Kanabidiol perorální roztok jako doplňková léčba záchvatové poruchy odolné vůči léčbě

Účastníci od 1 do <2 let. Účastníci, kteří dokončili INS011-14-029, zahájili tuto studii na dávce, kterou byli léčeni dříve, a úpravy dávky byly provedeny podle uvážení výzkumníka, pokud byly u konkrétního účastníka pozorovány problémy se snášenlivostí nebo účinností. Maximální denní dávka byla 40 mg/kg/den.

Účastníci, kteří se zapsali z INS011-15-054, pokračovali v léčbě dávkou, kterou byli léčeni dříve, a úpravy dávky byly provedeny podle uvážení výzkumníka, pokud byly u konkrétního účastníka pozorovány problémy se snášenlivostí nebo účinností.

Celková denní dávka, miligramy na kilogram za den (mg/kg/den), bude rovnoměrně rozdělena mezi ranní a večerní dávku (12 hodin od sebe). Pokud nastanou problémy se snášenlivostí, může být dávka účastníka změněna podle uvážení zkoušejícího.

Účastníci od 2 do <12 let. Účastníci, kteří dokončili INS011-14-029, zahájili tuto studii na dávce, kterou byli léčeni dříve, a úpravy dávky byly provedeny podle uvážení výzkumníka, pokud byly u konkrétního účastníka pozorovány problémy se snášenlivostí nebo účinností. Maximální denní dávka byla 40 mg /kg/den.

Účastníci, kteří se zapsali z INS011-15-054, pokračovali v léčbě dávkou, kterou byli léčeni dříve, a úpravy dávky byly provedeny podle uvážení výzkumníka, pokud byly u konkrétního účastníka pozorovány problémy se snášenlivostí nebo účinností.

Celková denní dávka (mg/kg/den) bude rovnoměrně rozdělena mezi ranní a večerní dávku (12 hodin od sebe). Pokud nastanou problémy se snášenlivostí, může být dávka účastníka změněna podle uvážení zkoušejícího.

Účastníci ve věku 12 až <17 let. Účastníci, kteří dokončili INS011-14-029, zahájili tuto studii na dávce, kterou byli léčeni dříve, a úpravy dávky byly provedeny podle uvážení výzkumníka, pokud byly u konkrétního účastníka pozorovány problémy se snášenlivostí nebo účinností. Maximální denní dávka byla 40 mg/kg/den.

Účastníci, kteří se zapsali z INS011-15-054, pokračovali v léčbě dávkou, kterou byli léčeni dříve, a úpravy dávky byly provedeny podle uvážení výzkumníka, pokud byly u konkrétního účastníka pozorovány problémy se snášenlivostí nebo účinností.

Celková denní dávka (mg/kg/den) bude rovnoměrně rozdělena mezi ranní a večerní dávku (12 hodin od sebe). Pokud nastanou problémy se snášenlivostí, může být dávka účastníka změněna podle uvážení zkoušejícího.

Vineland Adaptive Behavior Scale měří osobní a sociální dovednosti jednotlivců od narození až po dospělost. Vzhledem k tomu, že adaptivní chování se týká typického výkonu každodenních činností jednotlivce potřebných pro osobní a sociální dostatečnost, tyto škály hodnotí to, co člověk skutečně dělá, spíše než to, co je schopen dělat.

Vineland Adaptive Behavior Scale, Second Edition (Formulář pro rozhovor s průzkumem) je měřítkem adaptivního chování u dětí, dospívajících a dospělých. Poskytuje celkové standardní skóre (Adaptive Behavior Composite, ABC) a věkové standardní skóre ve čtyřech doménách. Tyto 4 domény jsou Komunikace, Dovednosti každodenního života, Motorické dovednosti a Index maladaptivního chování. Skóre ABC má průměr 100 a směrodatnou odchylku 15 (rozsah = 20 až 160). Vyšší skóre naznačuje vyšší úroveň adaptivního fungování. Nárůst standardních skóre oproti základnímu stavu naznačuje zlepšení.

VABS bude dokončen pro všechny účastníky.

Závažnost onemocnění účastníka je hodnocena na sedmibodové škále, kde 1 = normální, vůbec ne nemocní a 7 = mezi extrémně nemocnými pacienty. Toto hodnocení je založeno na pozorovaných a hlášených příznacích, chování a funkcích za posledních sedm dní. Skóre odráží průměrnou úroveň závažnosti za sedm dní.

CGI-S bude vyplněno pro všechny účastníky bez ohledu na chronologický a vývojový věk.

IPES hodnotí dopad na studijní výsledky, účast na aktivitách, zdraví, vztahy s rodinou a s vrstevníky a sourozenci, sociální aktivity, sebeúctu a naděje pečovatele na budoucnost jejich dítěte. Rodičovi to zabere asi 3 minuty. Každá z 11 položek má skóre závažnosti od 0 (vůbec ne) do 3 (hodně). Čím vyšší skóre, tím vyšší je dopad epilepsie na danou položku. Nejvyšší možné celkové skóre je 33 (rozsah 0-33).

Škála dopadu dětské epilepsie (IPES) je validována pro subjekty ve věku 2 až 16 let. Vzhledem k vývojovému zpoždění, které je charakteristické pro studovanou populaci, budou IPES absolvovat subjekty starší 18 let chronologického věku. Osoby starší 18 let chronologického věku nedokončí IPES.

Celkový klinický stav účastníka se porovná s obdobím jednoho týdne těsně před zahájením léčby (základní návštěva). Stav účastníka se porovnává se stavem pacienta při přijetí do projektu [před zahájením léčby] na 7bodové škále, kde 1 = velmi zlepšené od zahájení léčby; a 7=velmi mnohem horší od zahájení léčby.

CGI-I bude vyplněno pro všechny účastníky bez ohledu na chronologický a vývojový věk.