Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pomalidomide bij erfelijke hemorragische teleangiëctasie en transfusie-afhankelijke vasculaire ectasie: een fase I-studie

13 juli 2020 bijgewerkt door: Keith McCrae, The Cleveland Clinic

Een fase I-onderzoek met één arm om de veiligheid en werkzaamheid van Pomalidomide te beoordelen bij patiënten met bloedingen als gevolg van erfelijke hemorragische teleangiëctasie en refractaire angiodysplasie

Deze studie zal patiënten ouder dan 18 jaar evalueren met transfusie-afhankelijke gastro-intestinale bloedingen als gevolg van gedocumenteerde gastro-intestinale vasculaire ectasie met of zonder gelijktijdige erfelijke hemorragische telangiëctasie (HHT). Deze studie zal zich richten op gedocumenteerde bloedingsplaatsen in de dunne darm, inclusief de twaalfvingerige darm, jejunum en ileum. In aanmerking komende patiënten zullen endoscopisch gedocumenteerde plaatsen van vasculaire ectasie hebben en zullen in de voorgaande vier maanden ten minste 4 eenheden bloedtransfusie of episodes van intraveneuze ijzertoediening nodig hebben gehad.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een eenarmige, open-label studie die de werkzaamheid en het veiligheidsprofiel van pomalidomide zal onderzoeken bij patiënten met genetisch gedocumenteerde erfelijke hemorragische teleangiëctasie (gedefinieerd door karakteristieke mutaties in Eng, Alk-1 of Smad-4) of idiopathische vasculaire ectasie. zonder gedocumenteerde mutaties, leidend tot refractaire bloeding van de dunne darm. Deze studie zal worden beperkt tot patiënten met gedocumenteerde bloedingen uit de dunne darm, inclusief de twaalfvingerige darm, jejunum of ileum. Geschikte patiënten zullen afhankelijk zijn van transfusie of intraveneuze ijzertherapie (waarvoor ten minste 4 eenheden bloedtransfusie of 4 ijzerinfusies nodig zijn in de voorgaande 4 maanden) en zullen endoscopisch bevestigde gebieden van vasculaire extase hebben. De therapie voor alle in aanmerking komende patiënten zal worden gestart met een dagelijkse dosis pomalidomide van 1 mg. De hoofdonderzoeker zal bepalen of dosisescalatie binnen de patiënt geïndiceerd is op basis van de respons van de bloeding van de patiënt gedurende de eerste 30 dagen van de behandeling. Als dosisverhoging geïndiceerd is, zal pomalidomide naar goeddunken van de onderzoeker worden verhoogd tot een maximale dosis van 5 mg/dag. Stoppen met gastro-intestinale bloedingen wordt gedefinieerd als het handhaven van stabiel hemoglobine zonder bloedtransfusie of intraveneuze ijzertherapie gedurende een periode van 4 weken. Zodra de gastro-intestinale bloeding is gestopt, zullen patiënten gedurende nog eens 4 maanden op een stabiele pomalidomidedosis worden gehouden, waarna de dosis wordt afgebouwd met 1 mg per maand, of totdat de bloeding terugkeert. Patiënten zullen na de therapie in totaal zes maanden worden gevolgd om te bepalen of de respons behouden blijft.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd > 18 jaar
  2. Transfusie van ten minste 4 eenheden bloed en/of vier doses intraveneus ijzer in de voorgaande vier maanden.
  3. Terugkerende bloeding na ten minste één eerdere interventionele endoscopische procedure
  4. Aantal bloedplaatjes ≥ 125.000/µl
  5. WBC ≥ 4.000/µl
  6. Normale protrombine (PT) en geactiveerde partiële tromboplastinetijd (aPTT)
  7. Endoscopisch gedocumenteerde angiodysplasie en/of arterioveneuze misvormingen van de dunne darm
  8. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (FCBP)† moeten een negatieve serum- of urinezwangerschapstest hebben met een gevoeligheid van ten minste 25 mIU/ml binnen 10 - 14 dagen voorafgaand aan en opnieuw binnen 24 uur na het voorschrijven van pomalidomide en moeten ofwel toezeggen tot voortdurende onthouding van heteroseksuele omgang of begin met TWEE aanvaardbare anticonceptiemethoden, een zeer effectieve methode en een extra effectieve methode TEGELIJKERTIJD, ten minste 28 dagen voordat ze begint met het innemen van pomalidomide. FCBP moet ook akkoord gaan met lopende zwangerschapstesten. Mannen moeten ermee instemmen een latexcondoom te gebruiken tijdens seksueel contact met een FCBP, zelfs als ze een vasectomie hebben ondergaan.
  9. Mogelijkheid om geïnformeerde toestemming te begrijpen en te ondertekenen
  10. Alle deelnemers aan de studie moeten geregistreerd zijn in het verplichte POMALYST REMS™-programma en bereid en in staat zijn om te voldoen aan de vereisten van het POMALYST REMS™-programma

Uitsluitingscriteria:

  1. Zwangerschap (moet worden uitgesloten door twee urine- of serumtesten voor β-HCG bij alle vrouwen in de vruchtbare leeftijd).

    Zwangerschapstesten -Moet voldoen aan de vereisten voor zwangerschapstesten zoals uiteengezet in het POMALYST REMS™-programma.

  2. Borstvoeding
  3. Nierinsufficiëntie, serumcreatinine > 2,0 mg/dl
  4. Leverinsufficiëntie, bilirubine > 2,0 of transaminasen > 3,0 x normaal
  5. Eerdere behandeling met thalidomide of andere imidgeneesmiddelen in de afgelopen 12 maanden
  6. Geschiedenis van eerdere trombo-embolie met bekende trombofilie
  7. Perifere neuropathie, zoals bepaald op basis van neurologisch overleg
  8. Onderliggende hypoproliferatieve anemie (d.w.z. myelodysplasie)
  9. Erfelijke of significant verworven coagulopathie (d.w.z. hemofilie, gevorderde leverziekte)
  10. Chronische aspirine, NSAID-therapie, antistollingstherapie of plaatjesaggregatieremmers
  11. Momenteel ingeschreven in andere interventionele onderzoeken
  12. Bekende overgevoeligheid voor thalidomide of lenalidomide.
  13. De ontwikkeling van erythema nodosum indien gekenmerkt door een afschilferende uitslag tijdens het gebruik van thalidomide of soortgelijke geneesmiddelen.
  14. Alles wat naar de mening van de onderzoeker waarschijnlijk de voltooiing van het onderzoek in de weg staat † Een vrouw die zwanger kan worden is een geslachtsrijpe vrouw die: 1) geen hysterectomie of bilaterale ovariëctomie heeft ondergaan; of 2) gedurende ten minste 24 opeenvolgende maanden niet op natuurlijke wijze postmenopauzaal is geweest (d.w.z. in de voorgaande 24 opeenvolgende maanden op enig moment menstrueerde).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Pomalidomide
Pomalidomide wordt geleverd als capsules van 1,0 mg, 2,0 mg, 3,0 mg en 4,0 mg voor orale toediening. De hoofdonderzoeker zal bepalen of dosisescalatie binnen de patiënt geïndiceerd is op basis van de respons van de bloeding van de patiënt gedurende de eerste 30 dagen van de behandeling. Als dosisverhoging geïndiceerd is, zal pomalidomide naar goeddunken van de onderzoeker worden verhoogd met 1 mg/maand tot een maximale dosis van 5 mg/dag.
Geneesmiddel: Pomalidomide
Andere namen:
  • Pomalyst
  • Imnovid
  • CC-4047

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maatregel transfusievereiste
Tijdsspanne: 8 maanden
Om de behoefte aan transfusie en intraveneuze ijzertoediening bij individuele patiënten in de periode van 4 maanden vóór de start van pomalidomide te vergelijken met die gedurende een periode van 4 maanden na behandeling met pomalidomide.
8 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The Cleveland Clinic

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 januari 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 november 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 november 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

10 november 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 juli 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 juli 2020

Laatst geverifieerd

1 juli 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CASE4Z14

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren