Pomalidomida em Telangiectasia Hemorrágica Hereditária e Ectasia Vascular Dependente de Transfusão: um Estudo de Fase I

Critério de inclusão:

1. Idade > 18 anos
2. Transfusão de pelo menos 4 unidades de sangue e/ou quatro doses de ferro intravenoso nos últimos quatro meses.
3. Sangramento recorrente após pelo menos um procedimento endoscópico intervencionista anterior
4. Contagem de plaquetas ≥ 125.000/µl
5. WBC ≥ 4.000/µl
6. Protrombina normal (PT) e tempo de tromboplastina parcial ativado (aPTT)
7. Angiodisplasia documentada por endoscopia e/ou malformações arteriovenosas envolvendo o intestino delgado
8. Mulheres com potencial para engravidar (FCBP)† devem ter um teste de gravidez de soro ou urina negativo com sensibilidade de pelo menos 25 mIU/mL dentro de 10 - 14 dias antes e novamente dentro de 24 horas após a prescrição de pomalidomida e devem se comprometer com a abstinência contínua de relação heterossexual ou iniciar DOIS métodos aceitáveis ​​de controle de natalidade, um método altamente eficaz e um método adicional eficaz AO MESMO TEMPO, pelo menos 28 dias antes de começar a tomar pomalidomida. A FCBP também deve concordar com o teste de gravidez em andamento. Os homens devem concordar em usar um preservativo de látex durante o contato sexual com um FCBP, mesmo que tenham feito uma vasectomia.
9. Capacidade de entender e assinar o consentimento informado
10. Todos os participantes do estudo devem estar registrados no programa POMALYST REMS™ obrigatório e estar dispostos e aptos a cumprir os requisitos do programa POMALYST REMS™

Critério de exclusão:

1. Gravidez (deve ser excluída por dois testes de urina ou soro para β-HCG em todas as mulheres com potencial para engravidar).

   Teste de gravidez -Deve seguir os requisitos do teste de gravidez conforme descrito no programa POMALYST REMS™.

2. Amamentação
3. Insuficiência renal, creatinina sérica > 2,0 mg/dl
4. Insuficiência hepática, bilirrubina > 2,0 ou transaminases > 3,0 x normal
5. Tratamento anterior com talidomida ou outras drogas imidas nos últimos 12 meses
6. História de tromboembolismo prévio com trombofilia conhecida
7. Neuropatia periférica, conforme determinado a partir de consulta neurológica
8. Anemia hipoproliferativa subjacente (i.e. mielodisplasia)
9. Coagulopatia adquirida hereditária ou significativa (i.e. hemofilia, doença hepática avançada)
10. Aspirina crônica, terapia com AINEs, terapia anticoagulante ou agentes antiplaquetários
11. Atualmente inscrito em outros estudos intervencionistas
12. Hipersensibilidade conhecida à talidomida ou lenalidomida.
13. O desenvolvimento de eritema nodoso se caracterizado por uma erupção cutânea descamativa durante o uso de talidomida ou drogas similares.
14. Qualquer coisa que, na opinião do investigador, possa interferir na conclusão do estudo † Uma mulher com potencial para engravidar é uma mulher sexualmente madura que: 1) não foi submetida a histerectomia ou ooforectomia bilateral; ou 2) não esteve naturalmente na pós-menopausa por pelo menos 24 meses consecutivos (ou seja, teve menstruação em qualquer momento nos 24 meses consecutivos anteriores).