Soluzione orale di cannabidiolo come trattamento aggiuntivo per il disturbo convulsivo resistente al trattamento
Uno studio multicentrico, in aperto, sulla dose flessibile per valutare la sicurezza a lungo termine della soluzione farmaceutica di cannabidiolo orale come trattamento aggiuntivo per soggetti pediatrici con un disturbo convulsivo resistente al trattamento che completano INS011-14-029 o la parte A di INS011-15 -054
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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California
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University Of California San Francisco Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Miami Children's Hospital
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Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32504
- Child Neurology Center - NW F
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
- University of Chicago Medical Center
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89104
- Clinical Research Center of Nevada LLC
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health Services University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 79219
- Texas Scottish Rite Hospital for Children
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Utah
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Riverton, Utah, Stati Uniti, 84096
- Granger Medical Clinic
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Washington
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Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98403
- Mary Bridge Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Attività completate fino al giorno 11 in INS011-14-029 o Parte A (Visita 6) INS011-15-054
- Il consenso/assenso informato (se applicabile) è stato fornito volontariamente dal partecipante e/o dai genitori/tutori in conformità con le leggi, i regolamenti e i requisiti locali applicabili
- È stabile dal punto di vista medico senza cambiamenti previsti nei farmaci cronici secondo l'opinione dello sperimentatore
- Continua a soddisfare i criteri specificati dal protocollo per la qualificazione e la contraccezione, incluso il disturbo convulsivo resistente al trattamento
- Secondo il parere dell'investigatore, il soggetto e/o i genitori/tutori sono in grado di continuare a tenere accurati diari delle crisi
Criteri di esclusione:
- Supervisione inadeguata da parte dei genitori/tutori
- Storia o uso attuale di integratori alimentari, farmaci o farmaci da banco al di fuori dei parametri specificati dal protocollo
Segni, sintomi o anamnesi di qualsiasi condizione che, secondo il protocollo o secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe compromettere:
- la sicurezza o il benessere del partecipante o del personale dello studio
- la sicurezza o il benessere della prole del partecipante (ad esempio attraverso la gravidanza o l'allattamento al seno)
- l'analisi dei risultati
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Neonati
Partecipanti da 1 a <2 anni di età. I partecipanti che hanno completato INS011-14-029 hanno avviato questo studio sulla dose con cui erano stati trattati in precedenza e sono state apportate modifiche alla dose a discrezione dello sperimentatore se sono stati osservati problemi di tollerabilità o efficacia per un particolare partecipante. La dose massima giornaliera era di 40 mg/kg/giorno. I partecipanti che si sono arruolati da INS011-15-054 hanno continuato il trattamento con la dose alla quale erano stati trattati in precedenza e sono state apportate modifiche alla dose a discrezione dello sperimentatore se sono stati osservati problemi di tollerabilità o efficacia per un particolare partecipante. La dose giornaliera totale, milligrammi per chilogrammo al giorno (mg/kg/giorno), sarà equamente suddivisa tra la dose mattutina e quella serale (a distanza di 12 ore). Se sorgono problemi di tollerabilità, la dose del partecipante può essere modificata a discrezione dello sperimentatore. |
Una soluzione orale contenente cannabidiolo di grado farmaceutico (non vegetale).
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Sperimentale: Bambini
Partecipanti da 2 a <12 anni di età. I partecipanti che hanno completato INS011-14-029 hanno avviato questo studio con la dose con cui erano stati trattati in precedenza e sono state apportate modifiche alla dose a discrezione dello sperimentatore se sono stati osservati problemi di tollerabilità o efficacia per un particolare partecipante. La dose massima giornaliera era di 40 mg /kg/giorno. I partecipanti che si sono arruolati da INS011-15-054 hanno continuato il trattamento con la dose alla quale erano stati trattati in precedenza e sono state apportate modifiche alla dose a discrezione dello sperimentatore se sono stati osservati problemi di tollerabilità o efficacia per un particolare partecipante. La dose giornaliera totale (mg/kg/giorno) sarà equamente suddivisa tra la dose mattutina e quella serale (a distanza di 12 ore). Se sorgono problemi di tollerabilità, la dose del partecipante può essere modificata a discrezione dello sperimentatore. |
Una soluzione orale contenente cannabidiolo di grado farmaceutico (non vegetale).
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Sperimentale: Adolescenti
Partecipanti di età compresa tra 12 e <17 anni. I partecipanti che hanno completato INS011-14-029 hanno avviato questo studio sulla dose con cui erano stati trattati in precedenza e sono state apportate modifiche alla dose a discrezione dello sperimentatore se sono stati osservati problemi di tollerabilità o efficacia per un particolare partecipante. La dose massima giornaliera era di 40 mg/kg/giorno. I partecipanti che si sono arruolati da INS011-15-054 hanno continuato il trattamento con la dose alla quale erano stati trattati in precedenza e sono state apportate modifiche alla dose a discrezione dello sperimentatore se sono stati osservati problemi di tollerabilità o efficacia per un particolare partecipante. La dose giornaliera totale (mg/kg/giorno) sarà equamente suddivisa tra la dose mattutina e quella serale (a distanza di 12 ore). Se sorgono problemi di tollerabilità, la dose del partecipante può essere modificata a discrezione dello sperimentatore. |
Una soluzione orale contenente cannabidiolo di grado farmaceutico (non vegetale).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 50
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Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico spiacevole in un soggetto a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico.
Non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
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Fino alla settimana 50
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Percentuale di partecipanti con eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 50
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Un evento avverso grave è qualsiasi evento medico sfavorevole (considerato o meno correlato al prodotto sperimentale) che a qualsiasi dose provoca la morte, è in pericolo di vita, richiede il ricovero ospedaliero, provoca disabilità/incapacità, è un'anomalia congenita/difetto alla nascita , o clinicamente significativo come determinato da un investigatore.
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Fino alla settimana 50
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Percentuale di partecipanti con variazione clinicamente significativa rispetto al basale nei valori di laboratorio
Lasso di tempo: Fino alla settimana 50
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I valori di laboratorio includono chimica ed ematologia e analisi delle urine.
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Fino alla settimana 50
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Percentuale di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale nei risultati dell'elettrocardiogramma (ECG).
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
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Fino alla settimana 48
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Percentuale di partecipanti con variazione clinicamente significativa rispetto al basale dei segni vitali
Lasso di tempo: Fino alla settimana 50
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Fino alla settimana 50
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Variazione rispetto al basale dei livelli plasmatici minimi di cannabidiolo e del suo metabolita 7-OH
Lasso di tempo: Fino alla settimana 50
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Fino alla settimana 50
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Scale di comportamento adattivo Vineland (VABS)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
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Le scale di comportamento adattivo di Vineland misurano le abilità personali e sociali degli individui dalla nascita fino all'età adulta. Poiché il comportamento adattivo si riferisce alla prestazione tipica di un individuo delle attività quotidiane richieste per la sufficienza personale e sociale, queste scale valutano ciò che una persona fa effettivamente, piuttosto che ciò che è in grado di fare. La Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (Survey Interview Form) è una misura del comportamento adattivo nei bambini, negli adolescenti e negli adulti. Produce un punteggio standard complessivo (Adaptive Behavior Composite, ABC) e punteggi standard per età in quattro domini. I 4 domini sono Comunicazione, Abilità di vita quotidiana, Abilità motorie e Indice di comportamento disadattivo. I punteggi ABC hanno una media di 100 e una deviazione standard di 15 (intervallo = da 20 a 160). Punteggi più alti suggeriscono un livello più alto di funzionamento adattivo. Un aumento dei punteggi standard rispetto al basale indica un miglioramento. Il VABS sarà completato per tutti i partecipanti. |
Fino alla settimana 48
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Numero di partecipanti con una risposta positiva sulla scala Columbia-Suicide Severity Rating (C-SSRS)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 50
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Per i soggetti di età pari o superiore a 7 anni, verrà somministrata la Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) per accedere al suicidio.
La versione per adulti appropriata verrà utilizzata in soggetti di età pari o superiore a 12 anni (in via di sviluppo).
L'investigatore determinerà l'età evolutiva del partecipante.
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Fino alla settimana 50
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Impressione clinica globale di gravità (CGI-S)
Lasso di tempo: attraverso il completamento dello studio, fino a 48 settimane o l'approvazione all'immissione in commercio, se precedente
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La gravità della malattia del partecipante è valutata su una scala a sette punti, dove 1=normale, per niente malato, e 7=tra i pazienti più gravemente malati. Questa valutazione si basa su sintomi, comportamento e funzione osservati e segnalati negli ultimi sette giorni. Il punteggio riflette il livello di gravità medio nei sette giorni. Il CGI-S sarà completato per tutti i partecipanti, indipendentemente dall'età cronologica e evolutiva. |
attraverso il completamento dello studio, fino a 48 settimane o l'approvazione all'immissione in commercio, se precedente
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Impatto della scala dell'epilessia pediatrica (IPES)
Lasso di tempo: attraverso il completamento dello studio, fino a 48 settimane o l'approvazione all'immissione in commercio, se precedente
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L'IPES valuta l'impatto sui risultati scolastici, la partecipazione alle attività, la salute, i rapporti con la famiglia e con i coetanei ei fratelli, le attività sociali, l'autostima e le speranze dell'affidatario per il futuro del bambino. Il genitore impiega circa 3 minuti per completare. A ciascuno degli 11 item viene assegnato un punteggio di gravità da 0 (per niente) a 3 (molto). Più alto è il punteggio, maggiore è l'impatto dell'epilessia su quell'elemento. Il punteggio totale più alto possibile è 33 (range 0-33). La scala IPES (Impact of Pediatric Epilepsy Scale) è validata per soggetti di età compresa tra 2 e 16 anni. A causa del ritardo dello sviluppo caratteristico della popolazione in studio, i soggetti fino a 18 anni di età cronologica completeranno l'IPES. I soggetti di età anagrafica superiore ai 18 anni non completeranno l'IPES. |
attraverso il completamento dello studio, fino a 48 settimane o l'approvazione all'immissione in commercio, se precedente
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Impressione clinica globale di miglioramento (CGI-I)
Lasso di tempo: attraverso il completamento dello studio, fino a 48 settimane o l'approvazione all'immissione in commercio, se precedente
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Le condizioni cliniche generali del partecipante vengono confrontate con il periodo di una settimana appena prima dell'inizio del trattamento (la visita di base). La condizione del partecipante viene confrontata con la condizione del paziente al momento dell'ammissione al progetto [prima dell'inizio del trattamento] su una scala a 7 punti, dove 1=molto migliorata dall'inizio del trattamento; e 7=molto peggio dall'inizio del trattamento. Il CGI-I sarà completato per tutti i partecipanti, indipendentemente dall'età cronologica e di sviluppo. |
attraverso il completamento dello studio, fino a 48 settimane o l'approvazione all'immissione in commercio, se precedente
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Variazione rispetto al basale nella frequenza delle crisi come misura del controllo delle crisi
Lasso di tempo: attraverso il completamento dello studio, fino a 48 settimane o l'approvazione all'immissione in commercio, se precedente
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attraverso il completamento dello studio, fino a 48 settimane o l'approvazione all'immissione in commercio, se precedente
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- INS011-14-030
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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