치료 저항성 발작 장애에 대한 보조 치료제로서의 칸나비디올 경구 용액
INS011-14-029 또는 INS011-15의 파트 A를 완료한 치료 저항성 발작 장애가 있는 소아 피험자를 위한 보조 치료로서 제약 칸나비디올 경구 용액의 장기 안전성을 평가하기 위한 다기관, 공개 라벨, 유연한 용량 연구 -054
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University Of California San Francisco Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33155
- Miami Children's Hospital
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Pensacola, Florida, 미국, 32504
- Child Neurology Center - NW F
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60637
- University Of Chicago Medical Center
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89104
- Clinical Research Center of Nevada LLC
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health Services University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 79219
- Texas Scottish Rite Hospital for Children
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Utah
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Riverton, Utah, 미국, 84096
- Granger Medical Clinic
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Washington
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Tacoma, Washington, 미국, 98403
- Mary Bridge Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- INS011-14-029 또는 파트 A(방문 6) INS011-15-054에서 11일까지 완료한 활동
- 정보에 입각한 동의/동의(해당하는 경우)는 해당 법률, 규정 및 현지 요구 사항에 따라 참가자 및/또는 부모/보호자가 자발적으로 제공했습니다.
- 연구자의 의견에 따라 만성 약물의 예상되는 변화 없이 의학적으로 안정적임
- 치료 저항성 발작 장애를 포함하여 자격 및 피임에 대한 프로토콜 지정 기준을 지속적으로 충족
- 조사자의 의견에 따르면 피험자 및/또는 부모(들)/보호자(들)는 정확한 발작 일지를 계속 유지할 수 있습니다.
제외 기준:
- 부모(들)/보호자(들)의 부적절한 감독
- 프로토콜 지정 매개변수를 벗어난 식이 보조제, 약물 또는 처방전 없이 구입할 수 있는 의약품의 과거 또는 현재 사용
프로토콜에 따라 또는 조사자의 의견에 따라 손상될 수 있는 모든 상태의 징후, 증상 또는 병력:
- 참가자 또는 연구 직원의 안전 또는 복지
- 참가자 자녀의 안전 또는 복지(예: 임신 또는 모유 수유)
- 결과 분석
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 유아
1~2세 참가자. INS011-14-029를 완료한 참가자는 이전에 치료받은 용량으로 이 연구를 시작했으며 특정 참가자에 대해 내약성 또는 효능 문제가 관찰되는 경우 조사자의 재량에 따라 용량 수정이 이루어졌습니다. 1일 최대 투여량은 40 mg/kg/day였다. INS011-15-054에서 등록한 참가자는 이전에 치료받았던 용량으로 치료를 계속했으며 특정 참가자에 대해 내약성 또는 효능 문제가 관찰되는 경우 조사자의 재량에 따라 용량을 수정했습니다. 총 일일 복용량(mg/kg/day)은 아침과 저녁 복용량 사이에 균등하게 분할됩니다(12시간 간격). 내약성 문제가 발생하는 경우 참가자의 용량은 조사자의 재량에 따라 변경될 수 있습니다. |
제약 등급의 칸나비디올(비식물성)을 함유한 경구 용액.
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실험적: 어린이들
2세에서 12세 미만의 참가자. INS011-14-029를 완료한 참가자는 이전에 치료받은 용량으로 이 연구를 시작했으며 특정 참가자에 대해 내약성 또는 효능 문제가 관찰되는 경우 조사자의 재량에 따라 용량 수정이 이루어졌습니다. 최대 일일 용량은 40mg이었습니다. /kg/일. INS011-15-054에서 등록한 참가자는 이전에 치료받았던 용량으로 치료를 계속했으며 특정 참가자에 대해 내약성 또는 효능 문제가 관찰되는 경우 조사자의 재량에 따라 용량을 수정했습니다. 총 일일 투여량(mg/kg/일)은 아침과 저녁 투여량 사이에 고르게 분할됩니다(12시간 간격). 내약성 문제가 발생하는 경우 참가자의 용량은 조사자의 재량에 따라 변경될 수 있습니다. |
제약 등급의 칸나비디올(비식물성)을 함유한 경구 용액.
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실험적: 청소년
12세에서 17세 미만의 참가자. INS011-14-029를 완료한 참가자는 이전에 치료받은 용량으로 이 연구를 시작했으며 특정 참가자에 대해 내약성 또는 효능 문제가 관찰되는 경우 조사자의 재량에 따라 용량 수정이 이루어졌습니다. 1일 최대 투여량은 40 mg/kg/day였다. INS011-15-054에서 등록한 참가자는 이전에 치료받았던 용량으로 치료를 계속했으며 특정 참가자에 대해 내약성 또는 효능 문제가 관찰되는 경우 조사자의 재량에 따라 용량을 수정했습니다. 총 일일 투여량(mg/kg/일)은 아침과 저녁 투여량 사이에 고르게 분할됩니다(12시간 간격). 내약성 문제가 발생하는 경우 참가자의 용량은 조사자의 재량에 따라 변경될 수 있습니다. |
제약 등급의 칸나비디올(비식물성)을 함유한 경구 용액.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용이 있는 참가자의 비율
기간: 50주까지
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유해 사례(AE)는 의약품을 투여받은 피험자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 발생입니다.
반드시 이 치료와 인과관계가 있는 것은 아닙니다.
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50주까지
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심각한 부작용이 있는 참가자의 비율
기간: 50주까지
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심각한 유해 사례는 임의의 용량에서 사망을 초래하고, 생명을 위협하고, 입원 환자 입원이 필요하고, 장애/무능을 초래하고, 선천적 이상/선천적 결함인 예상치 못한 의학적 발생(연구 제품과 관련이 있는지 여부에 관계없이)입니다. , 또는 연구자가 결정한 의학적으로 중요합니다.
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50주까지
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실험실 값의 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자의 비율
기간: 50주까지
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실험실 값에는 화학 및 혈액학, 소변 분석이 포함됩니다.
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50주까지
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심전도(ECG) 소견의 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자의 비율
기간: 48주까지
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48주까지
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활력 징후의 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자의 비율
기간: 50주까지
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50주까지
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칸나비디올 및 7-OH 대사물의 최저 혈장 수준에서 기준선으로부터의 변화
기간: 50주까지
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50주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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바인랜드 적응 행동 척도(VABS)
기간: 48주까지
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Vineland 적응 행동 척도는 출생부터 성인기까지 개인의 개인적 및 사회적 기술을 측정합니다. 적응 행동은 개인 및 사회적 충족에 필요한 일상 활동의 개인의 전형적인 수행을 나타내기 때문에 이러한 척도는 개인이 할 수 있는 것이 아니라 실제로 하는 것을 평가합니다. Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition(Survey Interview Form)은 어린이, 청소년 및 성인의 적응 행동을 측정한 것입니다. 네 가지 영역에서 전체 표준 점수(Adaptive Behavior Composite, ABC)와 연령 표준 점수를 산출합니다. 4개 영역은 의사소통, 일상 생활 기술, 운동 기능 및 부적응 행동 지수입니다. ABC 점수의 평균은 100이고 표준 편차는 15입니다(범위 = 20~160). 점수가 높을수록 적응 기능 수준이 높다는 것을 의미합니다. 기준선에서 표준 점수가 상승하면 개선을 나타냅니다. VABS는 모든 참가자에 대해 완료됩니다. |
48주까지
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Columbia-Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS)에서 긍정적인 반응을 보인 참가자 수
기간: 50주까지
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발달 연령이 7세 이상인 피험자의 경우 자살 가능성에 접근하기 위해 Columbia-Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS)을 시행합니다.
적절한 성인 버전은 12세 이상의 (발달) 연령 피험자에게 사용됩니다.
수사관은 참가자의 발달 연령을 결정합니다.
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50주까지
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CGI-S(Clinical Global Impression of Severity)(CGI-S)
기간: 연구 완료를 통해 최대 48주 또는 시판 승인 중 더 이른 시점까지
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참가자의 질병의 중증도는 7점 척도로 평가되며, 여기서 1=정상, 전혀 아프지 않음, 7=가장 심하게 아픈 환자 중입니다. 이 등급은 지난 7일 동안 관찰 및 보고된 증상, 행동 및 기능을 기반으로 합니다. 점수는 7일 동안의 평균 심각도 수준을 반영합니다. CGI-S는 연대순 및 발달 연령에 관계없이 모든 참가자를 대상으로 완료됩니다. |
연구 완료를 통해 최대 48주 또는 시판 승인 중 더 이른 시점까지
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소아 간질 척도(IPES)의 영향
기간: 연구 완료를 통해 최대 48주 또는 시판 승인 중 더 이른 시점까지
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IPES는 학업 성취, 활동 참여, 건강, 가족과의 관계, 또래 및 형제자매와의 관계, 사회 활동, 자존감, 자녀의 미래에 대한 보호자의 희망에 미치는 영향을 평가합니다. 부모가 완료하는 데 약 3분이 걸립니다. 11개 항목 각각에 0(전혀 아님)에서 3(많이)의 심각도 점수가 부여됩니다. 점수가 높을수록 해당 항목에 대한 간질의 영향이 높습니다. 가능한 가장 높은 총점은 33(범위 0-33)입니다. IPES(소아 간질 영향 척도)는 2세에서 16세 사이의 피험자에 대해 검증되었습니다. 연구 모집단의 발달 지연 특성으로 인해 18세까지의 피험자는 IPES를 완료할 것입니다. 18세 이상의 피험자는 IPES를 완료하지 못합니다. |
연구 완료를 통해 최대 48주 또는 시판 승인 중 더 이른 시점까지
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개선의 임상적 전반적 인상(CGI-I)
기간: 연구 완료를 통해 최대 48주 또는 시판 승인 중 더 이른 시점까지
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참가자의 전반적인 임상 상태는 투약 시작 직전 1주일 기간(기준선 방문)과 비교됩니다. 참가자의 상태는 [치료 시작 전] 프로젝트에 입원할 때의 환자 상태와 7점 척도로 비교되며, 여기서 1=치료 시작 이후 매우 많이 개선됨; 및 7 = 치료 개시 이후 매우 훨씬 악화됨. CGI-I는 연대순 및 발달 연령에 관계없이 모든 참가자에 대해 완료됩니다. |
연구 완료를 통해 최대 48주 또는 시판 승인 중 더 이른 시점까지
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발작 통제의 척도로서 발작 빈도의 기준선에서 변경
기간: 연구 완료를 통해 최대 48주 또는 시판 승인 중 더 이른 시점까지
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연구 완료를 통해 최대 48주 또는 시판 승인 중 더 이른 시점까지
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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