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Pomalidomide dans la télangiectasie hémorragique héréditaire et l'ectasie vasculaire transfusion-dépendante : une étude de phase I

13 juillet 2020 mis à jour par: Keith McCrae, The Cleveland Clinic

Une étude de phase I à un seul bras pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du pomalidomide chez les patients présentant des saignements dus à une télangiectasie hémorragique héréditaire et à une angiodysplasie réfractaire

Cette étude évaluera les patients de plus de 18 ans présentant des saignements gastro-intestinaux dépendants des transfusions dus à une ectasie vasculaire gastro-intestinale documentée avec ou sans télangiectasie hémorragique héréditaire (THH) concomitante. Cette étude se concentrera sur les sites de saignement documentés dans l'intestin grêle, y compris le duodénum, ​​le jéjunum et l'iléon. Les patients éligibles auront des sites d'ectasie vasculaire documentés par endoscopie et auront nécessité au moins 4 unités de transfusion sanguine ou des épisodes d'administration de fer par voie intraveineuse au cours des quatre mois précédents.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude ouverte à un seul bras qui examinera le profil d'efficacité et d'innocuité du pomalidomide chez des patients atteints de télangiectasie hémorragique héréditaire génétiquement documentée (définie par des mutations caractéristiques de Eng, Alk-1 ou Smad-4) ou d'ectasie vasculaire idiopathique. sans mutations documentées, entraînant une hémorragie réfractaire de l'intestin grêle. Cette étude sera limitée aux patients présentant des saignements documentés de l'intestin grêle, y compris le duodénum, ​​le jéjunum ou l'iléon. Les patients éligibles dépendront d'une transfusion ou d'une thérapie intraveineuse de fer (nécessitant au moins 4 unités de transfusion sanguine ou 4 perfusions de fer au cours des 4 mois précédents) et auront des zones d'extase vasculaire confirmées par endoscopie. Le traitement pour tous les patients éligibles sera initié avec une dose quotidienne de 1 mg de pomalidomide. L'investigateur principal déterminera si l'augmentation de la dose intra-patient est indiquée en fonction de la réponse des saignements du patient au cours des 30 premiers jours de traitement. Si une augmentation de dose est indiquée, le pomalidomide sera augmenté à la discrétion de l'investigateur jusqu'à une dose maximale de 5 mg/jour. L'arrêt des saignements gastro-intestinaux sera défini comme le maintien d'une hémoglobine stable sans transfusion sanguine ni thérapie intraveineuse de fer sur une période de 4 semaines. Une fois que le saignement gastro-intestinal a cessé, les patients seront maintenus à une dose stable de pomalidomide pendant 4 mois supplémentaires, puis la dose sera réduite de 1 mg par mois, ou jusqu'à ce que le saignement se reproduise. Les patients seront suivis pendant un total de six mois après le traitement afin de déterminer si la réponse est maintenue.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

9

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Âge > 18 ans
  2. Transfusion d'au moins 4 unités de sang et/ou quatre doses de fer intraveineux au cours des quatre mois précédents.
  3. Saignements récurrents après au moins une procédure endoscopique interventionnelle antérieure
  4. Numération plaquettaire ≥ 125 000/µl
  5. GB ≥ 4 000/µl
  6. Temps de prothrombine (PT) normal et temps de thromboplastine partielle activée (aPTT)
  7. Angiodysplasie documentée par endoscopie et/ou malformations artério-veineuses impliquant l'intestin grêle
  8. Les femmes en âge de procréer (FCBP)† doivent avoir un test de grossesse sérique ou urinaire négatif avec une sensibilité d'au moins 25 mUI/mL dans les 10 à 14 jours précédant et à nouveau dans les 24 heures suivant la prescription du pomalidomide et doivent soit s'engager à continuer à s'abstenir de rapports hétérosexuels ou commencer DEUX méthodes de contraception acceptables, une méthode très efficace et une méthode efficace supplémentaire EN MÊME TEMPS, au moins 28 jours avant de commencer à prendre le pomalidomide. Le FCBP doit également accepter les tests de grossesse en cours. Les hommes doivent accepter d'utiliser un préservatif en latex lors de contacts sexuels avec un FCBP même s'ils ont subi une vasectomie.
  9. Capacité à comprendre et à signer un consentement éclairé
  10. Tous les participants à l'étude doivent être inscrits au programme obligatoire POMALYST REMS™ et être disposés et capables de se conformer aux exigences du programme POMALYST REMS™

Critère d'exclusion:

  1. Grossesse (doit être exclue par deux tests urinaires ou sériques de β-HCG chez toutes les femmes en âge de procréer).

    Test de grossesse - Doit suivre les exigences de test de grossesse telles que décrites dans le programme POMALYST REMS™.

  2. Allaitement maternel
  3. Insuffisance rénale, créatinine sérique > 2,0 mg/dl
  4. Insuffisance hépatique, bilirubine > 2,0 ou transaminases > 3,0 x la normale
  5. Traitement antérieur par la thalidomide ou d'autres médicaments imides au cours des 12 derniers mois
  6. Antécédents thromboemboliques avec thrombophilie connue
  7. Neuropathie périphérique, déterminée à partir d'une consultation neurologique
  8. Anémie hypoproliférative sous-jacente (c.-à-d. myélodysplasie)
  9. Coagulopathie acquise héréditaire ou importante (c.-à-d. hémophilie, maladie hépatique avancée)
  10. Aspirine chronique, traitement par AINS, traitement anticoagulant ou agents antiplaquettaires
  11. Actuellement inscrit dans d'autres essais interventionnels
  12. Hypersensibilité connue au thalidomide ou au lénalidomide.
  13. Le développement d'un érythème noueux s'il est caractérisé par une éruption cutanée desquamante lors de la prise de thalidomide ou de médicaments similaires.
  14. Tout ce qui, de l'avis de l'investigateur, est susceptible d'interférer avec la réalisation de l'étude † Une femme en âge de procréer est une femme sexuellement mature qui : 1) n'a pas subi d'hystérectomie ou d'ovariectomie bilatérale ; ou 2) n'a pas été naturellement ménopausée pendant au moins 24 mois consécutifs (c'est-à-dire qu'elle a eu ses règles à tout moment au cours des 24 mois consécutifs précédents).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Pomalidomide
Le pomalidomide sera fourni sous forme de gélules de 1,0 mg, 2,0 mg, 3,0 mg et 4,0 mg pour administration orale. L'investigateur principal déterminera si l'augmentation de la dose intra-patient est indiquée en fonction de la réponse des saignements du patient au cours des 30 premiers jours de traitement. Si une augmentation de dose est indiquée, le pomalidomide sera augmenté de 1 mg/mois à la discrétion de l'investigateur jusqu'à une dose maximale de 5 mg/jour.
Médicament: Pomalidomide
Autres noms:
  • Pomalyste
  • Imnovid
  • CC-4047

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesure des besoins transfusionnels
Délai: 8 mois
Comparer les besoins en transfusion et en administration intraveineuse de fer chez des patients individuels au cours de la période de 4 mois précédant le début du pomalidomide avec ceux sur une période de 4 mois suivant le traitement par le pomalidomide.
8 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

The Cleveland Clinic

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 janvier 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 juin 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 novembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 novembre 2014

Première publication (Estimation)

10 novembre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 juillet 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 juillet 2020

Dernière vérification

1 juillet 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CASE4Z14

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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