Cannabidiol oral løsning som en tilleggsbehandling for behandlingsresistent anfallslidelse
En multisenter, åpen, fleksibel dosestudie for å vurdere den langsiktige sikkerheten til farmasøytisk cannabidiol oral løsning som tilleggsbehandling for pediatriske personer med en behandlingsresistent anfallslidelse som fullfører INS011-14-029 eller del A av INS011-15 -054
Studieoversikt
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- University Of California San Francisco Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33155
- Miami Children's Hospital
-
Pensacola, Florida, Forente stater, 32504
- Child Neurology Center - NW F
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
- University Of Chicago Medical Center
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89104
- Clinical Research Center of Nevada LLC
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health Services University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 79219
- Texas Scottish Rite Hospital for Children
-
-
Utah
-
Riverton, Utah, Forente stater, 84096
- Granger Medical Clinic
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Forente stater, 98403
- Mary Bridge Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Fullførte aktiviteter gjennom dag 11 i INS011-14-029 eller del A (besøk 6) INS011-15-054
- Informert samtykke/samtykke (som aktuelt) ble gitt frivillig av deltakeren og/eller foreldrene/omsorgspersonen(e) i samsvar med gjeldende lover, forskrifter og lokale krav
- Er medisinsk stabil uten forventede endringer i kroniske medisiner etter etterforskerens oppfatning
- Fortsetter å oppfylle protokollspesifiserte kriterier for kvalifisering og prevensjon, inkludert behandlingsresistent anfallsforstyrrelse
- Etter etterforskerens oppfatning er forsøkspersonen og/eller foreldrene/omsorgspersonen(e) i stand til å fortsette å føre nøyaktige anfallsdagbøker
Ekskluderingskriterier:
- Utilstrekkelig tilsyn fra foreldre/omsorgsperson(er)
- Historie eller nåværende bruk av kosttilskudd, legemidler eller reseptfrie medisiner utenfor protokollspesifiserte parametere
Tegn, symptomer eller historie på en tilstand som, i henhold til protokoll eller etter etterforskerens mening, kan kompromittere:
- sikkerheten eller trivselen til deltakeren eller studiepersonalet
- sikkerheten eller velværet til deltakerens avkom (for eksempel gjennom graviditet eller amming)
- analyse av resultater
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Spedbarn
Deltakere 1 til <2 år. Deltakere som fullførte INS011-14-029 startet denne studien på dosen de ble behandlet med tidligere, og dosemodifikasjoner ble gjort etter etterforskerens skjønn dersom tolerabilitets- eller effektivitetsproblemer ble observert for en bestemt deltaker. Maksimal daglig dose var 40 mg/kg/dag. Deltakere som meldte seg inn fra INS011-15-054 fortsatte behandlingen med dosen de ble behandlet med tidligere, og doseendringer ble gjort etter etterforskerens skjønn dersom tolerabilitets- eller effektivitetsproblemer ble observert for en bestemt deltaker. Den totale daglige dosen, milligram per kilogram per dag (mg/kg/dag), vil fordeles jevnt mellom morgen- og kveldsdoser (med 12 timers mellomrom). Hvis det oppstår toleranseproblemer, kan deltakerens dose endres etter utrederens skjønn. |
En mikstur som inneholder cannabidiol av farmasøytisk kvalitet (ikke-plantebasert).
|
|
Eksperimentell: Barn
Deltakere 2 til <12 år. Deltakere som fullførte INS011-14-029 startet denne studien på dosen de ble behandlet med tidligere, og doseendringer ble gjort etter etterforskerens skjønn dersom tolerabilitets- eller effektivitetsproblemer ble observert for en bestemt deltaker. Maksimal daglig dose var 40 mg /kg/dag. Deltakere som meldte seg inn fra INS011-15-054 fortsatte behandlingen med dosen de ble behandlet med tidligere, og doseendringer ble gjort etter etterforskerens skjønn dersom tolerabilitets- eller effektivitetsproblemer ble observert for en bestemt deltaker. Den totale daglige dosen (mg/kg/dag) vil være jevnt fordelt mellom morgen- og kveldsdoser (med 12 timers mellomrom). Hvis det oppstår toleranseproblemer, kan deltakerens dose endres etter utrederens skjønn. |
En mikstur som inneholder cannabidiol av farmasøytisk kvalitet (ikke-plantebasert).
|
|
Eksperimentell: Ungdom
Deltakere 12 til <17 år. Deltakere som fullførte INS011-14-029 startet denne studien på dosen de ble behandlet med tidligere, og dosemodifikasjoner ble gjort etter etterforskerens skjønn dersom tolerabilitets- eller effektivitetsproblemer ble observert for en bestemt deltaker. Maksimal daglig dose var 40 mg/kg/dag. Deltakere som meldte seg inn fra INS011-15-054 fortsatte behandlingen med dosen de ble behandlet med tidligere, og doseendringer ble gjort etter etterforskerens skjønn dersom tolerabilitets- eller effektivitetsproblemer ble observert for en bestemt deltaker. Den totale daglige dosen (mg/kg/dag) vil være jevnt fordelt mellom morgen- og kveldsdoser (med 12 timers mellomrom). Hvis det oppstår toleranseproblemer, kan deltakerens dose endres etter utrederens skjønn. |
En mikstur som inneholder cannabidiol av farmasøytisk kvalitet (ikke-plantebasert).
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: Inntil uke 50
|
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse hos et individ som får et farmasøytisk produkt.
Det har ikke nødvendigvis en årsakssammenheng med denne behandlingen.
|
Inntil uke 50
|
|
Prosentandel av deltakere med alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Inntil uke 50
|
En alvorlig uønsket hendelse er enhver uønsket medisinsk hendelse (enten den anses å være relatert til undersøkelsesproduktet eller ikke) som ved enhver dose resulterer i døden, er livstruende, krever innleggelse på sykehus, resulterer i uførhet/uførhet, er en medfødt abnormitet/ fødselsdefekt , eller medisinsk betydningsfull som bestemt av en etterforsker.
|
Inntil uke 50
|
|
Prosentandel av deltakere med klinisk signifikant endring fra baseline i laboratorieverdier
Tidsramme: Inntil uke 50
|
Laboratorieverdier inkluderer kjemi og hematologi, og urinanalyse.
|
Inntil uke 50
|
|
Prosentandel av deltakere med klinisk signifikant endring fra baseline i elektrokardiogram (EKG) funn
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Frem til uke 48
|
|
|
Prosentandel av deltakere med klinisk signifikant endring fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Inntil uke 50
|
Inntil uke 50
|
|
|
Endring fra baseline i bunnplasmanivåer av cannabidiol og dens 7-OH-metabolitt
Tidsramme: Inntil uke 50
|
Inntil uke 50
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS)
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Vineland Adaptive Behavior Scales måler de personlige og sosiale ferdighetene til individer fra fødsel til voksen alder. Fordi adaptiv atferd refererer til et individs typiske ytelse av de daglige aktivitetene som kreves for personlig og sosial tilstrekkelighet, vurderer disse skalaene hva en person faktisk gjør, i stedet for hva han eller hun er i stand til å gjøre. Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (Survey Interview Form) er et mål på adaptiv atferd hos barn, ungdom og voksne. Det gir en samlet standardscore (Adaptive Behavior Composite, ABC) og aldersstandardskårer i fire domener. De 4 domenene er kommunikasjon, daglige ferdigheter, motoriske ferdigheter og maladaptiv atferdsindeks. ABC-score har et gjennomsnitt på 100 og et standardavvik på 15 (område = 20 til 160). Høyere skårer tyder på et høyere nivå av adaptiv funksjon. En økning i standardscore fra Baseline indikerer forbedring. VABS vil bli gjennomført for alle deltakere. |
Frem til uke 48
|
|
Antall deltakere med positiv respons på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Inntil uke 50
|
For forsøkspersoner 7 år i utviklingsalder eller eldre, vil Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) bli administrert for å få tilgang til suicidalitet.
Den passende voksenversjonen vil bli brukt i forsøkspersoner 12 år (utviklings)alder og eldre.
Utforskeren vil bestemme deltakerens utviklingsalder.
|
Inntil uke 50
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Klinisk global inntrykk av alvorlighetsgrad (CGI-S)
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, inntil 48 uker eller markedsføringsgodkjenning, avhengig av hva som inntreffer tidligere
|
Alvorlighetsgraden av deltakerens sykdom er vurdert på en syv-punkts skala, der 1=normal, ikke i det hele tatt syk, og 7=blant de mest ekstremt syke pasientene. Denne vurderingen er basert på observerte og rapporterte symptomer, oppførsel og funksjon de siste syv dagene. Poengsummen gjenspeiler gjennomsnittlig alvorlighetsgrad over de syv dagene. CGI-S vil bli gjennomført for alle deltakere, uavhengig av kronologisk alder og utviklingsalder. |
gjennom studiegjennomføring, inntil 48 uker eller markedsføringsgodkjenning, avhengig av hva som inntreffer tidligere
|
|
Effekten av pediatrisk epilepsiskala (IPES)
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, inntil 48 uker eller markedsføringsgodkjenning, avhengig av hva som inntreffer tidligere
|
IPES vurderer innvirkningen på akademiske prestasjoner, deltakelse i aktiviteter, helse, forhold til familie og med jevnaldrende og søsken, sosiale aktiviteter, selvtillit og omsorgspersonens håp for barnets fremtid. Det tar ca. 3 minutter for forelderen å fullføre. Hvert av de 11 elementene får en alvorlighetsgrad på 0 (ikke i det hele tatt) til 3 (mye). Jo høyere poengsum, desto høyere er virkningen av epilepsi på det elementet. Høyest mulig totalpoengsum er 33 (område 0-33). Impact of Pediatric Epilepsy Scale (IPES) er validert for personer som er 2 til 16 år gamle. På grunn av utviklingsforsinkelse som er karakteristisk for studiepopulasjonen, vil forsøkspersoner gjennom 18 års kronologisk alder fullføre IPES. Personer over 18 år i kronologisk alder vil ikke fullføre IPES. |
gjennom studiegjennomføring, inntil 48 uker eller markedsføringsgodkjenning, avhengig av hva som inntreffer tidligere
|
|
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, inntil 48 uker eller markedsføringsgodkjenning, avhengig av hva som inntreffer tidligere
|
Deltakerens generelle kliniske tilstand sammenlignes med en ukes periode rett før start av medisinering (baseline-besøket). Deltakerens tilstand sammenlignes med pasientens tilstand ved innleggelse i prosjektet [før behandlingsstart] på en 7-punkts skala, der 1=svært mye bedre siden oppstart av behandling; og 7 = veldig mye dårligere siden behandlingsstart. CGI-I vil bli fullført for alle deltakere, uavhengig av kronologisk alder og utviklingsalder. |
gjennom studiegjennomføring, inntil 48 uker eller markedsføringsgodkjenning, avhengig av hva som inntreffer tidligere
|
|
Endring fra baseline i frekvens av anfall som et mål på anfallskontroll
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, inntil 48 uker eller markedsføringsgodkjenning, avhengig av hva som inntreffer tidligere
|
gjennom studiegjennomføring, inntil 48 uker eller markedsføringsgodkjenning, avhengig av hva som inntreffer tidligere
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- INS011-14-030
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .