출 분획이 기록되었다. 연구자는 ECHO 보고서의 결과를 검토하고 결과가 임상적으로 유의한지 결정했습니다. LEVF = 좌심실 박출률 |
기준선 최대 100주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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