Interferone gamma-1b somministrato per via topica per edema maculare/cisti da schisi intraretiniche nella distrofia del cono-bastone (RCD) e nella sindrome del cono-S potenziata (ESCS)

• CRITERIO DI INCLUSIONE:

Per essere ammissibili, devono essere soddisfatti i seguenti criteri di inclusione, ove applicabile.

1. Il partecipante deve avere almeno 12 anni.
2. Il partecipante (o tutore legale o rappresentante legale) deve comprendere e firmare il protocollo di consenso informato.
3. Il partecipante è disposto a rispettare le procedure di studio e dovrebbe essere in grado di tornare per tutte le visite di studio.
4. Il partecipante deve portare una diagnosi clinica di RCD o ESCS.
5. Il partecipante ESCS deve avere una conferma molecolare con due alleli per le mutazioni del gene NR2E3
6. La partecipante di sesso femminile in età fertile non deve essere incinta o in allattamento, deve avere un test di gravidanza negativo allo screening e deve essere disposta a sottoporsi a test di gravidanza durante le visite di studio programmate.

7. La partecipante di sesso femminile in età fertile e qualsiasi partecipante di sesso maschile in grado di generare figli devono avere (o avere un partner che ha) subito un'isterectomia o una vasectomia, essere completamente astinenti dai rapporti o devono accettare di praticare due metodi contraccettivi affidabili durante l'assunzione dell'IP e sei settimane dopo il completamento. I metodi contraccettivi accettabili includono:

   • Contraccezione ormonale (ad es. pillola anticoncezionale, ormoni iniettati, cerotto dermico o anello vaginale);
   • Dispositivo intrauterino;
   • Metodi di barriera (diaframma, preservativo) con spermicida; O
   • Sterilizzazione chirurgica (legatura delle tube).

CRITERI DI ESCLUSIONE:

Un partecipante non è idoneo se è presente uno dei seguenti criteri di esclusione.

1. - Il partecipante ha una storia di altre malattie oculari che possono contribuire in modo significativo all'interruzione visiva (ad esempio, neuropatia ottica, glaucoma, uveite o altre malattie della retina).
2. - Il partecipante ha avuto diagnosi o trattamento di un tumore maligno (escluso il cancro della pelle non melanoma) nei cinque anni precedenti.
3. Il partecipante ha ricevuto un trattamento sperimentale in un altro studio clinico correlato a una condizione oculare negli ultimi sei mesi.
4. - Il partecipante è incinta, in allattamento, sta pianificando una gravidanza (o padre di un figlio) durante il periodo di follow-up dello studio.
5. Il partecipante è allergico alla tintura di fluoresceina.
6. - Il partecipante ha una condizione sistemica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione allo studio (ad esempio, sclerosi multipla (SM), poiché l'IFN gamma può causare esacerbazioni della SM).

Criteri di ammissibilità dell'occhio di studio

Un partecipante deve avere almeno un occhio che soddisfi tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione elencati di seguito.

Studia i criteri di inclusione degli occhi

1. L'occhio dello studio deve mantenere un'adeguata fissazione per consentire il completamento delle valutazioni del protocollo.
2. L'occhio dello studio deve presentare alterazioni cistiche maculari (>275 micron e/o rottura del contorno foveale su OCT).

Studio dei criteri di esclusione degli occhi

1. L'occhio dello studio presenta opacità del cristallino, della cornea o di altri mezzi che precludono un'adeguata visualizzazione e test della retina.
2. L'occhio dello studio è stato sottoposto a intervento chirurgico intraoculare entro 6 mesi prima dell'arruolamento.
3. L'occhio dello studio ha una malattia che può confondere l'esito dello studio [ad esempio, neovascolarizzazione coroidale (CNV) nella fovea o nell'area parafoveale].
4. Il partecipante non è disposto a interrompere l'uso di una lente a contatto nell'occhio dello studio durante l'amministrazione dell'IP.

Studio dei criteri di selezione degli occhi nei casi di malattia bilaterale

RCD e ESCS di solito colpiscono entrambi gli occhi in misura simile. Nel caso in cui entrambi gli occhi di un partecipante soddisfino i criteri di ammissibilità dell'occhio dello studio, verranno utilizzati i seguenti criteri per selezionare l'occhio dello studio:

• L'occhio con più liquido intraretinico sarà selezionato come occhio dello studio;
• Se entrambi gli occhi hanno livelli simili di liquido intraretinico, l'occhio con acuità visiva peggiore verrà selezionato come occhio dello studio;
• Se entrambi gli occhi hanno livelli simili di liquido intraretinico e acuità visiva, verrà selezionato l'occhio destro come occhio di studio.