Solución oral de cannabidiol como tratamiento adyuvante para el trastorno convulsivo resistente al tratamiento
Un estudio de dosis flexible, abierto y multicéntrico para evaluar la seguridad a largo plazo de la solución oral farmacéutica de cannabidiol como tratamiento adyuvante para sujetos pediátricos con un trastorno convulsivo resistente al tratamiento que completan INS011-14-029 o la Parte A de INS011-15 -054
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University Of California San Francisco Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Miami Children's Hospital
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Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32504
- Child Neurology Center - NW F
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- University Of Chicago Medical Center
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89104
- Clinical Research Center of Nevada LLC
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health Services University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 79219
- Texas Scottish Rite Hospital for Children
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Utah
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Riverton, Utah, Estados Unidos, 84096
- Granger Medical Clinic
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Washington
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Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98403
- Mary Bridge Children's Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Actividades completadas hasta el día 11 en INS011-14-029 o Parte A (Visita 6) INS011-15-054
- El consentimiento/asentimiento informado (según corresponda) fue proporcionado voluntariamente por el participante y/o los padres/cuidadores de acuerdo con las leyes, regulaciones y requisitos locales aplicables.
- Es médicamente estable sin cambios anticipados en medicamentos crónicos en opinión del Investigador
- Continúa cumpliendo con los criterios especificados en el protocolo para la calificación y la anticoncepción, incluido el trastorno convulsivo resistente al tratamiento
- En opinión del investigador, el sujeto y/o los padres/cuidadores pueden seguir manteniendo diarios de convulsiones precisos.
Criterio de exclusión:
- Supervisión inadecuada por parte de los padres/cuidadores
- Historial o uso actual de suplementos dietéticos, medicamentos o medicamentos de venta libre fuera de los parámetros especificados en el protocolo
Signos, síntomas o antecedentes de cualquier condición que, por protocolo o a juicio del investigador, pueda comprometer:
- la seguridad o el bienestar del participante o del personal del estudio
- la seguridad o el bienestar de la descendencia del participante (por ejemplo, durante el embarazo o la lactancia)
- el analisis de resultados
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Infantes
Participantes de 1 a <2 años de edad. Los participantes que completaron INS011-14-029 iniciaron este estudio con la dosis con la que estaban siendo tratados previamente, y se hicieron modificaciones de dosis a discreción del investigador si se observaban problemas de tolerabilidad o eficacia para un participante en particular. La dosis diaria máxima fue de 40 mg/kg/día. Los participantes que se inscribieron a partir del INS011-15-054 continuaron el tratamiento con la dosis a la que estaban siendo tratados previamente, y se realizaron modificaciones de dosis a criterio del investigador si se observaban problemas de tolerabilidad o eficacia para un participante en particular. La dosis diaria total, miligramos por kilogramo por día (mg/kg/día), se dividirá equitativamente entre las dosis de la mañana y la noche (con 12 horas de diferencia). Si surgen problemas de tolerabilidad, la dosis del participante puede cambiarse a discreción del investigador. |
Una solución oral que contiene cannabidiol de grado farmacéutico (no de origen vegetal).
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Experimental: Niños
Participantes de 2 a <12 años de edad. Los participantes que completaron INS011-14-029 iniciaron este estudio con la dosis con la que estaban siendo tratados previamente, y se hicieron modificaciones de dosis a discreción del investigador si se observaron problemas de tolerabilidad o eficacia para un participante en particular. La dosis diaria máxima fue de 40 mg /kg/día. Los participantes que se inscribieron a partir del INS011-15-054 continuaron el tratamiento con la dosis a la que estaban siendo tratados previamente, y se realizaron modificaciones de dosis a criterio del investigador si se observaban problemas de tolerabilidad o eficacia para un participante en particular. La dosis diaria total (mg/kg/día) se dividirá equitativamente entre las dosis de la mañana y la noche (con 12 horas de diferencia). Si surgen problemas de tolerabilidad, la dosis del participante puede cambiarse a discreción del investigador. |
Una solución oral que contiene cannabidiol de grado farmacéutico (no de origen vegetal).
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Experimental: Adolescentes
Participantes de 12 a <17 años de edad. Los participantes que completaron INS011-14-029 iniciaron este estudio con la dosis con la que estaban siendo tratados previamente, y se hicieron modificaciones de dosis a discreción del investigador si se observaban problemas de tolerabilidad o eficacia para un participante en particular. La dosis diaria máxima fue de 40 mg/kg/día. Los participantes que se inscribieron a partir del INS011-15-054 continuaron el tratamiento con la dosis a la que estaban siendo tratados previamente, y se realizaron modificaciones de dosis a criterio del investigador si se observaban problemas de tolerabilidad o eficacia para un participante en particular. La dosis diaria total (mg/kg/día) se dividirá equitativamente entre las dosis de la mañana y la noche (con 12 horas de diferencia). Si surgen problemas de tolerabilidad, la dosis del participante puede cambiarse a discreción del investigador. |
Una solución oral que contiene cannabidiol de grado farmacéutico (no de origen vegetal).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 50
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Un evento adverso (AE) es cualquier evento médico adverso en un sujeto al que se le administró un producto farmacéutico.
No necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
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Hasta la Semana 50
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Porcentaje de participantes con eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 50
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Un evento adverso grave es cualquier evento médico adverso (ya sea que se considere relacionado con el producto en investigación o no) que a cualquier dosis resulte en la muerte, ponga en peligro la vida, requiera la hospitalización del paciente, resulte en discapacidad/incapacidad, sea una anomalía congénita/defecto de nacimiento. , o médicamente significativo según lo determine un investigador.
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Hasta la Semana 50
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Porcentaje de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en los valores de laboratorio
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 50
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Los valores de laboratorio incluyen química y hematología, y análisis de orina.
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Hasta la Semana 50
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Porcentaje de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en los resultados del electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Hasta la semana 48
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Porcentaje de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en los signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 50
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Hasta la Semana 50
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Cambio desde el inicio en los niveles plasmáticos mínimos de cannabidiol y su metabolito 7-OH
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 50
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Hasta la Semana 50
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Escalas de comportamiento adaptativo de Vineland (VABS)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Las escalas de comportamiento adaptativo de Vineland miden las habilidades personales y sociales de las personas desde el nacimiento hasta la edad adulta. Debido a que el comportamiento adaptativo se refiere al desempeño típico de un individuo en las actividades diarias requeridas para la suficiencia personal y social, estas escalas evalúan lo que una persona realmente hace, en lugar de lo que él o ella es capaz de hacer. Las Escalas de Comportamiento Adaptativo de Vineland, Segunda Edición (Formulario de Entrevista de Encuesta) es una medida del comportamiento adaptativo en niños, adolescentes y adultos. Produce una puntuación estándar general (compuesto de comportamiento adaptativo, ABC) y puntuaciones estándar de edad en cuatro dominios. Los 4 dominios son Comunicación, Habilidades de la vida diaria, Habilidades motoras e Índice de comportamiento desadaptativo. Las puntuaciones ABC tienen una media de 100 y una desviación estándar de 15 (rango = 20 a 160). Las puntuaciones más altas sugieren un mayor nivel de funcionamiento adaptativo. Un aumento en las puntuaciones estándar desde el punto de partida indica una mejora. La VABS se completará para todos los participantes. |
Hasta la semana 48
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Número de participantes con una respuesta positiva en la escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS)
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 50
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Para sujetos de 7 años de edad de desarrollo o mayores, se administrará la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) para acceder a la tendencia suicida.
La versión adecuada para adultos se utilizará en sujetos de 12 años de edad (de desarrollo) y mayores.
El investigador determinará la edad de desarrollo del participante.
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Hasta la Semana 50
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Impresión clínica global de gravedad (CGI-S)
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 48 semanas o aprobación de comercialización, lo que ocurra primero
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La gravedad de la enfermedad del participante se califica en una escala de siete puntos, donde 1 = normal, nada enfermo y 7 = entre los pacientes más extremadamente enfermos. Esta calificación se basa en los síntomas, el comportamiento y la función observados e informados en los últimos siete días. La puntuación refleja el nivel de gravedad promedio a lo largo de los siete días. El CGI-S se completará para todos los participantes, independientemente de la edad cronológica y de desarrollo. |
hasta la finalización del estudio, hasta 48 semanas o aprobación de comercialización, lo que ocurra primero
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Impacto de la Escala de Epilepsia Pediátrica (IPES)
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 48 semanas o aprobación de comercialización, lo que ocurra primero
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El IPES evalúa el impacto en el rendimiento académico, la participación en actividades, la salud, las relaciones con la familia y con los compañeros y hermanos, las actividades sociales, la autoestima y las esperanzas del cuidador para el futuro de su hijo. El padre tarda unos 3 minutos en completarlo. Cada uno de los 11 elementos recibe una puntuación de gravedad de 0 (nada) a 3 (mucho). Cuanto mayor sea la puntuación, mayor será el impacto de la epilepsia en ese ítem. La puntuación total más alta posible es 33 (rango 0-33). La Escala de impacto de la epilepsia pediátrica (IPES) está validada para sujetos de 2 a 16 años de edad. Debido al retraso en el desarrollo característico de la población de estudio, los sujetos hasta los 18 años de edad cronológica completarán el IPES. Los sujetos mayores de 18 años de edad cronológica no completarán el IPES. |
hasta la finalización del estudio, hasta 48 semanas o aprobación de comercialización, lo que ocurra primero
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Impresión Clínica Global de Mejoría (CGI-I)
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 48 semanas o aprobación de comercialización, lo que ocurra primero
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La condición clínica general del participante se compara con el período de una semana justo antes del inicio de la medicación (la visita inicial). La condición del participante se compara con la condición del paciente al momento de la admisión al proyecto [antes de comenzar el tratamiento] en una escala de 7 puntos, donde 1 = ha mejorado mucho desde el inicio del tratamiento; y 7=mucho peor desde el inicio del tratamiento. El CGI-I se completará para todos los participantes, independientemente de la edad cronológica y de desarrollo. |
hasta la finalización del estudio, hasta 48 semanas o aprobación de comercialización, lo que ocurra primero
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Cambio desde el inicio en la frecuencia de las convulsiones como medida de control de las convulsiones
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 48 semanas o aprobación de comercialización, lo que ocurra primero
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hasta la finalización del estudio, hasta 48 semanas o aprobación de comercialización, lo que ocurra primero
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- INS011-14-030
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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