Pomalidomid bei hereditärer hämorrhagischer Teleangiektasie und transfusionsabhängiger vaskulärer Ektasie: eine Phase-I-Studie

Einschlusskriterien:

1. Alter > 18 Jahre
2. Transfusion von mindestens 4 Einheiten Blut und/oder vier Dosen intravenösem Eisen in den vorangegangenen vier Monaten.
3. Wiederkehrende Blutungen nach mindestens einem vorangegangenen interventionellen endoskopischen Eingriff
4. Thrombozytenzahl ≥ 125.000/µl
5. WBC ≥ 4.000/µl
6. Normale Prothrombinzeit (PT) und aktivierte partielle Thromboplastinzeit (aPTT)
7. Endoskopisch dokumentierte Angiodysplasie und/oder arteriovenöse Fehlbildungen des Dünndarms
8. Frauen im gebärfähigen Alter (FCBP)† müssen einen negativen Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest mit einer Sensitivität von mindestens 25 mIU/ml innerhalb von 10 - 14 Tagen vor und erneut innerhalb von 24 Stunden nach der Verschreibung von Pomalidomid aufweisen und müssen sich entweder zur weiteren Abstinenz verpflichten heterosexuellen Verkehr oder GLEICHZEITIG mit ZWEI akzeptablen Methoden der Empfängnisverhütung beginnen, einer hochwirksamen Methode und einer weiteren wirksamen Methode, mindestens 28 Tage bevor sie mit der Einnahme von Pomalidomid beginnt. FCBP muss auch laufenden Schwangerschaftstests zustimmen. Männer müssen zustimmen, beim sexuellen Kontakt mit einem FCBP ein Latexkondom zu verwenden, auch wenn sie sich einer Vasektomie unterzogen haben.
9. Fähigkeit, eine Einverständniserklärung zu verstehen und zu unterzeichnen
10. Alle Studienteilnehmer müssen für das obligatorische POMALYST REMS™-Programm registriert und bereit und in der Lage sein, die Anforderungen des POMALYST REMS™-Programms zu erfüllen

Ausschlusskriterien:

1. Schwangerschaft (muss bei allen Frauen im gebärfähigen Alter durch zwei Urin- oder Serumtests auf β-HCG ausgeschlossen werden).

   Schwangerschaftstest – Muss die Anforderungen für Schwangerschaftstests erfüllen, wie sie im POMALYST REMS™-Programm beschrieben sind.

2. Stillen
3. Niereninsuffizienz, Serumkreatinin > 2,0 mg/dl
4. Leberinsuffizienz, Bilirubin > 2,0 oder Transaminasen > 3,0 x normal
5. Vorherige Behandlung mit Thalidomid oder anderen Imid-Medikamenten innerhalb der letzten 12 Monate
6. Vorgeschichte einer früheren Thromboembolie mit bekannter Thrombophilie
7. Periphere Neuropathie, bestimmt durch neurologische Beratung
8. Zugrunde liegende hypoproliferative Anämie (d. h. Myelodysplasie)
9. Vererbte oder signifikante erworbene Koagulopathie (d. h. Hämophilie, fortgeschrittene Lebererkrankung)
10. Chronisches Aspirin, NSAID-Therapie, Antikoagulationstherapie oder Thrombozytenaggregationshemmer
11. Derzeit in andere Interventionsstudien eingeschrieben
12. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Thalidomid oder Lenalidomid.
13. Die Entwicklung eines Erythema nodosum, wenn es während der Einnahme von Thalidomid oder ähnlichen Arzneimitteln durch einen schuppenden Hautausschlag gekennzeichnet ist.
14. Alles, was nach Ansicht des Prüfarztes wahrscheinlich den Abschluss der Studie beeinträchtigen könnte † Eine Frau im gebärfähigen Alter ist eine geschlechtsreife Frau, die: 1) sich keiner Hysterektomie oder bilateralen Ovarektomie unterzogen hat; oder 2) seit mindestens 24 aufeinanderfolgenden Monaten nicht auf natürliche Weise postmenopausal war (d. h. zu irgendeinem Zeitpunkt in den vorangegangenen 24 aufeinanderfolgenden Monaten Menstruation hatte).