Kannabidiolioraaliliuos lisähoitona hoitoresistenttien kohtaushäiriöiden hoitoon
Monikeskus, avoin, joustava annostutkimus farmaseuttisen kannabidiolioraaliliuoksen pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi lisähoitona lapsille, joilla on hoitoresistenttiä kohtaushäiriötä ja jotka täyttävät INS011-14-029 tai INS011-15:n osan A -054
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University Of California San Francisco Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Miami Children's Hospital
-
Pensacola, Florida, Yhdysvallat, 32504
- Child Neurology Center - NW F
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University Of Chicago Medical Center
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89104
- Clinical Research Center of Nevada LLC
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health Services University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 79219
- Texas Scottish Rite Hospital for Children
-
-
Utah
-
Riverton, Utah, Yhdysvallat, 84096
- Granger Medical Clinic
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98403
- Mary Bridge Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Suoritetut toiminnot päivän 11 aikana INS011-14-029 tai osa A (käynti 6) INS011-15-054
- Osallistuja ja/tai vanhemmat/hoitajat antoivat vapaaehtoisesti tietoisen suostumuksen (soveltuvin osin) sovellettavien lakien, määräysten ja paikallisten vaatimusten mukaisesti.
- On lääketieteellisesti vakaa, eikä kroonisissa lääkkeissä ole odotettavissa muutoksia tutkijan mielestä
- Täyttää edelleen protokollassa määritellyt pätevyys- ja ehkäisykriteerit, mukaan lukien hoitoresistentit kohtaushäiriöt
- Tutkijan mielestä tutkittava ja/tai vanhemmat/hoitajat voivat jatkaa tarkkojen kohtauspäiväkirjojen pitämistä
Poissulkemiskriteerit:
- Riittämätön valvonta vanhemmilta/huoltajilta
- Ravintolisien, lääkkeiden tai käsikauppalääkkeiden historia tai nykyinen käyttö protokollassa määriteltyjen parametrien ulkopuolella
Merkit, oireet tai anamneesista sairaus, joka protokollan mukaan tai tutkijan mielestä saattaa vaarantaa:
- osallistujan tai tutkimushenkilöstön turvallisuus tai hyvinvointi
- osallistujan jälkeläisten turvallisuus tai hyvinvointi (kuten raskauden tai imetyksen aikana)
- tulosten analysointia
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pikkulapset
Osallistujat 1-<2-vuotiaat. INS011-14-029:n suorittaneet osallistujat aloittivat tämän tutkimuksen annoksella, jolla heitä hoidettiin aiemmin, ja annosta muutettiin tutkijan harkinnan mukaan, jos siedettävyyteen tai tehoon liittyviä ongelmia havaittiin tietyn osallistujan kohdalla. Suurin vuorokausiannos oli 40 mg/kg/vrk. INS011-15-054:stä ilmoittautuneet osallistujat jatkoivat hoitoa sillä annoksella, jolla heitä hoidettiin aiemmin, ja annosta muutettiin tutkijan harkinnan mukaan, jos tietyn osallistujan kohdalla havaittiin siedettävyyteen tai tehoon liittyviä ongelmia. Päivittäinen kokonaisannos, milligrammaa/kg/vrk (mg/kg/vrk), jaetaan tasaisesti aamu- ja iltaannosten kesken (12 tunnin välein). Jos siedettävyysongelmia ilmenee, osallistujan annosta voidaan muuttaa tutkijan harkinnan mukaan. |
Oraaliliuos, joka sisältää farmaseuttista kannabidiolia (ei-kasvipohjaista).
|
|
Kokeellinen: Lapset
Osallistujat 2-<12-vuotiaat. INS011-14-029:n suorittaneet osallistujat aloittivat tämän tutkimuksen annoksella, jolla heitä hoidettiin aiemmin, ja annosta muutettiin tutkijan harkinnan mukaan, jos tietyn osallistujan kohdalla havaittiin siedettävyyteen tai tehoon liittyviä ongelmia. Päivittäinen enimmäisannos oli 40 mg /kg/päivä. INS011-15-054:stä ilmoittautuneet osallistujat jatkoivat hoitoa sillä annoksella, jolla heitä hoidettiin aiemmin, ja annosta muutettiin tutkijan harkinnan mukaan, jos tietyn osallistujan kohdalla havaittiin siedettävyyteen tai tehoon liittyviä ongelmia. Päivittäinen kokonaisannos (mg/kg/vrk) jaetaan tasaisesti aamu- ja iltaannosten kesken (12 tunnin välein). Jos siedettävyysongelmia ilmenee, osallistujan annosta voidaan muuttaa tutkijan harkinnan mukaan. |
Oraaliliuos, joka sisältää farmaseuttista kannabidiolia (ei-kasvipohjaista).
|
|
Kokeellinen: Nuoret
Osallistujat 12-<17-vuotiaat. INS011-14-029:n suorittaneet osallistujat aloittivat tämän tutkimuksen annoksella, jolla heitä hoidettiin aiemmin, ja annosta muutettiin tutkijan harkinnan mukaan, jos siedettävyyteen tai tehoon liittyviä ongelmia havaittiin tietyn osallistujan kohdalla. Suurin vuorokausiannos oli 40 mg/kg/vrk. INS011-15-054:stä ilmoittautuneet osallistujat jatkoivat hoitoa sillä annoksella, jolla heitä hoidettiin aiemmin, ja annosta muutettiin tutkijan harkinnan mukaan, jos tietyn osallistujan kohdalla havaittiin siedettävyyteen tai tehoon liittyviä ongelmia. Päivittäinen kokonaisannos (mg/kg/vrk) jaetaan tasaisesti aamu- ja iltaannosten kesken (12 tunnin välein). Jos siedettävyysongelmia ilmenee, osallistujan annosta voidaan muuttaa tutkijan harkinnan mukaan. |
Oraaliliuos, joka sisältää farmaseuttista kannabidiolia (ei-kasvipohjaista).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia
Aikaikkuna: Viikolle 50 asti
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kohteella, jolle on annettu farmaseuttista tuotetta.
Sillä ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
|
Viikolle 50 asti
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Viikolle 50 asti
|
Vakava haittatapahtuma on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma (riippumatta siitä, että sen katsotaan liittyvän tutkimustuotteeseen vai ei), joka millä tahansa annoksella johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa, johtaa vammaan/työkyvyttömyyteen, on synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio. tai lääketieteellisesti merkittävä tutkijan määrittämänä.
|
Viikolle 50 asti
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on kliinisesti merkittävä muutos lähtötasosta laboratorioarvoissa
Aikaikkuna: Viikolle 50 asti
|
Laboratorioarvot sisältävät kemian ja hematologian sekä virtsan analyysin.
|
Viikolle 50 asti
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittävä muutos EKG-löydöksissä lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Viikolle 48 asti
|
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittävä muutos perustasoon verrattuna
Aikaikkuna: Viikolle 50 asti
|
Viikolle 50 asti
|
|
|
Muutos lähtötasosta kannabidiolin ja sen 7-OH-metaboliitin plasmapitoisuuksissa
Aikaikkuna: Viikolle 50 asti
|
Viikolle 50 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS)
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Vineland Adaptive Behavior Scales mittaa yksilöiden henkilökohtaisia ja sosiaalisia taitoja syntymästä aikuisuuteen. Koska mukautuva käyttäytyminen viittaa yksilön tyypilliseen suoritukseen päivittäisissä toimissa, joita henkilökohtainen ja sosiaalinen riittävyys edellyttää, nämä asteikot arvioivat, mitä henkilö todella tekee, eikä sitä, mitä hän pystyy tekemään. Vineland Adaptive Behavior Scales, toinen painos (tutkimushaastattelulomake) on lasten, nuorten ja aikuisten mukautuvan käyttäytymisen mitta. Se tuottaa yleiset standardipisteet (Adaptive Behavior Composite, ABC) ja iän vakiopisteet neljällä alalla. Neljä verkkotunnusta ovat viestintä, päivittäiset taidot, motoriset taidot ja sopeutumattoman käyttäytymisen indeksi. ABC-pisteiden keskiarvo on 100 ja standardipoikkeama 15 (alue = 20-160). Korkeammat pisteet viittaavat korkeampaan mukautuvan toiminnan tasoon. Standardipisteiden nousu lähtötasosta osoittaa paranemista. VABS täytetään kaikille osallistujille. |
Viikolle 48 asti
|
|
Osallistujien määrä, jotka ovat saaneet positiivisen vastauksen Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikolla
Aikaikkuna: Viikolle 50 asti
|
7-vuotiaille tai sitä vanhemmille koehenkilöille käytetään itsemurha-asteikkoa Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikkoa.
Asianmukaista aikuisversiota käytetään 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille.
Tutkija määrittää osallistujan kehitysiän.
|
Viikolle 50 asti
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vakavuuden kliininen globaali vaikutelma (CGI-S)
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 48 viikkoa tai myyntilupaa sen mukaan, kumpi on aikaisempi
|
Osallistujan sairauden vakavuus arvioidaan seitsemän pisteen asteikolla, jossa 1=normaali, ei ollenkaan sairas ja 7=erittäin sairaiden potilaiden joukossa. Tämä luokitus perustuu havaittuihin ja raportoituihin oireisiin, käyttäytymiseen ja toimintaan viimeisen seitsemän päivän aikana. Pisteet heijastavat keskimääräistä vaikeusastetta seitsemän päivän ajalta. CGI-S täytetään kaikille osallistujille kronologisesta ja kehitysiästä riippumatta. |
tutkimuksen päätyttyä, enintään 48 viikkoa tai myyntilupaa sen mukaan, kumpi on aikaisempi
|
|
Vaikutus lasten epilepsiaasteikko (IPES)
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 48 viikkoa tai myyntilupaa sen mukaan, kumpi on aikaisempi
|
IPES arvioi vaikutuksen akateemiseen suoritukseen, toimintaan osallistumiseen, terveyteen, suhteisiin perheeseen sekä ikätovereihin ja sisaruksiin, sosiaaliseen toimintaan, itsetuntoon ja omaishoitajan toiveisiin lapsensa tulevaisuudesta. Vanhemmalta kestää noin 3 minuuttia. Jokaiselle 11 pisteelle annetaan vakavuuspisteet 0 (ei ollenkaan) 3 (paljon). Mitä korkeampi pistemäärä, sitä suurempi on epilepsian vaikutus kyseiseen kohtaan. Korkein mahdollinen kokonaispistemäärä on 33 (vaihteluväli 0-33). Impact of Pediatric Epilepsy Scale (IPES) on validoitu 2–16-vuotiaille koehenkilöille. Tutkimuspopulaatiolle ominaisen kehitysviiveen vuoksi kronologisesti iältään 18 vuotta täyttäneet tutkittavat suorittavat IPES:n. Yli 18-vuotiaat henkilöt eivät suorita IPES:ää. |
tutkimuksen päätyttyä, enintään 48 viikkoa tai myyntilupaa sen mukaan, kumpi on aikaisempi
|
|
Kliininen globaali paranemisvaikutelma (CGI-I)
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 48 viikkoa tai myyntilupaa sen mukaan, kumpi on aikaisempi
|
Osallistujan yleistä kliinistä tilaa verrataan viikon ajanjaksoon juuri ennen lääkityksen aloittamista (peruskäynti). Osallistujan tilaa verrataan potilaan tilaan otettaessa projektiin [ennen hoidon aloittamista] 7 pisteen asteikolla, jossa 1=erittäin parantunut hoidon aloittamisen jälkeen; ja 7 = erittäin paljon huonompi hoidon aloittamisen jälkeen. CGI-I suoritetaan kaikille osallistujille kronologisesta ja kehitysiästä riippumatta. |
tutkimuksen päätyttyä, enintään 48 viikkoa tai myyntilupaa sen mukaan, kumpi on aikaisempi
|
|
Muutos lähtötasosta kohtausten taajuudessa kohtausten hallinnan mittana
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 48 viikkoa tai myyntilupaa sen mukaan, kumpi on aikaisempi
|
tutkimuksen päätyttyä, enintään 48 viikkoa tai myyntilupaa sen mukaan, kumpi on aikaisempi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- INS011-14-030
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .