遺伝性出血性毛細血管拡張症および輸血依存性血管拡張症におけるポマリドマイド：第I相試験

包含基準:

1. 年齢 > 18 歳
2. 過去 4 か月間で少なくとも 4 単位の輸血および/または 4 回の静脈内鉄投与。
3. -少なくとも1回の以前の介入内視鏡手術後の再発性出血
4. 血小板数≧125,000/μl
5. WBC≧4,000/μl
6. 正常なプロトロンビン (PT) と活性化部分トロンボプラスチン時間 (aPTT)
7. -内視鏡的に記録された血管異形成および/または小腸を含む動静脈奇形
8. 出産の可能性がある女性 (FCBP)† は、ポマリドマイド処方の 10 ～ 14 日前と 24 時間以内に、最低 25 mIU/mL の感度で血清または尿の妊娠検査が陰性でなければならず、また、ポマリドマイドの処方を継続的に控えなければなりません。または、ポマリドマイドの服用を開始する少なくとも 28 日前までに、容認できる 2 つの避妊方法、1 つの非常に効果的な方法ともう 1 つの追加の効果的な方法を同時に開始する。 FCBP は、進行中の妊娠検査にも同意する必要があります。 男性は、精管切除を受けた場合でも、FCBP との性的接触中にラテックス コンドームを使用することに同意する必要があります。
9. インフォームドコンセントを理解し署名する能力
10. すべての研究参加者は、必須の POMALYST REMS™ プログラムに登録されている必要があり、POMALYST REMS™ プログラムの要件を喜んで順守できる必要があります。

除外基準:

1. -妊娠（出産の可能性のあるすべての女性で、β-HCGの2回の尿検査または血清検査によって除外する必要があります）。

   妊娠検査 - POMALYST REMS™ プログラムで概説されているように、妊娠検査の要件に従う必要があります。

2. 母乳育児
3. 腎不全、血清クレアチニン > 2.0 mg/dl
4. 肝不全、ビリルビン > 2.0 またはトランスアミナーゼ > 3.0 x 正常
5. -過去12か月以内のサリドマイドまたは他のイミド薬による以前の治療
6. -既知の血栓症を伴う以前の血栓塞栓症の病歴
7. 神経学的コンサルテーションにより決定される末梢神経障害
8. 根底にある低増殖性貧血（すなわち 骨髄異形成）
9. 遺伝性または重大な後天性凝固障害（すなわち、 血友病、進行した肝疾患)
10. 慢性アスピリン、NSAID 療法、抗凝固療法または抗血小板薬
11. 現在、他の介入試験に登録されている
12. -サリドマイドまたはレナリドマイドに対する既知の過敏症。
13. サリドマイドまたは同様の薬を服用しているときに落屑性の発疹が特徴である結節性紅斑の発生。
14. 研究者の意見では、研究の完了を妨げる可能性があると思われるものは何でも†または 2) 少なくとも連続 24 か月間、自然に閉経後になっていない (つまり、過去 24 か月連続で月経があった)。