桿体錐体ジストロフィー (RCD) および増強された S コーン症候群 (ESCS) における黄斑浮腫/網膜内分裂嚢胞に対するインターフェロン ガンマ-1b の局所投与

• 包含基準:

資格を得るには、該当する場合、次の包含基準を満たす必要があります。

1. 参加者は 12 歳以上である必要があります。
2. 参加者 (または法定後見人または法定代理人) は、プロトコルのインフォームド コンセントを理解し、署名する必要があります。
3. -参加者は研究手順を喜んで順守し、すべての研究訪問のために戻ることができると期待されています。
4. -参加者は、RCDまたはESCSの臨床診断を受けている必要があります。
5. ESCS参加者は、NR2E3遺伝子変異の2つの対立遺伝子を分子的に確認する必要があります
6. -出産の可能性のある女性参加者は、妊娠中または授乳中であってはならず、スクリーニングで妊娠検査が陰性でなければならず、予定された研究訪問で妊娠検査を受ける意思がある必要があります。

7. -出産の可能性のある女性参加者、および子供を父親にすることができる男性参加者は、子宮摘出術または精管切除術を受けている必要があります（または持っているパートナーがいます）、性交を完全に控えているか、IPを服用しながら2つの信頼できる避妊方法を実践することに同意する必要があります完成から6週間。 許容される避妊方法は次のとおりです。

   • ホルモン避妊（すなわち、経口避妊薬、ホルモン注射、皮膚パッチまたは膣リング）;
   • 子宮内避妊器具;
   • 殺精子剤によるバリア法（ダイヤフラム、コンドーム）;また
   • 外科的滅菌（卵管結紮）。

除外基準:

次の除外基準のいずれかが存在する場合、参加者は資格がありません。

1. -参加者は、視覚障害に大きく寄与する可能性が高い他の眼疾患の病歴を持っています（例：視神経症、緑内障、ブドウ膜炎、またはその他の網膜疾患）。
2. -参加者は、過去5年以内に悪性腫瘍（非黒色腫皮膚がんを除く）の診断または治療を受けています。
3. -参加者は、過去6か月間に眼の状態に関連する別の臨床研究で治験治療を受けています。
4. -参加者は妊娠中、授乳中、妊娠を計画している（または子供の父親になる）研究のフォローアップ期間中。
5. -参加者はフルオレセイン色素にアレルギーがあります。
6. -参加者は、研究者の意見では、研究への参加を妨げる全身状態を持っています（例：IFNガンマがMSの悪化を引き起こす可能性があるため、多発性硬化症（MS））。

研究眼適格基準

参加者は、すべての包含基準を満たし、以下にリストされている除外基準のいずれも満たしていない少なくとも 1 つの目を持っている必要があります。

眼の包含基準の研究

1. 研究の目は、プロトコル評価の完了を可能にするために十分な固定を保持する必要があります。
2. 調査対象の眼には、黄斑嚢胞性変化 (>275 ミクロンおよび/または OCT での中心窩輪郭の崩壊) が必要です。

目の除外基準を調べる

1. 研究眼には、適切な可視化と網膜の検査を妨げるレンズ、角膜、またはその他の媒体の混濁があります。
2. -研究眼は、登録前の6か月以内に眼内手術を受けています。
3. 研究眼は、研究の結果を混乱させる可能性のある疾患を有する [例えば、中心窩または傍中心窩領域における脈絡膜血管新生 (CNV)]。
4. -参加者は、IP管理中に研究眼でコンタクトレンズの着用を中止したくない.

両側性疾患の場合の眼選択基準の研究

RCD と ESCS は通常、両眼に同程度の影響を及ぼします。 参加者の両眼が研究眼の適格基準を満たしている場合、以下の基準を使用して研究眼を選択します。

• 網膜内液が多い目は、研究の目として選択されます。
• 両眼の網膜内液のレベルが同程度の場合、視力の悪い方の眼が研究眼として選択されます。
• 両眼の網膜内液と視力が同程度のレベルである場合、右眼が研究眼として選択されます。