Pomalidomida en la telangiectasia hemorrágica hereditaria y la ectasia vascular dependiente de transfusiones: un estudio de fase I

Criterios de inclusión:

1. Edad > 18 años
2. Transfusión de al menos 4 unidades de sangre y/o cuatro dosis de hierro intravenoso durante los cuatro meses anteriores.
3. Sangrado recurrente después de al menos un procedimiento endoscópico intervencionista previo
4. Recuento de plaquetas ≥ 125.000/µl
5. WBC ≥ 4000/µl
6. Protrombina (PT) normal y tiempo de tromboplastina parcial activado (aPTT)
7. Angiodisplasia documentada endoscópicamente y/o malformaciones arteriovenosas que involucran el intestino delgado
8. Las mujeres en edad fértil (FCBP, por sus siglas en inglés)† deben tener una prueba de embarazo en suero u orina negativa con una sensibilidad de al menos 25 mUI/mL dentro de los 10 a 14 días anteriores y nuevamente dentro de las 24 horas posteriores a la prescripción de pomalidomida y deben comprometerse a la abstinencia continua de relaciones heterosexuales o comenzar DOS métodos aceptables de control de la natalidad, un método altamente efectivo y un método efectivo adicional AL MISMO TIEMPO, al menos 28 días antes de que comience a tomar pomalidomida. FCBP también debe estar de acuerdo con las pruebas de embarazo en curso. Los hombres deben estar de acuerdo en usar un condón de látex durante el contacto sexual con un FCBP incluso si se han hecho una vasectomía.
9. Capacidad para comprender y firmar el consentimiento informado.
10. Todos los participantes del estudio deben estar registrados en el programa obligatorio POMALYST REMS™ y estar dispuestos y ser capaces de cumplir con los requisitos del programa POMALYST REMS™.

Criterio de exclusión:

1. Embarazo (debe excluirse mediante dos pruebas de orina o suero para β-HCG en todas las mujeres en edad fértil).

   Pruebas de embarazo: debe seguir los requisitos de pruebas de embarazo como se describe en el programa POMALYST REMS™.

2. lactancia materna
3. Insuficiencia renal, creatinina sérica > 2,0 mg/dl
4. Insuficiencia hepática, bilirrubina > 2,0 o transaminasas > 3,0 x lo normal
5. Tratamiento previo con talidomida u otros medicamentos imid dentro de los 12 meses anteriores
6. Antecedentes de tromboembolismo previo con trombofilia conocida
7. Neuropatía periférica, determinada a partir de la consulta neurológica
8. Anemia hipoproliferativa subyacente (es decir, mielodisplasia)
9. Coagulopatía hereditaria o adquirida significativa (es decir, hemofilia, enfermedad hepática avanzada)
10. Aspirina crónica, terapia con AINE, terapia anticoagulante o agentes antiplaquetarios
11. Actualmente inscrito en otros ensayos de intervención
12. Hipersensibilidad conocida a la talidomida o lenalidomida.
13. El desarrollo de eritema nodoso si se caracteriza por una erupción descamativa mientras toma talidomida o medicamentos similares.
14. Cualquier cosa que, en opinión del investigador, pueda interferir con la finalización del estudio † Una mujer en edad fértil es una mujer sexualmente madura que: 1) no se ha sometido a una histerectomía ni a una ovariectomía bilateral; o 2) no ha sido posmenopáusica natural durante al menos 24 meses consecutivos (es decir, ha tenido menstruación en cualquier momento durante los 24 meses consecutivos anteriores).