Eteplirsenin turvallisuustutkimus pitkälle edenneen Duchennen lihasdystrofian hoitoon
Avoin monikeskustutkimus Eteplirsenin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on pitkälle edennyt Duchennen lihasdystrofia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin, monikeskustutkimus, jossa tutkitaan eteplirsen-injektion turvallisuutta ja siedettävyyttä osallistujilla, joilla on pitkälle edennyt DMD, joilla on vahvistettuja geneettisiä mutaatioita, jotka voidaan hoitaa eksoni 51 ohittamalla.
Osallistujien osallistuminen arvioidaan enintään 4 viikon mittaisen seulonta-/perusjakson aikana. Tukikelpoiset osallistujat saavat kerran viikossa laskimonsisäisen (IV) infuusion 30 mg/kg eteplirsenia 96 viikon ajan, minkä jälkeen jatketaan turvallisuutta (enintään 48 viikkoa).
Turvallisuutta arvioidaan säännöllisesti koko tutkimuksen ajan keräämällä haittatapahtumat (AE), laboratoriokokeet, EKG:t, kaikukardiogrammit (ECHO), elintoiminnot ja fyysiset tutkimukset.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Ronald Reagan UCLA Medical Center
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of California, Davis Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies 7-21 vuotta
- DMD:n diagnoosi mutaatiolla, joka on altis eksonin 51 ohittamiseen, vahvistettu geneettisellä raportilla
- Vakaa annos oraalisia kortikosteroideja vähintään 24 viikkoa tai ei ole saanut kortikosteroideja vähintään 24 viikkoon
- Ei-liikkuja tai ei pysty kävelemään ≥300 metriä 6 minuutin kävelytestissä (6MWT).
- Pisteet ≤ 4 Brooken aseiden ja hartioiden arvosta.
- Vakaa sydämen ja keuhkojen toiminta
- Ehkäisyvälineiden käyttö seksuaalisesti aktiivisille miehille koko tutkimuksen ajan
- Valmis antamaan suostumuksen ja noudattamaan tutkimusta
Poissulkemiskriteerit:
- Minkä tahansa sellaisen farmakologisen hoidon (muiden kuin kortikosteroidien) käyttö 12 viikon kuluessa, jolla voi olla vaikutusta lihasvoimaan tai -toimintoihin (esim. kasvuhormoni, anaboliset steroidit).
- Aikaisempi hoito SMT C1100/BMN 195:llä milloin tahansa.
- Aikaisempi hoito drisapersenilla (PRO051) viimeisen 6 kuukauden aikana.
- Osallistuminen mihin tahansa muuhun kliiniseen DMD-interventiotutkimukseen 12 viikon sisällä
- Suuri muutos fysioterapiaohjelmassa viimeisen 3 kuukauden aikana
- Suuri leikkaus 3 kuukauden sisällä
- Muiden kliinisesti merkittävien sairauksien esiintyminen
- Aminoglykosidiantibiootin käyttö 12 viikon sisällä tai tämän antibiootin tai statiinin tarve tutkimuksen aikana
- Pakotettu vitaalikapasiteetti % ennustettu [FVC % ennustettu] <40 % tai vaatii päivähengityksen.
- Edellyttää rytmihäiriötä ja/tai antidiureettista hoitoa sydämen vajaatoiminnan vuoksi.
- Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) on < 40 %.
- Aiempi tai meneillään oleva sairaus, joka voi vaikuttaa haitallisesti potilaan turvallisuuteen, tehdä hoidon loppuun saattamisen epätodennäköiseksi tai heikentää tutkimustulosten arviointia.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Eteplirsen 30 mg/kg
Osallistujat saavat eteplirseniä 30 mg/kg/viikko suonensisäisinä (IV) infuusioina viikoittain enintään 96 viikon ajan.
|
Eteplirsen-infuusioneste
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon osallistuneiden määrä, syntyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Ensimmäisestä lääkeannoksesta 100 viikkoon asti
|
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä tutkimuslääkkeeseen.
Vakava haittatapahtuma (SAE) oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista: kuolema; Henkeä uhkaava tapahtuma; Pakollinen tai pitkittynyt sairaalahoito; jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma.
