Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen als Zusatzbehandlung für behandlungsresistente Anfallsleiden
Eine multizentrische, offene, flexible Dosisstudie zur Bewertung der Langzeitsicherheit von oraler pharmazeutischer Cannabidiol-Lösung als Zusatzbehandlung für pädiatrische Patienten mit einer behandlungsresistenten Anfallserkrankung, die INS011-14-029 oder Teil A von INS011-15 abschließen -054
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienorte
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California
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
- University Of California San Francisco Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
- Miami Children's Hospital
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Pensacola, Florida, Vereinigte Staaten, 32504
- Child Neurology Center - NW F
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
- University of Chicago Medical Center
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89104
- Clinical Research Center of Nevada LLC
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Oregon
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Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Oregon Health Services University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
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Texas
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 79219
- Texas Scottish Rite Hospital for Children
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Utah
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Riverton, Utah, Vereinigte Staaten, 84096
- Granger Medical Clinic
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Washington
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Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98403
- Mary Bridge Children's Hospital
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Abgeschlossene Aktivitäten bis Tag 11 in INS011-14-029 oder Teil A (Besuch 6) INS011-15-054
- Die Einverständniserklärung/Einwilligung (sofern zutreffend) wurde freiwillig vom Teilnehmer und/oder Elternteil/Betreuer(n) in Übereinstimmung mit den geltenden Gesetzen, Vorschriften und lokalen Anforderungen erteilt
- Ist nach Meinung des Ermittlers medizinisch stabil ohne erwartete Änderungen bei chronischen Medikamenten
- Erfüllt weiterhin die im Protokoll festgelegten Kriterien für Qualifikation und Empfängnisverhütung, einschließlich behandlungsresistenter Anfallsleiden
- Nach Ansicht des Ermittlers sind die Versuchsperson und/oder Eltern/Betreuer in der Lage, weiterhin genaue Anfallstagebücher zu führen
Ausschlusskriterien:
- Unzureichende Aufsicht durch Eltern/Betreuer
- Geschichte oder aktuelle Verwendung von Nahrungsergänzungsmitteln, Medikamenten oder rezeptfreien Medikamenten außerhalb der im Protokoll festgelegten Parameter
Anzeichen, Symptome oder Vorgeschichte eines Zustands, der laut Protokoll oder nach Meinung des Prüfarztes Folgendes beeinträchtigen könnte:
- die Sicherheit oder das Wohlbefinden des Teilnehmers oder des Studienpersonals
- die Sicherheit oder das Wohlbefinden der Nachkommen der Teilnehmerin (z. B. durch Schwangerschaft oder Stillzeit)
- die Analyse der Ergebnisse
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Kleinkinder
Teilnehmer im Alter von 1 bis <2 Jahren. Teilnehmer, die INS011-14-029 abgeschlossen haben, haben diese Studie mit der Dosis begonnen, mit der sie zuvor behandelt wurden, und Dosisänderungen wurden nach Ermessen des Prüfarztes vorgenommen, wenn Verträglichkeits- oder Wirksamkeitsprobleme bei einem bestimmten Teilnehmer beobachtet wurden. Die maximale Tagesdosis betrug 40 mg/kg/Tag. Teilnehmer, die ab INS011-15-054 eingeschrieben wurden, setzten die Behandlung mit der Dosis fort, mit der sie zuvor behandelt wurden, und Dosisanpassungen wurden nach Ermessen des Prüfarztes vorgenommen, wenn Verträglichkeits- oder Wirksamkeitsprobleme bei einem bestimmten Teilnehmer beobachtet wurden. Die tägliche Gesamtdosis, Milligramm pro Kilogramm pro Tag (mg/kg/Tag), wird gleichmäßig auf morgendliche und abendliche Dosen (im Abstand von 12 Stunden) aufgeteilt. Wenn Verträglichkeitsprobleme auftreten, kann die Dosis des Teilnehmers nach Ermessen des Prüfarztes geändert werden. |
Eine orale Lösung mit Cannabidiol in pharmazeutischer Qualität (nicht auf Pflanzenbasis).
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Experimental: Kinder
Teilnehmer im Alter von 2 bis <12 Jahren. Teilnehmer, die INS011-14-029 abgeschlossen haben, begannen diese Studie mit der Dosis, mit der sie zuvor behandelt wurden, und Dosisänderungen wurden nach Ermessen des Prüfarztes vorgenommen, wenn Verträglichkeits- oder Wirksamkeitsprobleme bei einem bestimmten Teilnehmer beobachtet wurden. Die maximale Tagesdosis betrug 40 mg /kg/Tag. Teilnehmer, die ab INS011-15-054 eingeschrieben wurden, setzten die Behandlung mit der Dosis fort, mit der sie zuvor behandelt wurden, und Dosisanpassungen wurden nach Ermessen des Prüfarztes vorgenommen, wenn Verträglichkeits- oder Wirksamkeitsprobleme bei einem bestimmten Teilnehmer beobachtet wurden. Die tägliche Gesamtdosis (mg/kg/Tag) wird gleichmäßig auf die morgendliche und die abendliche Dosis (im Abstand von 12 Stunden) aufgeteilt. Wenn Verträglichkeitsprobleme auftreten, kann die Dosis des Teilnehmers nach Ermessen des Prüfarztes geändert werden. |
Eine orale Lösung mit Cannabidiol in pharmazeutischer Qualität (nicht auf Pflanzenbasis).
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Experimental: Jugendliche
Teilnehmer im Alter von 12 bis <17 Jahren. Teilnehmer, die INS011-14-029 abgeschlossen haben, haben diese Studie mit der Dosis begonnen, mit der sie zuvor behandelt wurden, und Dosisänderungen wurden nach Ermessen des Prüfarztes vorgenommen, wenn Verträglichkeits- oder Wirksamkeitsprobleme bei einem bestimmten Teilnehmer beobachtet wurden. Die maximale Tagesdosis betrug 40 mg/kg/Tag. Teilnehmer, die ab INS011-15-054 eingeschrieben wurden, setzten die Behandlung mit der Dosis fort, mit der sie zuvor behandelt wurden, und Dosisanpassungen wurden nach Ermessen des Prüfarztes vorgenommen, wenn Verträglichkeits- oder Wirksamkeitsprobleme bei einem bestimmten Teilnehmer beobachtet wurden. Die tägliche Gesamtdosis (mg/kg/Tag) wird gleichmäßig auf die morgendliche und die abendliche Dosis (im Abstand von 12 Stunden) aufgeteilt. Wenn Verträglichkeitsprobleme auftreten, kann die Dosis des Teilnehmers nach Ermessen des Prüfarztes geändert werden. |
Eine orale Lösung mit Cannabidiol in pharmazeutischer Qualität (nicht auf Pflanzenbasis).
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis Woche 50
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Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Probanden, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde.
Es besteht nicht unbedingt ein kausaler Zusammenhang mit dieser Behandlung.
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Bis Woche 50
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Prozentsatz der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis Woche 50
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Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis (ob davon ausgegangen wird, dass es mit dem Prüfprodukt in Zusammenhang steht oder nicht), das bei jeder Dosis zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt erfordert, zu Behinderung/Unfähigkeit führt, eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler ist , oder medizinisch signifikant, wie von einem Ermittler festgestellt.
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Bis Woche 50
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Prozentsatz der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Änderung der Laborwerte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 50
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Zu den Laborwerten gehören Chemie und Hämatologie sowie Urinanalysen.
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Bis Woche 50
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Prozentsatz der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung der Elektrokardiogramm (EKG)-Ergebnisse gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 48
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Bis Woche 48
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Prozentsatz der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 50
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Bis Woche 50
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Veränderung der Talplasmaspiegel von Cannabidiol und seinem 7-OH-Metaboliten gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 50
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Bis Woche 50
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Adaptive Verhaltensskalen von Vineland (VABS)
Zeitfenster: Bis Woche 48
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Die Vineland Adaptive Behavior Scale misst die persönlichen und sozialen Fähigkeiten von Individuen von der Geburt bis zum Erwachsenenalter. Da sich adaptives Verhalten auf die typische Leistung einer Person bei den alltäglichen Aktivitäten bezieht, die für die persönliche und soziale Ausgeglichenheit erforderlich sind, bewerten diese Skalen, was eine Person tatsächlich tut, und nicht, was sie tun kann. Die Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (Survey Interview Form) ist ein Maß für adaptives Verhalten bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen. Es ergibt einen Gesamtstandardwert (Adaptive Behavior Composite, ABC) und Altersstandardwerte in vier Bereichen. Die 4 Bereiche sind Kommunikation, Alltagsfähigkeiten, Motorik und Maladaptive Behavior Index. ABC-Scores haben einen Mittelwert von 100 und eine Standardabweichung von 15 (Bereich = 20 bis 160). Höhere Werte deuten auf ein höheres Maß an adaptiver Funktion hin. Ein Anstieg der Standardwerte gegenüber der Baseline weist auf eine Verbesserung hin. Die VABS wird für alle Teilnehmer ausgefüllt. |
Bis Woche 48
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Anzahl der Teilnehmer mit einer positiven Reaktion auf der Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Zeitfenster: Bis Woche 50
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Für Probanden ab einem Entwicklungsalter von 7 Jahren wird die Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) angewendet, um den Zugang zur Suizidalität zu ermöglichen.
Die geeignete Erwachsenenversion wird bei Probanden ab 12 Jahren (Entwicklungsalter) und älter verwendet.
Der Ermittler bestimmt das Entwicklungsalter des Teilnehmers.
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Bis Woche 50
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Klinischer Gesamteindruck des Schweregrades (CGI-S)
Zeitfenster: bis Studienabschluss, bis zu 48 Wochen oder Marktzulassung, je nachdem, was früher eintritt
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Der Schweregrad der Erkrankung des Teilnehmers wird auf einer siebenstufigen Skala bewertet, wobei 1 = normal, überhaupt nicht krank und 7 = am schwersten krank ist. Diese Bewertung basiert auf beobachteten und gemeldeten Symptomen, Verhalten und Funktion in den letzten sieben Tagen. Die Punktzahl spiegelt den durchschnittlichen Schweregrad über die sieben Tage wider. Das CGI-S wird für alle Teilnehmer, unabhängig vom chronologischen und Entwicklungsalter, durchgeführt. |
bis Studienabschluss, bis zu 48 Wochen oder Marktzulassung, je nachdem, was früher eintritt
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Impact of Pediatric Epilepsy Scale (IPES)
Zeitfenster: bis Studienabschluss, bis zu 48 Wochen oder Marktzulassung, je nachdem, was früher eintritt
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Das IPES bewertet die Auswirkungen auf die schulischen Leistungen, die Teilnahme an Aktivitäten, die Gesundheit, die Beziehungen zur Familie und zu Gleichaltrigen und Geschwistern, soziale Aktivitäten, das Selbstwertgefühl und die Hoffnungen der Bezugsperson für die Zukunft ihres Kindes. Es dauert ungefähr 3 Minuten, bis die Eltern fertig sind. Jeder der 11 Punkte wird mit einem Schweregrad von 0 (überhaupt nicht) bis 3 (sehr) bewertet. Je höher die Punktzahl, desto höher ist der Einfluss von Epilepsie auf dieses Item. Die höchstmögliche Gesamtpunktzahl ist 33 (Bereich 0-33). Die Impact of Pediatric Epilepsy Scale (IPES) ist für Probanden im Alter von 2 bis 16 Jahren validiert. Aufgrund der für die Studienpopulation charakteristischen Entwicklungsverzögerung werden Probanden im chronologischen Alter von 18 Jahren das IPES abschließen. Probanden über 18 Jahren im chronologischen Alter werden das IPES nicht abschließen. |
bis Studienabschluss, bis zu 48 Wochen oder Marktzulassung, je nachdem, was früher eintritt
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Klinischer Gesamteindruck der Verbesserung (CGI-I)
Zeitfenster: bis Studienabschluss, bis zu 48 Wochen oder Marktzulassung, je nachdem, was früher eintritt
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Der klinische Gesamtzustand des Teilnehmers wird mit dem einwöchigen Zeitraum unmittelbar vor Beginn der Medikation (dem Baseline-Besuch) verglichen. Der Zustand des Teilnehmers wird mit dem Zustand des Patienten bei Aufnahme in das Projekt [vor Beginn der Behandlung] auf einer 7-Punkte-Skala verglichen, wobei 1 = seit Behandlungsbeginn sehr viel besser geworden ist; und 7 = sehr viel schlimmer seit Beginn der Behandlung. Das CGI-I wird für alle Teilnehmer, unabhängig vom chronologischen und Entwicklungsalter, durchgeführt. |
bis Studienabschluss, bis zu 48 Wochen oder Marktzulassung, je nachdem, was früher eintritt
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Veränderung der Anfallshäufigkeit gegenüber dem Ausgangswert als Maß für die Anfallskontrolle
Zeitfenster: bis Studienabschluss, bis zu 48 Wochen oder Marktzulassung, je nachdem, was früher eintritt
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bis Studienabschluss, bis zu 48 Wochen oder Marktzulassung, je nachdem, was früher eintritt
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- INS011-14-030
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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