Interferon Gamma-1b administrert lokalt for makulært ødem/intraretinale skisecyster ved stangkjegledystrofi (RCD) og forsterket S-kjeglesyndrom (ESCS)

• INKLUSJONSKRITERIER:

For å være kvalifisert må følgende inklusjonskriterier være oppfylt, der det er aktuelt.

1. Deltakeren må være 12 år eller eldre.
2. Deltaker (eller juridisk verge eller juridisk representant) må forstå og signere protokollens informerte samtykke.
3. Deltaker er villig til å overholde studieprosedyrene og forventes å kunne komme tilbake for alle studiebesøk.
4. Deltakeren må ha en klinisk diagnose RCD eller ESCS.
5. ESCS-deltaker må ha molekylær bekreftelse med to alleler for NR2E3-genmutasjoner
6. Kvinnelig deltaker i fertil alder må ikke være gravid eller ammende, må ha negativ graviditetstest ved screening og må være villig til å gjennomgå graviditetstester ved planlagte studiebesøk.

7. Kvinnelig deltaker i fertil alder, og enhver mannlig deltaker som kan bli far til barn, må ha (eller ha en partner som har) hatt en hysterektomi eller vasektomi, være fullstendig avholdende fra samleie eller må samtykke i å praktisere to pålitelige prevensjonsmetoder mens de tar IP og seks uker etter ferdigstillelse. Akseptable prevensjonsmetoder inkluderer:

   • Hormonell prevensjon (dvs. p-piller, injiserte hormoner, dermal plaster eller vaginal ring);
   • Intrauterin enhet;
   • Barrieremetoder (diafragma, kondom) med sæddrepende middel; eller
   • Kirurgisk sterilisering (tubal ligering).

UTSLUTTELSESKRITERIER:

En deltaker er ikke kvalifisert hvis noen av følgende eksklusjonskriterier er tilstede.

1. Deltakeren har en historie med andre øyesykdommer som sannsynligvis vil bidra betydelig til synsforstyrrelser (f.eks. optisk nevropati, glaukom, uveitt eller annen retinal sykdom).
2. Deltakeren har hatt diagnose eller behandling av en malignitet (unntatt ikke-melanom hudkreft) i løpet av de siste fem årene.
3. Deltaker har mottatt undersøkelsesbehandling i en annen klinisk studie relatert til en okulær tilstand de siste seks månedene.
4. Deltakeren er gravid, ammer, planlegger å bli gravid (eller far til barn) i løpet av studieoppfølgingsperioden.
5. Deltakeren er allergisk mot fluoresceinfargestoff.
6. Deltakeren har en systemisk tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, vil utelukke deltakelse i studien (f.eks. multippel sklerose (MS), da IFN gamma kan forårsake MS-eksaserbasjoner).

Kvalifikasjonskriterier for undersøkelser

En deltaker må ha minst ett øye som oppfyller alle inklusjonskriteriene og ingen av eksklusjonskriteriene som er oppført nedenfor.

Studer øyeinkluderingskriterier

1. Studieøyet må beholde tilstrekkelig fiksering for å tillate fullføring av protokollvurderinger.
2. Studieøyet må ha makulære cystiske forandringer (>275 mikron og/eller forstyrrelse av foveal kontur på OCT).

Studer øyeekskluderingskriterier

1. Studieøyet har linse-, hornhinne- eller andre mediaopaciteter som utelukker tilstrekkelig visualisering og testing av netthinnen.
2. Studieøyet har gjennomgått intraokulær kirurgi innen 6 måneder før registrering.
3. Studieøyet har en sykdom som kan forvirre resultatet av studien [f.eks. koroidal neovaskularisering (CNV) i fovea eller parafoveal området].
4. Deltakeren er uvillig til å slutte å bruke kontaktlinse i studieøyet under IP-administrasjon.

Studer øyevalgskriterier i tilfeller av bilateral sykdom

RCD og ESCS påvirker vanligvis begge øynene i samme grad. I tilfelle begge øynene til en deltaker oppfyller kvalifikasjonskriteriene for studieøye, vil følgende kriterier bli brukt for å velge studieøye:

• Øyet med mer intraretinal væske vil bli valgt som studieøye;
• Hvis begge øynene har lignende nivåer av intraretinal væske, vil øyet med dårligere synsstyrke bli valgt som studieøye;
• Hvis begge øynene har like nivåer av intraretinal væske og synsstyrke, vil høyre øye bli valgt som studieøye.