Solution orale de cannabidiol comme traitement d'appoint pour les troubles épileptiques résistants au traitement

Participants âgés de 1 à <2 ans. Les participants qui ont rempli INS011-14-029 ont commencé cette étude sur la dose avec laquelle ils étaient traités précédemment, et des modifications de dose ont été apportées à la discrétion de l'investigateur si des problèmes de tolérabilité ou d'efficacité étaient observés pour un participant particulier. La dose quotidienne maximale était de 40 mg/kg/jour.

Les participants qui se sont inscrits à partir de INS011-15-054 ont poursuivi le traitement avec la dose à laquelle ils étaient traités précédemment, et des modifications de dose ont été apportées à la discrétion de l'investigateur si des problèmes de tolérabilité ou d'efficacité étaient observés pour un participant particulier.

La dose quotidienne totale, en milligrammes par kilogramme par jour (mg/kg/jour), sera également répartie entre les doses du matin et du soir (à 12 heures d'intervalle). Si des problèmes de tolérabilité surviennent, la dose du participant peut être modifiée à la discrétion de l'investigateur.

Participants âgés de 2 à <12 ans. Les participants qui ont rempli INS011-14-029 ont commencé cette étude sur la dose avec laquelle ils étaient traités précédemment, et des modifications de dose ont été apportées à la discrétion de l'investigateur si des problèmes de tolérabilité ou d'efficacité étaient observés pour un participant particulier. La dose quotidienne maximale était de 40 mg /kg/jour.

Les participants qui se sont inscrits à partir de INS011-15-054 ont poursuivi le traitement avec la dose à laquelle ils étaient traités précédemment, et des modifications de dose ont été apportées à la discrétion de l'investigateur si des problèmes de tolérabilité ou d'efficacité étaient observés pour un participant particulier.

La dose quotidienne totale (mg/kg/jour) sera également répartie entre les doses du matin et du soir (à 12 heures d'intervalle). Si des problèmes de tolérabilité surviennent, la dose du participant peut être modifiée à la discrétion de l'investigateur.

Participants âgés de 12 à <17 ans. Les participants qui ont rempli INS011-14-029 ont commencé cette étude sur la dose avec laquelle ils étaient traités précédemment, et des modifications de dose ont été apportées à la discrétion de l'investigateur si des problèmes de tolérabilité ou d'efficacité étaient observés pour un participant particulier. La dose quotidienne maximale était de 40 mg/kg/jour.

Les participants qui se sont inscrits à partir de INS011-15-054 ont poursuivi le traitement avec la dose à laquelle ils étaient traités précédemment, et des modifications de dose ont été apportées à la discrétion de l'investigateur si des problèmes de tolérabilité ou d'efficacité étaient observés pour un participant particulier.

La dose quotidienne totale (mg/kg/jour) sera également répartie entre les doses du matin et du soir (à 12 heures d'intervalle). Si des problèmes de tolérabilité surviennent, la dose du participant peut être modifiée à la discrétion de l'investigateur.

Les échelles de comportement adaptatif de Vineland mesurent les compétences personnelles et sociales des individus de la naissance à l'âge adulte. Étant donné que le comportement adaptatif fait référence à la performance typique d'un individu dans les activités quotidiennes nécessaires à la suffisance personnelle et sociale, ces échelles évaluent ce qu'une personne fait réellement, plutôt que ce qu'elle est capable de faire.

Les échelles de comportement adaptatif de Vineland, deuxième édition (formulaire d'entrevue d'enquête) sont une mesure du comportement adaptatif chez les enfants, les adolescents et les adultes. Il donne un score standard global (Adaptive Behavior Composite, ABC) et des scores standard d'âge dans quatre domaines. Les 4 domaines sont la communication, les compétences de la vie quotidienne, les habiletés motrices et l'indice de comportement inadapté. Les scores ABC ont une moyenne de 100 et un écart type de 15 (intervalle = 20 à 160). Des scores plus élevés suggèrent un niveau plus élevé de fonctionnement adaptatif. Une augmentation des scores standard par rapport à la ligne de base indique une amélioration.

Le VABS sera rempli pour tous les participants.

La gravité de la maladie du participant est évaluée sur une échelle de sept points, où 1 = normal, pas du tout malade et 7 = parmi les patients les plus gravement malades. Cette évaluation est basée sur les symptômes, le comportement et la fonction observés et signalés au cours des sept derniers jours. Le score reflète le niveau de gravité moyen sur les sept jours.

Le CGI-S sera rempli pour tous les participants, quel que soit leur âge chronologique et de développement.

L'IPES évalue l'impact sur la réussite scolaire, la participation aux activités, la santé, les relations avec la famille et avec les pairs et les frères et sœurs, les activités sociales, l'estime de soi et les espoirs de l'aidant pour l'avenir de son enfant. Cela prend environ 3 minutes pour que le parent le fasse. Chacun des 11 items reçoit un score de sévérité de 0 (pas du tout) à 3 (beaucoup). Plus le score est élevé, plus l'impact de l'épilepsie sur cet item est élevé. Le score total le plus élevé possible est de 33 (fourchette de 0 à 33).

L'échelle d'impact de l'épilepsie pédiatrique (IPES) est validée pour les sujets âgés de 2 à 16 ans. En raison du retard de développement caractéristique de la population étudiée, les sujets jusqu'à 18 ans d'âge chronologique termineront l'IPES. Les sujets de plus de 18 ans d'âge chronologique ne termineront pas l'IPES.

L'état clinique général du participant est comparé à la période d'une semaine juste avant le début du traitement (la visite de référence). L'état du participant est comparé à l'état du patient lors de son admission au projet [avant le début du traitement] sur une échelle de 7 points, où 1 = très nettement amélioré depuis le début du traitement ; et 7 = bien pire depuis le début du traitement.

Le CGI-I sera rempli pour tous les participants, quel que soit leur âge chronologique et de développement.