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Pomalidomide nella telangiectasia emorragica ereditaria e nell'ectasia vascolare dipendente da trasfusione: uno studio di fase I

13 luglio 2020 aggiornato da: Keith McCrae, The Cleveland Clinic

Uno studio di fase I a braccio singolo per valutare la sicurezza e l'efficacia di Pomalidomide in pazienti con sanguinamento dovuto a teleangectasia emorragica ereditaria e angiodisplasia refrattaria

Questo studio valuterà i pazienti di età > 18 anni con emorragia gastrointestinale trasfusione-dipendente dovuta a documentata ectasia vascolare gastrointestinale con o senza concomitante teleangectasia emorragica ereditaria (HHT). Questo studio si concentrerà sui siti di sanguinamento documentati nell'intestino tenue, inclusi il duodeno, il digiuno e l'ileo. I pazienti idonei avranno siti di ectasia vascolare documentati endoscopicamente e avranno richiesto almeno 4 unità di trasfusioni di sangue o episodi di somministrazione di ferro per via endovenosa nei quattro mesi precedenti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio a braccio singolo, in aperto, che esaminerà l'efficacia e il profilo di sicurezza di pomalidomide in pazienti con telangiectasia emorragica ereditaria documentata geneticamente (definita da mutazioni caratteristiche in Eng, Alk-1 o Smad-4) o ectasia vascolare idiopatica senza mutazioni documentate, che portano a sanguinamento refrattario dell'intestino tenue. Questo studio sarà limitato ai pazienti con sanguinamento documentato dall'intestino tenue, incluso il duodeno, il digiuno o l'ileo. I pazienti idonei dipenderanno dalla trasfusione o dalla terapia con ferro per via endovenosa (che richiede almeno 4 unità di trasfusione di sangue o 4 infusioni di ferro nei 4 mesi precedenti) e avranno aree di estasi vascolare confermate endoscopicamente. La terapia per tutti i pazienti idonei verrà iniziata con una dose giornaliera di 1 mg di pomalidomide. Il ricercatore principale determinerà se l'aumento della dose intrapaziente è indicato in base alla risposta del sanguinamento del paziente durante i primi 30 giorni di terapia. Se è indicato un aumento della dose, la pomalidomide sarà aumentata a discrezione dello sperimentatore fino a una dose massima di 5 mg/die. La cessazione dell'emorragia gastrointestinale sarà definita come mantenimento dell'emoglobina stabile senza trasfusioni di sangue o terapia con ferro per via endovenosa per un periodo di 4 settimane. Una volta che l'emorragia gastrointestinale è cessata, i pazienti saranno mantenuti a una dose stabile di pomalidomide per altri 4 mesi e la dose sarà quindi ridotta di 1 mg al mese o fino a quando l'emorragia non si ripresenterà. I pazienti saranno seguiti per un totale di sei mesi dopo la terapia per determinare se la risposta viene mantenuta.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età > 18 anni
  2. Trasfusione di almeno 4 unità di sangue e/o quattro dosi di ferro per via endovenosa nei quattro mesi precedenti.
  3. Sanguinamento ricorrente dopo almeno una precedente procedura endoscopica interventistica
  4. Conta piastrinica ≥ 125.000/µl
  5. WBC ≥ 4.000/ml
  6. Protrombina normale (PT) e tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT)
  7. Angiodisplasia documentata endoscopicamente e/o malformazioni artero-venose che interessano l'intestino tenue
  8. Le donne in età fertile (FCBP)† devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo con una sensibilità di almeno 25 mIU/mL nei 10-14 giorni precedenti e di nuovo entro 24 ore dalla prescrizione di pomalidomide e devono impegnarsi a continuare l'astinenza da rapporto eterosessuale o iniziare DUE metodi accettabili di controllo delle nascite, un metodo altamente efficace e un metodo aggiuntivo efficace ALLO STESSO TEMPO, almeno 28 giorni prima di iniziare a prendere pomalidomide. FCBP deve anche acconsentire al test di gravidanza in corso. Gli uomini devono accettare di utilizzare un preservativo in lattice durante il contatto sessuale con un FCBP anche se hanno subito una vasectomia.
  9. Capacità di comprendere e firmare il consenso informato
  10. Tutti i partecipanti allo studio devono essere registrati nel programma POMALYST REMS™ obbligatorio ed essere disposti e in grado di soddisfare i requisiti del programma POMALYST REMS™

Criteri di esclusione:

  1. Gravidanza (deve essere esclusa da due esami delle urine o del siero per β-HCG in tutte le donne in età fertile).

    Test di gravidanza -Deve seguire i requisiti del test di gravidanza come delineato nel programma POMALYST REMS™.

  2. Allattamento al seno
  3. Insufficienza renale, creatinina sierica > 2,0 mg/dl
  4. Insufficienza epatica, bilirubina > 2,0 o transaminasi > 3,0 x normale
  5. Precedente trattamento con talidomide o altri farmaci imid nei 12 mesi precedenti
  6. Storia di precedente tromboembolia con trombofilia nota
  7. Neuropatia periferica, come determinato dalla consultazione neurologica
  8. Anemia ipoproliferativa sottostante (es. mielodisplasia)
  9. Coagulopatia acquisita ereditaria o significativa (es. emofilia, malattia epatica avanzata)
  10. Aspirina cronica, terapia con FANS, terapia anticoagulante o agenti antipiastrinici
  11. Attualmente arruolato in altri studi interventistici
  12. Ipersensibilità nota a talidomide o lenalidomide.
  13. Lo sviluppo dell'eritema nodoso se caratterizzato da un'eruzione desquamante durante l'assunzione di talidomide o farmaci simili.
  14. Qualsiasi cosa che, a giudizio dello sperimentatore, possa interferire con il completamento dello studio † Una donna in età fertile è una donna sessualmente matura che: 1) non è stata sottoposta a isterectomia o ovariectomia bilaterale; o 2) non è stata naturalmente in postmenopausa per almeno 24 mesi consecutivi (cioè, ha avuto mestruazioni in qualsiasi momento nei precedenti 24 mesi consecutivi).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pomalidomide
Pomalidomide sarà fornito in capsule da 1,0 mg, 2,0 mg, 3,0 mg e 4,0 mg per somministrazione orale. Il ricercatore principale determinerà se l'aumento della dose intrapaziente è indicato in base alla risposta del sanguinamento del paziente durante i primi 30 giorni di terapia. Se è indicato un aumento della dose, pomalidomide sarà aumentata di 1 mg/mese a discrezione dello sperimentatore fino a una dose massima di 5 mg/giorno.
Droga: Pomalidomide
Altri nomi:
  • Pomalista
  • Imnovid
  • CC-4047

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misura del fabbisogno trasfusionale
Lasso di tempo: 8 mesi
Confrontare il fabbisogno di trasfusioni e somministrazione di ferro per via endovenosa nei singoli pazienti nel periodo di 4 mesi prima dell'inizio della terapia con pomalidomide con quello in un periodo di 4 mesi dopo la terapia con pomalidomide.
8 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The Cleveland Clinic

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 gennaio 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 novembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 novembre 2014

Primo Inserito (Stima)

10 novembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 luglio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 luglio 2020

Ultimo verificato

1 luglio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CASE4Z14

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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