Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Roztwór doustny kannabidiolu jako leczenie wspomagające w leczeniu napadów padaczkowych opornych na leczenie

26 czerwca 2018 zaktualizowane przez: INSYS Therapeutics Inc

Wieloośrodkowe, otwarte badanie z elastycznym dawkowaniem w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa farmaceutycznego roztworu doustnego kannabidiolu jako leczenia wspomagającego u pacjentów pediatrycznych z opornymi na leczenie zaburzeniami napadowymi, którzy ukończyli INS011-14-029 lub część A INS011-15 -054

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności kannabidiolu w postaci roztworu doustnego jako terapii wspomagającej dla uczestników pediatrycznych z opornymi na leczenie zaburzeniami napadowymi, w tym zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS) lub zespołem Draveta (DS). Wszyscy uczestnicy przenieśli się z poprzednich prób: INS011-14-029 (NCT02324673) i INS011-15-054 (NCT02551731).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

52

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University Of California San Francisco Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32504
        • Child Neurology Center - NW F
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89104
        • Clinical Research Center of Nevada LLC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health Services University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 79219
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children
    • Utah
      • Riverton, Utah, Stany Zjednoczone, 84096
        • Granger Medical Clinic
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98403
        • Mary Bridge Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ukończone czynności do dnia 11 w INS011-14-029 lub części A (wizyta 6) INS011-15-054
  • Świadoma zgoda/zgoda (w stosownych przypadkach) została wyrażona dobrowolnie przez uczestnika i/lub rodzica/opiekuna(-ów) zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa, regulacjami i wymogami lokalnymi
  • Jest stabilny medycznie bez przewidywanych zmian w leczeniu przewlekłym w opinii Badacza
  • Nadal spełnia określone w protokole kryteria kwalifikacji i antykoncepcji, w tym lekooporne napady padaczkowe
  • W opinii badacza osoba badana i/lub rodzic(e)/opiekun(e) są w stanie nadal prowadzić dokładny dziennik napadów

Kryteria wyłączenia:

  • Niewystarczający nadzór rodzica/opiekunów
  • Historia lub obecne stosowanie suplementów diety, leków lub leków dostępnych bez recepty poza parametrami określonymi w protokole

  • Oznaki, objawy lub historia jakiegokolwiek stanu, który zgodnie z protokołem lub w opinii badacza może zagrozić:

    1. bezpieczeństwa lub dobrego samopoczucia uczestnika lub personelu badawczego
    2. bezpieczeństwo lub dobre samopoczucie potomstwa uczestnika (np. w wyniku ciąży lub karmienia piersią)
    3. analiza wyników

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Niemowlęta

Uczestnicy w wieku od 1 do <2 lat. Uczestnicy, którzy ukończyli INS011-14-029, rozpoczęli to badanie od dawki, którą byli wcześniej leczeni, a modyfikacje dawki były dokonywane według uznania badacza, jeśli u konkretnego uczestnika zaobserwowano problemy z tolerancją lub skutecznością. Maksymalna dawka dobowa wynosiła 40 mg/kg mc./dobę.

Uczestnicy, którzy zostali zapisani z INS011-15-054, kontynuowali leczenie dawką, w której byli leczeni wcześniej, a modyfikacje dawki były dokonywane według uznania badacza, jeśli u konkretnego uczestnika zaobserwowano problemy z tolerancją lub skutecznością.

Całkowita dawka dobowa, w miligramach na kilogram dziennie (mg/kg/dobę), zostanie równo podzielona między dawki poranne i wieczorne (w odstępie 12 godzin). Jeśli pojawią się problemy z tolerancją, dawka uczestnika może zostać zmieniona według uznania badacza.
Lek: Roztwór doustny kannabidiolu
Roztwór doustny zawierający kannabidiol o czystości farmaceutycznej (nieroślinny).
Eksperymentalny: Dzieci

Uczestnicy w wieku od 2 do <12 lat. Uczestnicy, którzy ukończyli INS011-14-029, rozpoczęli to badanie od dawki, którą byli wcześniej leczeni, a modyfikacje dawki były dokonywane według uznania badacza, jeśli u konkretnego uczestnika zaobserwowano problemy z tolerancją lub skutecznością. Maksymalna dawka dobowa wynosiła 40 mg /kg/dzień.

Uczestnicy, którzy zostali zapisani z INS011-15-054, kontynuowali leczenie dawką, w której byli leczeni wcześniej, a modyfikacje dawki były dokonywane według uznania badacza, jeśli u konkretnego uczestnika zaobserwowano problemy z tolerancją lub skutecznością.

Całkowita dawka dobowa (mg/kg mc./dobę) zostanie równo podzielona między dawki poranne i wieczorne (w odstępie 12 godzin). Jeśli pojawią się problemy z tolerancją, dawka uczestnika może zostać zmieniona według uznania badacza.
Lek: Roztwór doustny kannabidiolu
Roztwór doustny zawierający kannabidiol o czystości farmaceutycznej (nieroślinny).
Eksperymentalny: Nastolatki

Uczestnicy w wieku od 12 do <17 lat. Uczestnicy, którzy ukończyli INS011-14-029, rozpoczęli to badanie od dawki, którą byli wcześniej leczeni, a modyfikacje dawki były dokonywane według uznania badacza, jeśli u konkretnego uczestnika zaobserwowano problemy z tolerancją lub skutecznością. Maksymalna dawka dobowa wynosiła 40 mg/kg mc./dobę.

Uczestnicy, którzy zostali zapisani z INS011-15-054, kontynuowali leczenie dawką, w której byli leczeni wcześniej, a modyfikacje dawki były dokonywane według uznania badacza, jeśli u konkretnego uczestnika zaobserwowano problemy z tolerancją lub skutecznością.

Całkowita dawka dobowa (mg/kg mc./dobę) zostanie równo podzielona między dawki poranne i wieczorne (w odstępie 12 godzin). Jeśli pojawią się problemy z tolerancją, dawka uczestnika może zostać zmieniona według uznania badacza.
Lek: Roztwór doustny kannabidiolu
Roztwór doustny zawierający kannabidiol o czystości farmaceutycznej (nieroślinny).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Do tygodnia 50
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niepożądane zdarzenie medyczne u osobnika, któremu podano produkt farmaceutyczny. Niekoniecznie musi to mieć związek przyczynowy z tym leczeniem.
Do tygodnia 50
Odsetek uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Do tygodnia 50
Poważne zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne (niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z badanym produktem, czy nie), które niezależnie od dawki powoduje śmierć, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji, powoduje niepełnosprawność/niesprawność, jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną lub medycznie istotne, zgodnie z ustaleniami badacza.
Do tygodnia 50
Odsetek uczestników z klinicznie istotną zmianą wartości laboratoryjnych w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Do tygodnia 50
Wartości laboratoryjne obejmują chemię i hematologię oraz analizę moczu.
Do tygodnia 50
Odsetek uczestników z klinicznie istotną zmianą w wynikach elektrokardiogramu (EKG) od wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Do tygodnia 48
Odsetek uczestników, u których wystąpiła klinicznie istotna zmiana parametrów życiowych w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Do tygodnia 50
Do tygodnia 50
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych minimalnych poziomów kannabidiolu i jego 7-OH metabolitu w osoczu
Ramy czasowe: Do tygodnia 50
Do tygodnia 50

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skale zachowań adaptacyjnych Vinelanda (VABS)
Ramy czasowe: Do tygodnia 48

Skale Zachowań Adaptacyjnych Vineland mierzą umiejętności osobiste i społeczne jednostek od urodzenia do dorosłości. Ponieważ zachowanie adaptacyjne odnosi się do typowego wykonywania przez jednostkę codziennych czynności wymaganych do osobistej i społecznej samowystarczalności, skale te oceniają raczej to, co dana osoba faktycznie robi, niż to, co jest w stanie zrobić.

Skale zachowań adaptacyjnych Vinelanda, wydanie drugie (formularz ankiety) jest miarą zachowań adaptacyjnych u dzieci, młodzieży i dorosłych. Daje ogólny standardowy wynik (Adaptive Behaviour Composite, ABC) i standardowe wyniki wiekowe w czterech domenach. Te 4 domeny to Komunikacja, Umiejętności życia codziennego, Umiejętności motoryczne i Indeks zachowań nieprzystosowanych. Wyniki ABC mają średnią 100 i odchylenie standardowe 15 (zakres = 20 do 160). Wyższe wyniki sugerują wyższy poziom funkcjonowania adaptacyjnego. Wzrost standardowych wyników w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę.

VABS zostanie ukończony dla wszystkich uczestników.
Do tygodnia 48
Liczba uczestników z pozytywną odpowiedzią w skali oceny nasilenia samobójstwa Columbia (C-SSRS)
Ramy czasowe: Do tygodnia 50
Osobom w wieku rozwojowym 7 lat lub starszym zostanie podana skala oceny ciężkości samobójstw Columbia-Suicide (C-SSRS), aby uzyskać dostęp do samobójstw. Odpowiednia wersja dla dorosłych będzie stosowana u osób w wieku 12 lat (rozwojowych) i starszych. Badacz określi wiek rozwojowy uczestnika.
Do tygodnia 50

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kliniczne ogólne wrażenie ciężkości (CGI-S)
Ramy czasowe: do ukończenia badania, do 48 tygodni lub dopuszczenia do obrotu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej

Ciężkość choroby badanego ocenia się na siedmiostopniowej skali, gdzie 1=normalny, wcale nie chory, a 7=najciężej chory. Ta ocena opiera się na zaobserwowanych i zgłoszonych objawach, zachowaniu i funkcjonowaniu w ciągu ostatnich siedmiu dni. Wynik odzwierciedla średni poziom dotkliwości w ciągu siedmiu dni.

CGI-S zostanie wypełniony dla wszystkich uczestników, niezależnie od wieku chronologicznego i rozwojowego.
do ukończenia badania, do 48 tygodni lub dopuszczenia do obrotu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Wpływ Pediatrycznej Skali Padaczki (IPES)
Ramy czasowe: do ukończenia badania, do 48 tygodni lub dopuszczenia do obrotu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej

IPES ocenia wpływ na osiągnięcia w nauce, uczestnictwo w zajęciach, zdrowie, relacje z rodziną oraz z rówieśnikami i rodzeństwem, aktywność społeczną, poczucie własnej wartości i nadzieje opiekuna na przyszłość dziecka. Wypełnienie rodzica zajmuje około 3 minut. Każdemu z 11 elementów przypisuje się ocenę nasilenia od 0 (wcale) do 3 (dużo). Im wyższy wynik, tym większy wpływ padaczki na tę pozycję. Najwyższy możliwy całkowity wynik to 33 (zakres 0-33).

Skala Impact of Pediatric Epilepsy Scale (IPES) jest zwalidowana dla osób w wieku od 2 do 16 lat. Ze względu na opóźnienie rozwojowe charakterystyczne dla badanej populacji, osoby do 18. roku życia będą wypełniać IPES. Osoby powyżej 18 roku życia chronologicznego nie wypełniają IPES.
do ukończenia badania, do 48 tygodni lub dopuszczenia do obrotu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Kliniczne ogólne wrażenie poprawy (CGI-I)
Ramy czasowe: do ukończenia badania, do 48 tygodni lub dopuszczenia do obrotu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej

Ogólny stan kliniczny uczestnika porównuje się z okresem jednego tygodnia tuż przed rozpoczęciem leczenia (wizyta wyjściowa). Stan uczestnika porównuje się ze stanem pacjenta w chwili przyjęcia do projektu [przed rozpoczęciem leczenia] na 7-stopniowej skali, gdzie 1=bardzo duża poprawa od rozpoczęcia leczenia; a 7=bardzo dużo gorsze od rozpoczęcia leczenia.

CGI-I zostanie wypełniony dla wszystkich uczestników, niezależnie od wieku chronologicznego i rozwojowego.
do ukończenia badania, do 48 tygodni lub dopuszczenia do obrotu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Zmiana częstości napadów w stosunku do wartości wyjściowych jako miara kontroli napadów
Ramy czasowe: do ukończenia badania, do 48 tygodni lub dopuszczenia do obrotu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
do ukończenia badania, do 48 tygodni lub dopuszczenia do obrotu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

INSYS Therapeutics Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 czerwca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 czerwca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 grudnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 grudnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 grudnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 lipca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 czerwca 2018

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • INS011-14-030

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj