Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pomalidomid w dziedzicznej teleangiektazji krwotocznej i zależnej od transfuzji ektazji naczyniowej: badanie fazy I

13 lipca 2020 zaktualizowane przez: Keith McCrae, The Cleveland Clinic

Jednoramienne badanie fazy I w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności pomalidomidu u pacjentów z krwawieniami spowodowanymi dziedziczną krwotoczną teleangiektazją i oporną na leczenie angiodysplazją

W tym badaniu oceniani będą pacjenci w wieku > 18 lat z krwawieniem z przewodu pokarmowego związanym z transfuzją, spowodowanym udokumentowanym rozrostem naczyń żołądkowo-jelitowych z towarzyszącą lub bez współistniejącej dziedzicznej teleangiektazji krwotocznej (HHT). Badanie to skupi się na udokumentowanych miejscach krwawienia w jelicie cienkim, w tym w dwunastnicy, jelicie czczym i jelicie krętym. Kwalifikujący się pacjenci będą mieli endoskopowo udokumentowane miejsca ektazji naczyniowej i będą wymagać co najmniej 4 jednostek transfuzji krwi lub epizodów dożylnego podawania żelaza w ciągu ostatnich czterech miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoramienne, otwarte badanie, które ma na celu zbadanie profilu skuteczności i bezpieczeństwa pomalidomidu u pacjentów z genetycznie udokumentowaną dziedziczną krwotoczną teleangiektazją (zdefiniowaną przez charakterystyczne mutacje w Eng, Alk-1 lub Smad-4) lub idiopatyczną ektazją naczyniową bez udokumentowanych mutacji, prowadzących do opornego na leczenie krwawienia z jelita cienkiego. Badanie to będzie ograniczone do pacjentów z udokumentowanym krwawieniem z jelita cienkiego, w tym z dwunastnicy, jelita czczego lub jelita krętego. Kwalifikujący się pacjenci będą zależni od transfuzji lub dożylnej terapii żelazem (wymagającej co najmniej 4 jednostek transfuzji krwi lub 4 wlewów żelaza w ciągu ostatnich 4 miesięcy) i będą mieli potwierdzone endoskopowo obszary ekstazy naczyniowej. Terapia wszystkich kwalifikujących się pacjentów zostanie rozpoczęta od dziennej dawki 1 mg pomalidomidu. Główny badacz określi, czy wskazane jest zwiększenie dawki wewnątrz pacjenta na podstawie odpowiedzi na krwawienie pacjenta podczas pierwszych 30 dni terapii. Jeśli wskazane jest zwiększenie dawki, pomalidomid zostanie zwiększony według uznania badacza do maksymalnej dawki 5 mg/dobę. Ustąpienie krwawienia z przewodu pokarmowego będzie definiowane jako utrzymanie stabilnego stężenia hemoglobiny bez transfuzji krwi lub dożylnej terapii żelazem przez okres 4 tygodni. Po ustaniu krwawienia z przewodu pokarmowego pacjenci będą otrzymywać stałą dawkę pomalidomidu przez dodatkowe 4 miesiące, a następnie dawkę zmniejszać o 1 mg na miesiąc lub do ponownego wystąpienia krwawienia. Pacjenci będą obserwowani przez łącznie sześć miesięcy po zakończeniu terapii, aby ustalić, czy odpowiedź się utrzymuje.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek > 18 lat
  2. Transfuzja co najmniej 4 jednostek krwi i/lub czterech dawek żelaza podawanych dożylnie w ciągu ostatnich czterech miesięcy.
  3. Nawracające krwawienia po co najmniej jednym wcześniejszym interwencyjnym zabiegu endoskopowym
  4. Liczba płytek krwi ≥ 125 000/µl
  5. WBC ≥ 4000/µl
  6. Prawidłowy czas protrombinowy (PT) i czas częściowej tromboplastyny ​​​​po aktywacji (aPTT)
  7. Endoskopowo udokumentowana angiodysplazja i/lub malformacje tętniczo-żylne obejmujące jelito cienkie
  8. Kobiety w wieku rozrodczym (FCBP)† muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu o czułości co najmniej 25 mIU/ml w ciągu 10-14 dni przed przepisaniem pomalidomidu i ponownie w ciągu 24 godzin od przepisania pomalidomidu oraz muszą zobowiązać się do kontynuowania abstynencji od heteroseksualny lub rozpocząć DWIE akceptowalne metody kontroli urodzeń, jedną wysoce skuteczną metodę i jedną dodatkową skuteczną metodę W TYM SAMYM CZASIE, co najmniej 28 dni przed rozpoczęciem przyjmowania pomalidomidu. FCBP musi również wyrazić zgodę na przeprowadzanie testów ciążowych. Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na używanie lateksowej prezerwatywy podczas kontaktów seksualnych z FCBP, nawet jeśli przeszli wazektomię.
  9. Umiejętność zrozumienia i podpisania świadomej zgody
  10. Wszyscy uczestnicy badania muszą być zarejestrowani w obowiązkowym programie POMALYST REMS™ oraz być chętni i zdolni do przestrzegania wymagań programu POMALYST REMS™

Kryteria wyłączenia:

  1. Ciąża (musi być wykluczona dwoma badaniami moczu lub surowicy na obecność β-HCG u wszystkich kobiet w wieku rozrodczym).

    Testy ciążowe - Należy przestrzegać wymagań dotyczących testów ciążowych określonych w programie POMALYST REMS™.

  2. Karmienie piersią
  3. Niewydolność nerek, stężenie kreatyniny w surowicy > 2,0 mg/dl
  4. Niewydolność wątroby, bilirubina > 2,0 lub aminotransferaz > 3,0 x norma
  5. Wcześniejsze leczenie talidomidem lub innymi lekami imidowymi w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  6. Historia wcześniejszej choroby zakrzepowo-zatorowej ze znaną trombofilią
  7. Neuropatia obwodowa, stwierdzona na podstawie konsultacji neurologicznej
  8. Pierwotna niedokrwistość hipoproliferacyjna (tj. mielodysplazja)
  9. Wrodzona lub istotna nabyta koagulopatia (tj. hemofilia, zaawansowana choroba wątroby)
  10. Przewlekła aspiryna, terapia NLPZ, terapia przeciwzakrzepowa lub leki przeciwpłytkowe
  11. Obecnie włączony do innych badań interwencyjnych
  12. Znana nadwrażliwość na talidomid lub lenalidomid.
  13. Rozwój rumienia guzowatego, jeśli charakteryzuje się złuszczającą wysypką podczas przyjmowania talidomidu lub podobnych leków.
  14. Wszystko, co zdaniem badacza może przeszkodzić w ukończeniu badania † Kobieta mogąca zajść w ciążę to dojrzała seksualnie kobieta, która: 1) nie przeszła histerektomii ani obustronnego wycięcia jajników; lub 2) nie była naturalnie po menopauzie przez co najmniej 24 kolejne miesiące (tj. miała miesiączkę w dowolnym momencie w ciągu poprzedzających 24 kolejnych miesięcy).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pomalidomid
Pomalidomid będzie dostępny w postaci kapsułek 1,0 mg, 2,0 mg, 3,0 mg i 4,0 mg do podawania doustnego. Główny badacz określi, czy wskazane jest zwiększenie dawki wewnątrz pacjenta na podstawie odpowiedzi na krwawienie pacjenta podczas pierwszych 30 dni terapii. Jeśli wskazane jest zwiększenie dawki, pomalidomid zostanie zwiększony o 1 mg/miesiąc według uznania badacza do maksymalnej dawki 5 mg/dobę.
Lek: Pomalidomid
Inne nazwy:
  • Pomalista
  • Imnowid
  • CC-4047

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Miara zapotrzebowania na transfuzję
Ramy czasowe: 8 miesięcy
Porównanie zapotrzebowania na transfuzję i dożylne podanie żelaza u poszczególnych pacjentów w okresie 4 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia pomalidomidem z zapotrzebowaniem w okresie 4 miesięcy po leczeniu pomalidomidem.
8 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The Cleveland Clinic

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 stycznia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 listopada 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 listopada 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

10 listopada 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 lipca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 lipca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CASE4Z14

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj