유전성 출혈성 모세혈관확장증 및 수혈 의존성 혈관 확장증에서의 포말리도마이드: 1상 연구
2020년 7월 13일 업데이트: Keith McCrae, The Cleveland Clinic
유전성 출혈성 모세혈관확장증 및 불응성 혈관이형성증으로 인한 출혈 환자에서 포말리도마이드의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1상 단일군 연구
이 연구는 동시 유전성 출혈성 모세혈관확장증(HHT)을 동반하거나 동반하지 않는 문서화된 위장 혈관 확장증으로 인한 수혈 의존성 위장관 출혈이 있는 18세 이상의 환자를 평가할 것입니다.
이 연구는 십이지장, 공장 및 회장을 포함한 소장의 기록된 출혈 부위에 초점을 맞출 것입니다.
적격 환자는 내시경으로 기록된 혈관 확장증 부위를 가지고 있으며 지난 4개월 동안 최소 4단위의 수혈 또는 정맥 철분 투여 에피소드가 필요했습니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 유전적으로 기록된 유전성 출혈성 모세혈관확장증(Eng, Alk-1 또는 Smad-4의 특징적인 돌연변이로 정의됨) 또는 특발성 혈관확장증이 있는 환자에서 포말리도마이드의 효능 및 안전성 프로필을 조사하는 단일 부문, 공개 라벨 연구입니다. 문서화된 돌연변이가 없어 소장의 불응성 출혈로 이어집니다.
이 연구는 십이지장, 공장 또는 회장을 포함하여 소장에서 문서화된 출혈이 있는 환자로 제한됩니다.
적격 환자는 수혈 또는 정맥 철 요법(이전 4개월 동안 최소 4단위의 수혈 또는 4회의 철 주입 필요)에 의존하며 내시경으로 확인된 혈관 황홀경 부위를 갖게 됩니다.
모든 적격 환자에 대한 치료는 매일 1mg의 포말리도마이드 용량으로 시작됩니다.
연구 책임자는 치료 첫 30일 동안 환자의 출혈 반응에 따라 환자 내 용량 증량이 지시되는지 여부를 결정할 것입니다.
용량 증량을 지시하는 경우, 포말리도마이드를 조사자의 재량에 따라 최대 용량 5mg/일까지 증가시킬 것입니다.
GI 출혈의 중단은 4주 동안 수혈 또는 정맥 철분 요법 없이 안정적인 헤모글로빈을 유지하는 것으로 정의됩니다.
일단 위장관 출혈이 멈추면 환자는 추가로 4개월 동안 안정적인 포말리도마이드 용량을 유지한 다음 출혈이 재발할 때까지 한 달에 1mg씩 감량합니다.
치료 후 총 6개월 동안 환자를 추적하여 반응이 유지되는지 여부를 결정합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 나이 > 18세
- 이전 4개월 동안 최소 4단위의 혈액 및/또는 4회 정맥 주사 철분 수혈.
- 최소 한 번의 이전 중재적 내시경 시술 후 재발성 출혈
- 혈소판 수 ≥ 125,000/µl
- WBC ≥ 4,000/µl
- 정상 프로트롬빈(PT) 및 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT)
- 내시경으로 기록된 혈관이형성증 및/또는 소장과 관련된 동정맥 기형
- 가임기 여성(FCBP)†은 포말리도마이드를 처방하기 전 10~14일 이내에 그리고 다시 포말리도마이드를 처방하기 전 24시간 이내에 최소 25mIU/mL의 민감도로 혈청 또는 소변 임신 검사 결과 음성이어야 하며, 포말리도마이드 복용을 시작하기 최소 28일 전에 동시에 이성애 성관계를 갖거나 허용되는 두 가지 피임 방법, 즉 하나의 매우 효과적인 방법과 하나의 추가 효과적인 방법을 동시에 시작합니다. FCBP는 또한 진행 중인 임신 테스트에 동의해야 합니다. 남성은 정관 절제술을 받았더라도 FCBP와 성적 접촉을 하는 동안 라텍스 콘돔을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 정보에 입각한 동의를 이해하고 서명할 수 있는 능력
- 모든 연구 참가자는 필수 POMALYST REMS™ 프로그램에 등록해야 하며 POMALYST REMS™ 프로그램의 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.
제외 기준:
임신(임신 가능성이 있는 모든 여성에서 β-HCG에 대한 두 가지 소변 또는 혈청 검사로 제외되어야 함).
임신 테스트 -POMALYST REMS™ 프로그램에 설명된 대로 임신 테스트 요구 사항을 따라야 합니다.
- 모유 수유
- 신부전, 혈청 크레아티닌 > 2.0 mg/dl
- 간부전, 빌리루빈 > 2.0 또는 트랜스아미나제 > 3.0 x 정상
- 이전 12개월 이내에 탈리도마이드 또는 기타 이미드 약물을 사용한 이전 치료
- 알려진 혈전성향증을 동반한 이전 혈전색전증의 병력
- 신경학적 상담에서 결정된 말초 신경병증
- 기저 저증식성 빈혈(즉, 골수이형성증)
- 유전성 또는 중대한 후천성 응고병증(즉, 혈우병, 진행성 간질환)
- 만성 아스피린, NSAID 요법, 항응고 요법 또는 항혈소판제
- 현재 다른 중재적 임상시험에 등록되어 있음
- 탈리도마이드 또는 레날리도마이드에 대해 알려진 과민증.
- 탈리도마이드 또는 유사한 약물을 복용하는 동안 표피가 벗겨지는 발진이 특징인 경우 결절성 홍반이 발생합니다.
- 연구자의 의견으로는 연구 완료를 방해할 가능성이 있는 모든 것 † 가임 여성은 성적으로 성숙한 여성으로 다음과 같습니다. 1) 자궁 절제술 또는 양측 난소 절제술을 받지 않았습니다. 또는 2) 최소 연속 24개월 동안 자연적으로 폐경 후가 아니어야 합니다(즉, 지난 연속 24개월 동안 월경이 있었던 경우).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 포말리도마이드
포말리도마이드는 경구용 1.0mg, 2.0mg, 3.0mg 및 4.0mg 캡슐로 공급될 예정이다.
연구 책임자는 치료 첫 30일 동안 환자의 출혈 반응에 따라 환자 내 용량 증량이 지시되는지 여부를 결정할 것입니다.
용량 증량을 지시하는 경우, 포말리도마이드를 조사자의 재량에 따라 최대 용량 5mg/일까지 1mg/월씩 증량할 것입니다.
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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수혈요구량 측정
기간: 8 개월
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포말리도마이드 시작 전 4개월 기간과 포말리도마이드 치료 후 4개월 동안 개별 환자의 수혈 및 정맥 철분 투여 요구량을 비교합니다.
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8 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 1월 27일
기본 완료 (실제)
2019년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2019년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 11월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 11월 6일
처음 게시됨 (추정)
2014년 11월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 7월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 7월 13일
마지막으로 확인됨
2020년 7월 1일
추가 정보
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