Pomalidomid i arvelig hemorragisk telangiektasi og transfusjonsavhengig vaskulær ektasi: en fase I-studie

Inklusjonskriterier:

1. Alder > 18 år
2. Transfusjon av minst 4 enheter blod og/eller fire doser intravenøst ​​jern i løpet av de foregående fire månedene.
3. Tilbakevendende blødninger etter minst én tidligere intervensjonell endoskopisk prosedyre
4. Blodplateantall ≥ 125 000/µl
5. WBC ≥ 4000/µl
6. Normal protrombin (PT) og aktivert partiell tromboplastintid (aPTT)
7. Endoskopisk dokumentert angiodysplasi og/eller arteriovenøse misdannelser som involverer tynntarmen
8. Kvinner i fertil alder (FCBP)† må ha en negativ serum- eller uringraviditetstest med en sensitivitet på minst 25 mIU/ml innen 10 - 14 dager før og igjen innen 24 timer etter forskrivning av pomalidomid og må enten forplikte seg til fortsatt avholdenhet fra heteroseksuelt samleie eller begynn TO akseptable prevensjonsmetoder, én svært effektiv metode og én ekstra effektiv metode SAMTIDIG, minst 28 dager før hun begynner å ta pomalidomid. FCBP må også godta pågående graviditetstesting. Menn må godta å bruke latekskondom under seksuell kontakt med en FCBP selv om de har gjennomgått en vasektomi.
9. Evne til å forstå og signere informert samtykke
10. Alle studiedeltakere må være registrert i det obligatoriske POMALYST REMS™-programmet, og være villige og i stand til å overholde kravene til POMALYST REMS™-programmet

Ekskluderingskriterier:

1. Graviditet (må utelukkes ved to urin- eller serumtester for β-HCG hos alle fertile kvinner).

   Graviditetstesting - Må følge kravene til graviditetstesting som beskrevet i POMALYST REMS™-programmet.

2. Amming
3. Nyreinsuffisiens, serumkreatinin > 2,0 mg/dl
4. Leverinsuffisiens, bilirubin > 2,0 eller transaminaser > 3,0 x normal
5. Tidligere behandling med Thalidomide eller andre imidmedisiner innen de siste 12 måneder
6. Anamnese med tidligere tromboemboli med kjent trombofili
7. Perifer nevropati, bestemt fra nevrologisk konsultasjon
8. Underliggende hypoproliferativ anemi (dvs. myelodysplasi)
9. Arvelig eller signifikant ervervet koagulopati (dvs. hemofili, avansert leversykdom)
10. Kronisk aspirin, NSAID-behandling, antikoagulasjonsbehandling eller blodplatehemmende midler
11. For tiden registrert i andre intervensjonsforsøk
12. Kjent overfølsomhet overfor thalidomid eller lenalidomid.
13. Utvikling av erythema nodosum hvis det er preget av et avskallingsutslett mens du tar thalidomid eller lignende legemidler.
14. Alt som etter etterforskerens mening sannsynligvis vil forstyrre fullføringen av studien † En kvinne i fertil alder er en kjønnsmoden kvinne som: 1) ikke har gjennomgått en hysterektomi eller bilateral ooforektomi; eller 2) ikke har vært naturlig postmenopausal i minst 24 påfølgende måneder (dvs. har hatt mens på noe tidspunkt i de foregående 24 påfølgende månedene).