Cannabidiol oral opløsning som en supplerende behandling for behandlingsresistent anfaldssygdom

Deltagere i alderen 1 til <2 år. Deltagere, der fuldførte INS011-14-029, påbegyndte denne undersøgelse med den dosis, som de tidligere blev behandlet med, og dosisændringer blev foretaget efter investigators skøn, hvis tolerabilitets- eller effektivitetsproblemer blev observeret for en bestemt deltager. Den maksimale daglige dosis var 40 mg/kg/dag.

Deltagere, der tilmeldte sig fra INS011-15-054, fortsatte behandlingen med den dosis, som de tidligere blev behandlet med, og dosisændringer blev foretaget efter investigators skøn, hvis tolerabilitets- eller effektivitetsproblemer blev observeret for en bestemt deltager.

Den samlede daglige dosis, milligram pr. kg pr. dag (mg/kg/dag), vil være ligeligt fordelt mellem morgen- og aftendoser (med 12 timers mellemrum). Hvis der opstår tolerabilitetsproblemer, kan deltagerens dosis ændres efter investigatorens skøn.

Deltagere 2 til <12 år. Deltagere, der fuldførte INS011-14-029, påbegyndte denne undersøgelse med den dosis, som de tidligere blev behandlet med, og dosisændringer blev foretaget efter investigators skøn, hvis tolerabilitets- eller effektivitetsproblemer blev observeret for en bestemt deltager. Den maksimale daglige dosis var 40 mg /kg/dag.

Deltagere, der tilmeldte sig fra INS011-15-054, fortsatte behandlingen med den dosis, som de tidligere blev behandlet med, og dosisændringer blev foretaget efter investigators skøn, hvis tolerabilitets- eller effektivitetsproblemer blev observeret for en bestemt deltager.

Den samlede daglige dosis (mg/kg/dag) vil blive fordelt ligeligt mellem morgen- og aftendoser (med 12 timers mellemrum). Hvis der opstår tolerabilitetsproblemer, kan deltagerens dosis ændres efter investigatorens skøn.

Deltagere 12 til <17 år. Deltagere, der fuldførte INS011-14-029, påbegyndte denne undersøgelse med den dosis, som de tidligere blev behandlet med, og dosisændringer blev foretaget efter investigators skøn, hvis tolerabilitets- eller effektivitetsproblemer blev observeret for en bestemt deltager. Den maksimale daglige dosis var 40 mg/kg/dag.

Deltagere, der tilmeldte sig fra INS011-15-054, fortsatte behandlingen med den dosis, som de tidligere blev behandlet med, og dosisændringer blev foretaget efter investigators skøn, hvis tolerabilitets- eller effektivitetsproblemer blev observeret for en bestemt deltager.

Den samlede daglige dosis (mg/kg/dag) vil blive fordelt ligeligt mellem morgen- og aftendoser (med 12 timers mellemrum). Hvis der opstår tolerabilitetsproblemer, kan deltagerens dosis ændres efter investigatorens skøn.

Vineland Adaptive Behavior Scales måler individers personlige og sociale færdigheder fra fødslen til voksenlivet. Fordi adaptiv adfærd refererer til et individs typiske udførelse af de daglige aktiviteter, der kræves for personlig og social tilstrækkelighed, vurderer disse skalaer, hvad en person faktisk gør, snarere end hvad han eller hun er i stand til at gøre.

Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (Survey Interview Form) er et mål for adaptiv adfærd hos børn, unge og voksne. Det giver en samlet standardscore (Adaptive Behavior Composite, ABC) og aldersstandardscore i fire domæner. De 4 domæner er Kommunikation, Daily Living Skills, Motor Skills og Maladaptive Behavior Index. ABC-score har et gennemsnit på 100 og en standardafvigelse på 15 (interval = 20 til 160). Højere score tyder på et højere niveau af adaptiv funktion. En stigning i standardscore fra baseline indikerer forbedring.

VABS vil blive gennemført for alle deltagere.

Sværhedsgraden af ​​deltagerens sygdom vurderes på en syvtrinsskala, hvor 1=normal, slet ikke syg og 7=blandt de mest ekstremt syge patienter. Denne vurdering er baseret på observerede og rapporterede symptomer, adfærd og funktion i de seneste syv dage. Scoren afspejler det gennemsnitlige sværhedsgrad over de syv dage.

CGI-S vil blive gennemført for alle deltagere, uanset kronologisk og udviklingsmæssig alder.

IPES vurderer indvirkningen på akademisk præstation, deltagelse i aktiviteter, sundhed, forhold til familie og med jævnaldrende og søskende, sociale aktiviteter, selvværd og omsorgspersonens håb for deres barns fremtid. Det tager cirka 3 minutter for forælderen at gennemføre. Hvert af de 11 emner får en sværhedsgrad på 0 (slet ikke) til 3 (meget). Jo højere score, jo højere er virkningen af ​​epilepsi på det pågældende emne. Den højest mulige samlede score er 33 (interval 0-33).

Impact of Pediatric Epilepsy Scale (IPES) er valideret for forsøgspersoner i alderen 2 til 16 år. På grund af udviklingsforsinkelse, der er karakteristisk for undersøgelsespopulationen, vil forsøgspersoner gennem 18 års kronologisk alder gennemføre IPES. Forsøgspersoner over 18 år i kronologisk alder vil ikke gennemføre IPES.

Deltagerens samlede kliniske tilstand sammenlignes med en uges periode lige før påbegyndelse af medicinering (baseline-besøget). Deltagerens tilstand sammenlignes med patientens tilstand ved indlæggelse i projektet [før behandlingsstart] på en 7-trins skala, hvor 1=meget forbedret siden behandlingsstart; og 7 = meget værre siden påbegyndelse af behandlingen.

CGI-I vil blive gennemført for alle deltagere, uanset kronologisk og udviklingsmæssig alder.