Hoidon yhteydessä ilmeneviä haittavaikutuksia olivat tapahtumia, jotka kehittyivät tai pahenivat hoidon aikana (määritelty aika ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta ja enintään 28 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen (enintään 100 viikkoa), jotka olivat poissa ennen hoitoa tai jotka huonontunut verrattuna esikäsittelyn tilaan.
AE sisälsi sekä vakavia että ei-vakavia haittatapahtumia.
|
Ensimmäisestä lääkeannoksesta 100 viikkoon asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia
Aikaikkuna: Perustaso jopa 100 viikkoa
|
Laboratorioparametreihin sisältyivät hematologia, kliininen kemia, virtsaanalyysi ja koagulaatio. Tiedot raportoidaan vain parametreista, joissa vähintään yhdellä osallistujalla oli mahdollisesti kliinisesti merkittäviä poikkeavia löydöksiä. Lisää = lisäys; LLN = normaalin alaraja; ULN = normaalin yläraja; GGT = gamma-glutamyylitransferaasi |
Perustaso jopa 100 viikkoa
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä elintoimintojen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Perustaso jopa 100 viikkoa
|
Elintoimintoparametreja olivat systolinen verenpaine (SBP), diastolinen verenpaine (DBP), syke (HR) ja ruumiinlämpö.
Tiedot raportoidaan vain parametreista, joissa vähintään yhdellä osallistujalla oli mahdollisesti kliinisesti merkittäviä epänormaaleja elintoimintojen löydöksiä.
|
Perustaso jopa 100 viikkoa
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on vähintään yksi potentiaalisesti kliinisesti merkittävä poikkeama fyysisissa tutkimuksissa
Aikaikkuna: Perustaso jopa 100 viikkoa
|
Fyysiset tarkastukset, täydelliset ja lyhyet, suoritti tutkija, lääkärin alitutkija tai sairaanhoitaja (jos osavaltiossa tai provinssissa on lupa suorittaa fyysisiä tutkimuksia).
Täydelliset fyysiset tarkastukset sisälsivät yleisen ulkonäön tutkimisen; pää, korvat, silmät, nenä ja kurkku; sydän; keuhkot; rintakehä; vatsa; iho; imusolmukkeet; ja tuki- ja liikuntaelimistö sekä neurologiset järjestelmät.
Lyhyisiin fyysisiin tutkimuksiin sisältyi yleisen ulkonäön tutkiminen; pää, korvat, silmät, nenä ja kurkku; sydän; keuhkot; rintakehä; vatsa; ja iho.
|
Perustaso jopa 100 viikkoa
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia elektrokardiogrammissa (EKG)
Aikaikkuna: Perustaso jopa 100 viikkoa
|
Kahdentoista kytkentäisen EKG:n ja Holter-EKG:n suoritettiin yhtenäisenä kellonaikana koko tutkimuksen ajan. Elektrokardiogrammi tehtiin vasta sen jälkeen, kun potilas oli makuuasennossa, lepäämässä ja hiljaa vähintään 15 minuuttia. Lääketieteellisesti pätevä henkilöstö tarkasteli ja tulkitsi EKG:n manuaalisesti keskustoimittajan avulla ennalta määritettyjen kriteerien mukaisesti. Tutkija kävi läpi keskitetysti luetun EKG-raportin tulokset ja määritti, olivatko löydökset kliinisesti merkittäviä. Tiedot raportoidaan vain parametreista, joissa vähintään yhdellä osallistujalla oli mahdollisesti kliinisesti merkittäviä poikkeavia EKG-löydöksiä. msec = millisekuntia; QTcF=QT-väli korjattu Friderician menetelmällä |
Perustaso jopa 100 viikkoa
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia sydämen kaikututkimuksessa (ECHO)
Aikaikkuna: Perustaso jopa 100 viikkoa
|
Standardi, 2-ulotteiset ECHO:t suoritettiin yhtenäisenä kellonaikana koko tutkimuksen ajan. Lääketieteellisesti pätevä henkilöstö tarkasteli ja tulkitsi ECHO:n keskustoimittajan avulla ennalta määritettyjen kriteerien mukaisesti. Ejektiofraktio havaittiin. Tutkija tarkasteli ECHO:n raportin tuloksia ja päätti, olivatko havainnot kliinisesti merkittäviä. LEVF = vasemman kammion ejektiofraktio |
Perustaso jopa 100 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 4658-204
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .