治療抵抗性発作障害の補助治療としてのカンナビジオール経口溶液
INS011-14-029 または INS011-15 のパート A を完了した、治療抵抗性発作障害の小児被験者の補助治療としての医薬品カンナビジオール経口溶液の長期安全性を評価するための多施設、非盲検、柔軟な用量研究-054
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
-
-
California
-
San Francisco、California、アメリカ、94143
- University Of California San Francisco Medical Center
-
-
Florida
-
Miami、Florida、アメリカ、33155
- Miami Children's Hospital
-
Pensacola、Florida、アメリカ、32504
- Child Neurology Center - NW F
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- University Of Chicago Medical Center
-
-
Nevada
-
Las Vegas、Nevada、アメリカ、89104
- Clinical Research Center of Nevada LLC
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health Services University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis、Tennessee、アメリカ、38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、79219
- Texas Scottish Rite Hospital for Children
-
-
Utah
-
Riverton、Utah、アメリカ、84096
- Granger Medical Clinic
-
-
Washington
-
Tacoma、Washington、アメリカ、98403
- Mary Bridge Children's Hospital
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- INS011-14-029 またはパート A (訪問 6) INS011-15-054 の 11 日目までの活動を完了
- インフォームドコンセント/同意（該当する場合）は、適用される法律、規制、および地域の要件に従って、参加者および/または保護者/介護者によって自発的に提供されました
- -治験責任医師の意見では、慢性投薬の予想される変更がなく、医学的に安定しています
- -治療抵抗性発作障害を含む、資格および避妊のためのプロトコルで指定された基準を引き続き満たしています
- -治験責任医師の意見では、被験者および/または親/介護者は、正確な発作日記をつけ続けることができます
除外基準:
- 親/介護者による不適切な監督
- -プロトコルで指定されたパラメーター以外の栄養補助食品、薬物、または市販薬の履歴または現在の使用
プロトコルごとに、または調査官の意見で、以下を損なう可能性のある状態の徴候、症状、または病歴：
- 参加者または研究スタッフの安全または幸福
- 参加者の子孫の安全または幸福（妊娠または授乳などによる）
- 結果の分析
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：幼児
1歳から2歳未満の参加者。 INS011-14-029 を完了した参加者は、以前に治療されていた用量でこの研究を開始し、特定の参加者に忍容性または有効性の問題が観察された場合、治験責任医師の裁量で用量の変更が行われました。 1 日最大投与量は 40 mg/kg/日でした。 INS011-15-054 から登録された参加者は、以前に治療されていた用量で治療を継続し、特定の参加者に忍容性または有効性の問題が観察された場合、治験責任医師の裁量で用量の変更が行われました。 1 日あたりの総投与量、1 日あたりのキログラムあたりのミリグラム (mg/kg/日) は、朝と夕方の投与量 (12 時間間隔) に均等に分割されます。 忍容性の問題が発生した場合、参加者の用量は調査官の裁量で変更される場合があります。 |
医薬品グレードのカンナビジオール（非植物ベース）を含む経口溶液。
|
|
実験的：子供
2歳から12歳未満の参加者。 INS011-14-029 を完了した参加者は、以前に治療されていた用量でこの研究を開始し、特定の参加者に忍容性または有効性の問題が観察された場合、治験責任医師の裁量で用量の変更が行われました。最大 1 日用量は 40 mg でした。 /kg/日。 INS011-15-054 から登録された参加者は、以前に治療されていた用量で治療を継続し、特定の参加者に忍容性または有効性の問題が観察された場合、治験責任医師の裁量で用量の変更が行われました。 1 日総投与量 (mg/kg/日) は、朝と夜の投与量 (12 時間間隔) に均等に分割されます。 忍容性の問題が発生した場合、参加者の用量は調査官の裁量で変更される場合があります。 |
医薬品グレードのカンナビジオール（非植物ベース）を含む経口溶液。
|
|
実験的：青少年
12 歳から 17 歳未満の参加者。 INS011-14-029 を完了した参加者は、以前に治療されていた用量でこの研究を開始し、特定の参加者に忍容性または有効性の問題が観察された場合、治験責任医師の裁量で用量の変更が行われました。 1 日最大投与量は 40 mg/kg/日でした。 INS011-15-054 から登録された参加者は、以前に治療されていた用量で治療を継続し、特定の参加者に忍容性または有効性の問題が観察された場合、治験責任医師の裁量で用量の変更が行われました。 1 日総投与量 (mg/kg/日) は、朝と夜の投与量 (12 時間間隔) に均等に分割されます。 忍容性の問題が発生した場合、参加者の用量は調査官の裁量で変更される場合があります。 |
医薬品グレードのカンナビジオール（非植物ベース）を含む経口溶液。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
有害事象のある参加者の割合
時間枠：50週目まで
|
有害事象 (AE) とは、医薬品を投与された被験者における不都合な医学的出来事です。
本治療と必ずしも因果関係があるとは限りません。
|
50週目まで
|
|
重篤な有害事象のある参加者の割合
時間枠：50週目まで
|
重大な有害事象とは、（治験薬に関連しているとみなされるかどうかに関係なく）いずれかの用量で死に至る、生命を脅かす、入院が必要な、障害/無能力をもたらす、先天性異常/先天性欠損症である、あらゆる不都合な医学的出来事です、または研究者によって決定された医学的に重要です。
|
50週目まで
|
|
臨床検査値がベースラインから臨床的に有意に変化した参加者の割合
時間枠：50週目まで
|
検査値には、化学と血液学、および尿分析が含まれます。
|
50週目まで
|
|
心電図（ECG）所見のベースラインからの臨床的に有意な変化を伴う参加者の割合
時間枠：48週目まで
|
48週目まで
|
|
|
バイタルサインのベースラインからの臨床的に有意な変化を伴う参加者の割合
時間枠：50週目まで
|
50週目まで
|
|
|
カンナビジオールとその7-OH代謝物のトラフ血漿レベルのベースラインからの変化
時間枠：50週目まで
|
50週目まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
バインランド適応行動尺度 (VABS)
時間枠：48週目まで
|
バインランド適応行動尺度は、誕生から成人期までの個人の個人的および社会的スキルを測定します。 適応行動とは、個人的および社会的充足に必要な日常活動の個人の典型的なパフォーマンスを指すため、これらの尺度は、人ができることではなく、実際に行うことを評価します。 Vineland Adaptive Behavior Scales、Second Edition (Survey Interview Form) は、子供、青年、および成人の適応行動の尺度です。 それは、4 つのドメインでの全体的な標準スコア (Adaptive Behavior Composite、ABC) と年齢標準スコアをもたらします。 4 つのドメインとは、コミュニケーション、日常生活スキル、運動スキル、不適応行動指数です。 ABC スコアの平均は 100、標準偏差は 15 (範囲 = 20 ～ 160) です。 スコアが高いほど、適応機能のレベルが高いことを示唆しています。 ベースラインからの標準スコアの上昇は改善を示します。 VABS はすべての参加者に対して完了します。 |
48週目まで
|
|
コロンビア自殺重症度評価尺度 (C-SSRS) で肯定的な反応を示した参加者の数
時間枠：50週目まで
|
7歳以上の発達年齢の被験者には、コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）が投与され、自殺傾向にアクセスします。
適切な成人用バージョンは、12 歳以上の (発達) 年齢の被験者に使用されます。
調査官は、参加者の発達年齢を決定します。
|
50週目まで
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
重症度の臨床全体印象 (CGI-S)
時間枠：治験完了後、最長 48 週間または販売承認のいずれか早い方まで
|
参加者の病気の重症度は 7 段階で評価されます。1 は正常、まったく病気ではなく、7 は最も重篤な患者です。 この評価は、過去 7 日間に観察および報告された症状、行動、および機能に基づいています。 スコアは、7 日間の平均重大度レベルを反映しています。 CGI-S は、年代や発達年齢に関係なく、すべての参加者に対して完了します。 |
治験完了後、最長 48 週間または販売承認のいずれか早い方まで
|
|
小児てんかんスケール（IPES）の影響
時間枠：治験完了後、最長 48 週間または販売承認のいずれか早い方まで
|
IPES は、学業成績、活動への参加、健康、家族や仲間や兄弟との関係、社会活動、自尊心、子供の将来に対する保護者の希望に対する影響を評価します。 親が完了するまでに約 3 分かかります。 11 項目のそれぞれに、0 (まったくない) から 3 (かなり多い) の重大度スコアが与えられます。 スコアが高いほど、その項目に対するてんかんの影響が高くなります。 可能な最高の合計スコアは 33 (範囲 0 ～ 33) です。 Impact of Pediatric Epilepsy Scale (IPES) は、2 歳から 16 歳の被験者を対象に検証されています。 研究集団に特徴的な発育遅延のため、暦年齢が 18 歳までの被験者が IPES を完了します。 暦年齢が 18 歳を超える被験者は、IPES を完了できません。 |
治験完了後、最長 48 週間または販売承認のいずれか早い方まで
|
|
改善の臨床全体印象 (CGI-I)
時間枠：治験完了後、最長 48 週間または販売承認のいずれか早い方まで
|
参加者の全体的な臨床状態は、投薬開始直前の 1 週間の期間 (ベースライン訪問) と比較されます。 参加者の状態は、プロジェクトへの入院時[治療開始前]の患者の状態と7段階で比較されます。 ７＝治療開始以来非常に悪化。 CGI-I は、年代や発達年齢に関係なく、すべての参加者に対して完了します。 |
治験完了後、最長 48 週間または販売承認のいずれか早い方まで
|
|
発作制御の尺度としての発作頻度のベースラインからの変化
時間枠：治験完了後、最長 48 週間または販売承認のいずれか早い方まで
|
治験完了後、最長 48 週間または販売承認のいずれか早い方まで
|
協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Neha Parikh、INSYS Therapeutics Inc
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。