Interferón gamma-1b administrado por vía tópica para el edema macular/quistes de esquisis intrarretinianos en la distrofia de conos bastones (RCD) y el síndrome de cono S mejorado (ESCS)

• CRITERIOS DE INCLUSIÓN:

Para ser elegible, se deben cumplir los siguientes criterios de inclusión, cuando corresponda.

1. El participante debe tener 12 años de edad o más.
2. El participante (o tutor legal o representante legal) debe comprender y firmar el protocolo de consentimiento informado.
3. El participante está dispuesto a cumplir con los procedimientos del estudio y se espera que pueda regresar para todas las visitas del estudio.
4. El participante debe tener un diagnóstico clínico de RCD o ESCS.
5. El participante de ESCS debe tener confirmación molecular con dos alelos para mutaciones del gen NR2E3
6. La participante femenina en edad fértil no debe estar embarazada ni amamantando, debe tener una prueba de embarazo negativa en la selección y debe estar dispuesta a someterse a pruebas de embarazo en las visitas programadas del estudio.

7. La participante femenina en edad fértil y cualquier participante masculino capaz de engendrar hijos debe haberse sometido (o tener una pareja que se haya sometido) a una histerectomía o vasectomía, abstenerse por completo de tener relaciones sexuales o debe aceptar practicar dos métodos anticonceptivos confiables mientras toma la PI y seis semanas después de la finalización. Los métodos anticonceptivos aceptables incluyen:

   • Anticoncepción hormonal (es decir, píldoras anticonceptivas, hormonas inyectadas, parche dérmico o anillo vaginal);
   • Dispositivo intrauterino;
   • Métodos de barrera (diafragma, condón) con espermicida; o
   • Esterilización quirúrgica (ligadura de trompas).

CRITERIO DE EXCLUSIÓN:

Un participante no es elegible si se presenta alguno de los siguientes criterios de exclusión.

1. El participante tiene antecedentes de otra enfermedad ocular que probablemente contribuya significativamente a la alteración visual (p. ej., neuropatía óptica, glaucoma, uveítis u otra enfermedad de la retina).
2. El participante ha tenido un diagnóstico o tratamiento de una neoplasia maligna (excluyendo el cáncer de piel no melanoma) en los cinco años anteriores.
3. El participante ha recibido tratamiento de investigación en otro estudio clínico relacionado con una afección ocular en los últimos seis meses.
4. La participante está embarazada, amamantando y planea quedar embarazada (o engendrar un hijo) durante el período de seguimiento del estudio.
5. El participante es alérgico al tinte de fluoresceína.
6. El participante tiene una afección sistémica que, en opinión del investigador, impediría la participación en el estudio (p. ej., esclerosis múltiple (EM), ya que el IFN gamma puede causar exacerbaciones de la EM).

Criterios de elegibilidad de los ojos del estudio

Un participante debe tener al menos un ojo que cumpla con todos los criterios de inclusión y ninguno de los criterios de exclusión que se enumeran a continuación.

Criterios de inclusión de los ojos del estudio

1. El ojo del estudio debe conservar una fijación adecuada para permitir la finalización de las evaluaciones del protocolo.
2. El ojo del estudio debe tener cambios quísticos maculares (>275 micrones y/o alteración del contorno foveal en OCT).

Criterios de exclusión de los ojos del estudio

1. El ojo del estudio tiene opacidades en el cristalino, la córnea u otros medios que impiden la visualización y las pruebas adecuadas de la retina.
2. El ojo del estudio se ha sometido a una cirugía intraocular en los 6 meses anteriores a la inscripción.
3. El ojo del estudio tiene una enfermedad que puede confundir el resultado del estudio [p. ej., neovascularización coroidea (NVC) en la fóvea o el área parafoveal].
4. El participante no está dispuesto a dejar de usar lentes de contacto en el ojo del estudio durante la administración de IP.

Criterios de selección de ojos de estudio en casos de enfermedad bilateral

RCD y ESCS generalmente afectan ambos ojos en un grado similar. En caso de que ambos ojos de un participante cumplan con los criterios de elegibilidad del ojo del estudio, se utilizarán los siguientes criterios para seleccionar el ojo del estudio:

• El ojo con más líquido intrarretiniano se seleccionará como ojo de estudio;
• Si ambos ojos tienen niveles similares de líquido intrarretiniano, se seleccionará como ojo de estudio el ojo con peor agudeza visual;
• Si ambos ojos tienen niveles similares de líquido intrarretiniano y agudeza visual, se seleccionará el ojo derecho como ojo de estudio.