Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pomalidomid i arvelig hæmoragisk telangiektasi og transfusionsafhængig vaskulær ektasi: et fase I-studie

13. juli 2020 opdateret af: Keith McCrae, The Cleveland Clinic

Et fase I enkeltarmsstudie for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​pomalidomid hos patienter med blødning på grund af arvelig hæmoragisk telangiektasi og refraktær angiodysplasi

Denne undersøgelse vil evaluere patienter > 18 år med transfusionsafhængig gastrointestinal blødning på grund af dokumenteret gastrointestinal vaskulær ektasi med eller uden samtidig arvelig hæmoragisk telangiektasi (HHT). Denne undersøgelse vil fokusere på dokumenterede blødningssteder i tyndtarmen, herunder duodenum, jejunum og ileum. Kvalificerede patienter vil have endoskopisk dokumenterede steder med vaskulær ektasi og vil have krævet mindst 4 enheder blodtransfusion eller episoder med intravenøs jernadministration i løbet af de foregående fire måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkelt-arm, åbent studie, der vil undersøge effektiviteten og sikkerhedsprofilen af ​​pomalidomid hos patienter med genetisk dokumenteret arvelig hæmoragisk telangiektasi (defineret af karakteristiske mutationer i Eng, Alk-1 eller Smad-4) eller idiopatisk vaskulær ektasi uden dokumenterede mutationer, hvilket fører til refraktær blødning af tyndtarmen. Denne undersøgelse vil være begrænset til patienter med dokumenteret blødning fra tyndtarmen, inklusive duodenum, jejunum eller ileum. Berettigede patienter vil være afhængige af transfusion eller intravenøs jernbehandling (der kræver mindst 4 enheder blodtransfusion eller 4 jerninfusioner i løbet af de foregående 4 måneder) og vil have endoskopisk bekræftede områder med vaskulær ekstasi. Terapi for alle egnede patienter vil blive indledt med en daglig dosis på 1 mg pomalidomid. Den primære investigator vil afgøre, om intrapatient dosiseskalering er indiceret baseret på responsen fra patientens blødning i løbet af de første 30 dage af behandlingen. Hvis dosiseskalering er indiceret, øges pomalidomid efter investigatorens skøn til en maksimal dosis på 5 mg/dag. Ophør af GI-blødning vil blive defineret som opretholdelse af stabilt hæmoglobin uden blodtransfusion eller intravenøs jernbehandling over en 4 ugers periode. Når gastrointestinal blødning er ophørt, vil patienterne blive holdt på en stabil pomalidomiddosis i yderligere 4 måneder, og dosis nedtrappes derefter med 1 mg pr. måned, eller indtil blødningen opstår igen. Patienterne vil blive fulgt i i alt seks måneder efter behandlingen for at afgøre, om responsen opretholdes.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder > 18 år
  2. Transfusion af mindst 4 enheder blod og/eller fire doser intravenøst ​​jern i løbet af de foregående fire måneder.
  3. Tilbagevendende blødning efter mindst én tidligere interventionel endoskopisk procedure
  4. Blodpladeantal ≥ 125.000/µl
  5. WBC ≥ 4.000/µl
  6. Normal prothrombin (PT) og aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT)
  7. Endoskopisk dokumenteret angiodysplasi og/eller arteriovenøse misdannelser, der involverer tyndtarmen
  8. Kvinder i den fødedygtige alder (FCBP)† skal have en negativ serum- eller uringraviditetstest med en følsomhed på mindst 25 mIU/ml inden for 10 - 14 dage før og igen inden for 24 timer efter ordination af pomalidomid og skal enten forpligte sig til fortsat afholdenhed fra heteroseksuelt samleje eller påbegynd TO acceptable præventionsmetoder, en yderst effektiv metode og en yderligere effektiv metode PÅ SAMME TID, mindst 28 dage før hun begynder at tage pomalidomid. FCBP skal også acceptere igangværende graviditetstest. Mænd skal acceptere at bruge latexkondom under seksuel kontakt med en FCBP, selvom de har fået foretaget en vasektomi.
  9. Evne til at forstå og underskrive informeret samtykke
  10. Alle undersøgelsesdeltagere skal være registreret i det obligatoriske POMALYST REMS™-program og være villige og i stand til at overholde kravene i POMALYST REMS™-programmet

Ekskluderingskriterier:

  1. Graviditet (skal udelukkes ved to urin- eller serumtest for β-HCG hos alle kvinder i den fødedygtige alder).

    Graviditetstest - Skal følge krav til graviditetstest som beskrevet i POMALYST REMS™-programmet.

  2. Amning
  3. Nyreinsufficiens, serumkreatinin > 2,0 mg/dl
  4. Leverinsufficiens, bilirubin > 2,0 eller transaminaser > 3,0 x normal
  5. Tidligere behandling med Thalidomid eller andre imid-lægemidler inden for de foregående 12 måneder
  6. Anamnese med tidligere tromboemboli med kendt trombofili
  7. Perifer neuropati, som bestemt ud fra neurologisk konsultation
  8. Underliggende hypoproliferativ anæmi (dvs. myelodysplasi)
  9. Arvelig eller signifikant erhvervet koagulopati (dvs. hæmofili, fremskreden leversygdom)
  10. Kronisk aspirin, NSAID-behandling, antikoaguleringsterapi eller blodpladehæmmende midler
  11. I øjeblikket tilmeldt andre interventionelle forsøg
  12. Kendt overfølsomhed over for thalidomid eller lenalidomid.
  13. Udvikling af erythema nodosum, hvis det er karakteriseret ved et afskalningsudslæt, mens du tager thalidomid eller lignende lægemidler.
  14. Alt, der efter investigators mening sandsynligvis vil forstyrre færdiggørelsen af ​​undersøgelsen † En kvinde i den fødedygtige alder er en seksuelt moden kvinde, som: 1) ikke har gennemgået en hysterektomi eller bilateral oophorektomi; eller 2) ikke har været naturligt postmenopausal i mindst 24 på hinanden følgende måneder (dvs. har haft menstruation på noget tidspunkt i de foregående 24 på hinanden følgende måneder).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Pomalidomid
Pomalidomid vil blive leveret som 1,0 mg, 2,0 mg, 3,0 mg og 4,0 mg kapsler til oral administration. Den primære investigator vil afgøre, om intrapatient dosiseskalering er indiceret baseret på responsen fra patientens blødning i løbet af de første 30 dage af behandlingen. Hvis dosiseskalering er indiceret, øges pomalidomid med 1 mg/måned efter investigators skøn til en maksimal dosis på 5 mg/dag.
Medicin: Pomalidomid
Andre navne:
  • Pomalyst
  • Imnovid
  • CC-4047

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Transfusionsbehov mål
Tidsramme: 8 måneder
At sammenligne behovet for transfusion og intravenøs jernadministration hos individuelle patienter i 4-månedersperioden før påbegyndelse af pomalidomid med behovet over en 4-månedersperiode efter pomalidomidbehandling.
8 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The Cleveland Clinic

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. januar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2019

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. november 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. november 2014

Først opslået (Skøn)

10. november 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. juli 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. juli 2020

Sidst verificeret

1. juli 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CASE4Z14

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner