Pomalidomidi perinnöllisissä hemorragisessa telangiektasiassa ja verensiirrosta riippuvaisessa vaskulaarisessa ektasiassa: vaiheen I tutkimus
maanantai 13. heinäkuuta 2020 päivittänyt: Keith McCrae, The Cleveland Clinic
Vaiheen I yksikätinen tutkimus pomalidomidin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on verenvuoto perinnöllisen hemorragisen telangiektasiasta ja refraktaarisesta angiodysplasiasta
Tässä tutkimuksessa arvioidaan yli 18-vuotiaita potilaita, joilla on verensiirrosta riippuvainen maha-suolikanavan verenvuoto, joka johtuu dokumentoidusta maha-suolikanavan ektasiasta, johon liittyy tai ei ole samanaikaista perinnöllistä hemorragista telangiektasiaa (HHT).
Tämä tutkimus keskittyy dokumentoituihin verenvuotokohtiin ohutsuolessa, mukaan lukien pohjukaissuole, jejunum ja ileum.
Tukikelpoisilla potilailla on endoskooppisesti dokumentoituja verisuonten ektasiakohtia, ja he ovat vaatineet vähintään 4 yksikköä verensiirtoa tai suonensisäistä raudanantojaksoa edellisten neljän kuukauden aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on yksihaarainen, avoin tutkimus, jossa tutkitaan pomalidomidin tehoa ja turvallisuusprofiilia potilailla, joilla on geneettisesti dokumentoitu perinnöllinen hemorraginen telangiektasia (määritelty Eng-, Alk-1- tai Smad-4-mutaatioilla) tai idiopaattinen verisuoniektasia ilman dokumentoituja mutaatioita, jotka johtavat ohutsuolen tulenkestävään verenvuotoon.
Tämä tutkimus rajoittuu potilaisiin, joilla on dokumentoitua verenvuotoa ohutsuolesta, mukaan lukien pohjukaissuolesta, jejunumista tai sykkyräsuolesta.
Tukikelpoiset potilaat ovat riippuvaisia verensiirrosta tai suonensisäisestä rautahoidosta (vaatii vähintään 4 yksikköä verensiirtoa tai 4 rauta-infuusiota edellisten 4 kuukauden aikana), ja heillä on endoskooppisesti vahvistettu vaskulaarinen ekstaasia.
Kaikkien kelvollisten potilaiden hoito aloitetaan 1 mg:n vuorokausiannoksella pomalidomidia.
Päätutkija päättää, onko potilaan annoksen nostaminen aiheellista, perustuen potilaan verenvuotoon ensimmäisten 30 hoitopäivän aikana.
Jos annoksen nostaminen on aiheellista, pomalidomidia nostetaan tutkijan harkinnan mukaan enimmäisannokseen 5 mg/vrk.
Ruoansulatuselimistön verenvuodon lopettaminen määritellään hemoglobiinin pysymiseksi vakaana ilman verensiirtoa tai suonensisäistä rautahoitoa 4 viikon ajan.
Kun ruoansulatuskanavan verenvuoto on lakannut, potilaita pidetään vakaana pomalidomidiannoksena vielä 4 kuukauden ajan, minkä jälkeen annosta pienennetään 1 mg:lla kuukaudessa tai kunnes verenvuoto uusiutuu.
Potilaita seurataan yhteensä kuusi kuukautta hoidon jälkeen sen määrittämiseksi, säilyykö vaste.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä > 18 vuotta
- Vähintään 4 yksikön verta verensiirto ja/tai neljä annosta suonensisäistä rautaa edellisen neljän kuukauden aikana.
- Toistuva verenvuoto vähintään yhden aiemman endoskooppisen interventiotoimenpiteen jälkeen
- Verihiutalemäärä ≥ 125 000/µl
- WBC ≥ 4 000/µl
- Normaali protrombiini (PT) ja aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika (aPTT)
- Endoskooppisesti dokumentoitu angiodysplasia ja/tai ohutsuolen arteriovenoosi epämuodostumat
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (FCBP)† on oltava negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti, jonka herkkyys on vähintään 25 mIU/ml 10–14 vuorokauden aikana ennen pomalidomidin määräämistä ja uudelleen 24 tunnin kuluessa pomalidomidin määräämisestä, ja heidän on joko sitouduttava jatkamaan pidättäytymistä heteroseksuaalinen yhdyntä tai aloita KAKSI hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, yksi erittäin tehokas menetelmä ja yksi tehokas lisämenetelmä SAMALLA, vähintään 28 päivää ennen pomalidomidin käytön aloittamista. FCBP:n on myös hyväksyttävä jatkuva raskaustesti. Miesten on suostuttava käyttämään lateksikondomia seksuaalisessa kanssakäymisessä FCBP:n kanssa, vaikka heille olisi tehty vasektomia.
- Kyky ymmärtää ja allekirjoittaa tietoinen suostumus
- Kaikkien tutkimukseen osallistujien on rekisteröidyttävä pakolliseen POMALYST REMS™ -ohjelmaan ja oltava halukkaita ja kyettävä noudattamaan POMALYST REMS™ -ohjelman vaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit:
Raskaus (täytyy sulkea pois kahdella virtsan tai seerumin β-HCG-testillä kaikilta hedelmällisessä iässä olevilta naisilta).
Raskaustesti - On noudatettava POMALYST REMS™ -ohjelman raskaustestausvaatimuksia.
- Imetys
- Munuaisten vajaatoiminta, seerumin kreatiniini > 2,0 mg/dl
- Maksan vajaatoiminta, bilirubiini > 2,0 tai transaminaasit > 3,0 x normaali
- Aiempi hoito talidomidilla tai muilla imidilääkkeillä edellisten 12 kuukauden aikana
- Aiempi tromboembolia ja tunnettu trombofilia
- Perifeerinen neuropatia, neurologisen konsultaation perusteella
- Taustalla oleva hypoproliferatiivinen anemia (esim. myelodysplasia)
- Perinnöllinen tai merkittävä hankittu koagulopatia (ts. hemofilia, pitkälle edennyt maksasairaus)
- Krooninen aspiriini, NSAID-hoito, antikoagulaatiohoito tai verihiutaleiden estäjät
- Tällä hetkellä ilmoittautunut muihin interventiotutkimuksiin
- Tunnettu yliherkkyys talidomidille tai lenalidomidille.
- Erythema nodosumin kehittyminen, jos sille on ominaista hilseilevä ihottuma talidomidin tai vastaavien lääkkeiden käytön aikana.
- Mikä tahansa, mikä tutkijan mielestä todennäköisesti häiritsee tutkimuksen loppuun saattamista † Hedelmällisessä iässä oleva nainen on sukukypsä nainen, jolle: 1) ei ole tehty kohdun tai molemminpuolista munanpoistoa; tai 2) ei ole ollut luonnollisesti postmenopausaalisessa vähintään 24 peräkkäisen kuukauden aikana (eli kuukautiset on ollut milloin tahansa edeltävän 24 peräkkäisen kuukauden aikana).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pomalidomidi
Pomalidomidia toimitetaan 1,0 mg:n, 2,0 mg:n, 3,0 mg:n ja 4,0 mg:n kapseleina oraaliseen käyttöön.
Päätutkija päättää, onko potilaan annoksen nostaminen aiheellista, perustuen potilaan verenvuotoon ensimmäisten 30 hoitopäivän aikana.
Jos annoksen nostaminen on aiheellista, pomalidomidia nostetaan 1 mg/kk tutkijan harkinnan mukaan enimmäisannokseen 5 mg/vrk.
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verensiirtotarpeen mitta
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
Vertaamalla verensiirron ja suonensisäisen raudan antamisen tarvetta yksittäisillä potilailla 4 kuukauden aikana ennen pomalidomidihoidon aloittamista 4 kuukauden aikana pomalidomidihoidon jälkeen.
|
8 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 27. tammikuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. kesäkuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. kesäkuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 6. marraskuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. marraskuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 10. marraskuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 15. heinäkuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 13. heinäkuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Hematologiset sairaudet
- Hemorragiset häiriöt
- Hemostaattiset häiriöt
- Patologiset tilat, anatomiset
- Kardiovaskulaariset poikkeavuudet
- Verisuonten epämuodostumat
- Telangiektaasi
- Laajentuminen, patologinen
- Telangiektasia, perinnöllinen verenvuoto
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Antineoplastiset aineet
- Immunologiset tekijät
- Angiogeneesin estäjät
- Angiogeneesiä moduloivat aineet
- Kasvuaineet
- Kasvun estäjät
- Pomalidomidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- CASE4Z14
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .