Pomalidomid u hereditární hemoragické teleangiektázie a vaskulární ektázie závislé na transfuzi: studie fáze I

Kritéria pro zařazení:

1. Věk > 18 let
2. Transfuze alespoň 4 jednotek krve a/nebo čtyř dávek intravenózního železa během předchozích čtyř měsíců.
3. Opakované krvácení po alespoň jednom předchozím intervenčním endoskopickém výkonu
4. Počet krevních destiček ≥ 125 000/µl
5. WBC ≥ 4 000/µl
6. Normální protrombinový (PT) a aktivovaný parciální tromboplastinový čas (aPTT)
7. Endoskopicky zdokumentovaná angiodysplazie a/nebo arteriovenózní malformace postihující tenké střevo
8. Ženy ve fertilním věku (FCBP)† musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči s citlivostí alespoň 25 mIU/ml během 10–14 dnů před předepsáním pomalidomidu a znovu do 24 hodin od předepsání pomalidomidu a musí se buď zavázat k pokračující abstinenci heterosexuální styk nebo začít DVĚ přijatelné metody antikoncepce, jednu vysoce účinnou metodu a jednu další účinnou metodu SOUČASNĚ, alespoň 28 dní před tím, než začne užívat pomalidomid. FCBP musí také souhlasit s průběžnými těhotenskými testy. Muži musí souhlasit s použitím latexového kondomu během sexuálního kontaktu s FCBP, i když podstoupili vazektomii.
9. Schopnost porozumět a podepsat informovaný souhlas
10. Všichni účastníci studie musí být zaregistrováni do povinného programu POMALYST REMS™ a musí být ochotni a schopni splnit požadavky programu POMALYST REMS™.

Kritéria vyloučení:

1. Těhotenství (musí být vyloučeno dvěma testy moči nebo séra na β-HCG u všech žen ve fertilním věku).

   Těhotenský test – musí splňovat požadavky na těhotenský test, jak je uvedeno v programu POMALYST REMS™.

2. Kojení
3. Renální insuficience, sérový kreatinin > 2,0 mg/dl
4. Jaterní insuficience, bilirubin > 2,0 nebo transaminázy > 3,0 x normální
5. Předchozí léčba thalidomidem nebo jinými imidovými léky během předchozích 12 měsíců
6. Předchozí tromboembolismus se známou trombofilií v anamnéze
7. Periferní neuropatie, jak bylo zjištěno z neurologické konzultace
8. Základní hypoproliferativní anémie (tj. myelodysplazie)
9. Dědičná nebo významná získaná koagulopatie (tj. hemofilie, pokročilé onemocnění jater)
10. Chronická léčba aspirinem, NSAID, antikoagulační léčba nebo antiagregancia
11. V současné době zařazen do jiných intervenčních studií
12. Známá přecitlivělost na thalidomid nebo lenalidomid.
13. Rozvoj erythema nodosum je charakterizován deskvamující vyrážkou při užívání thalidomidu nebo podobných léků.
14. Cokoli, co podle názoru zkoušejícího pravděpodobně naruší dokončení studie † Žena ve fertilním věku je sexuálně zralá žena, která: 1) neprodělala hysterektomii nebo bilaterální ooforektomii; nebo 2) nebyla přirozeně postmenopauzální po dobu alespoň 24 po sobě jdoucích měsíců (tj. měla menstruaci kdykoli v předchozích 24 po sobě jdoucích měsících).