Interferon gama-1b administrado topicamente para edema macular/cistos de esquise intra-retiniana em distrofia de haste-cone (RCD) e síndrome de S-cone aprimorada (ESCS)

• CRITÉRIO DE INCLUSÃO:

Para ser elegível, os seguintes critérios de inclusão devem ser atendidos, quando aplicável.

1. O participante deve ter 12 anos de idade ou mais.
2. O participante (ou responsável legal ou representante legal) deve entender e assinar o protocolo de consentimento informado.
3. O participante está disposto a cumprir os procedimentos do estudo e espera-se que seja capaz de retornar para todas as visitas do estudo.
4. O participante deve ter um diagnóstico clínico de RCD ou ESCS.
5. O participante da ESCS deve ter confirmação molecular com dois alelos para mutações no gene NR2E3
6. A participante do sexo feminino com potencial para engravidar não deve estar grávida ou amamentando, deve ter um teste de gravidez negativo na triagem e deve estar disposta a se submeter a testes de gravidez nas visitas agendadas do estudo.

7. Participante do sexo feminino com potencial para engravidar e qualquer participante do sexo masculino capaz de gerar filhos deve ter (ou ter um parceiro que tenha) feito uma histerectomia ou vasectomia, estar completamente abstinente de relações sexuais ou deve concordar em praticar dois métodos confiáveis ​​de contracepção enquanto estiver tomando o IP e seis semanas após a conclusão. Métodos aceitáveis ​​de contracepção incluem:

   • Contracepção hormonal (ou seja, pílulas anticoncepcionais, hormônios injetados, adesivo dérmico ou anel vaginal);
   • Dispositivo intrauterino;
   • Métodos de barreira (diafragma, preservativo) com espermicida; ou
   • Esterilização cirúrgica (ligadura de trompas).

CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:

Um participante não é elegível se algum dos seguintes critérios de exclusão estiver presente.

1. O participante tem histórico de outra doença ocular que pode contribuir significativamente para a perturbação visual (por exemplo, neuropatia óptica, glaucoma, uveíte ou outra doença da retina).
2. O participante teve diagnóstico ou tratamento de uma malignidade (excluindo câncer de pele não melanoma) nos últimos cinco anos.
3. O participante recebeu tratamento experimental em outro estudo clínico relacionado a uma condição ocular nos últimos seis meses.
4. A participante está grávida, amamentando, planejando engravidar (ou ser pai de uma criança) durante o período de acompanhamento do estudo.
5. O participante é alérgico ao corante de fluoresceína.
6. O participante tem uma condição sistêmica que, na opinião do investigador, impediria a participação no estudo (por exemplo, esclerose múltipla (EM), pois o IFN gama pode causar exacerbações de EM).

Critérios de elegibilidade do olho do estudo

Um participante deve ter pelo menos um olho que atenda a todos os critérios de inclusão e nenhum dos critérios de exclusão listados abaixo.

Critérios de inclusão do olho do estudo

1. O olho do estudo deve manter a fixação adequada para permitir a conclusão das avaliações do protocolo.
2. O olho do estudo deve ter alterações císticas maculares (>275 mícrons e/ou interrupção do contorno foveal na OCT).

Critérios de exclusão de olhos do estudo

1. O olho do estudo tem lente, córnea ou outras opacidades de mídia que impedem a visualização adequada e o teste da retina.
2. O olho do estudo foi submetido a cirurgia intraocular dentro de 6 meses antes da inscrição.
3. O olho do estudo tem uma doença que pode confundir o resultado do estudo [por exemplo, neovascularização coroidal (CNV) na fóvea ou área parafoveal].
4. O participante não está disposto a interromper o uso de lentes de contato no olho do estudo durante a administração IP.

Estudar Critérios de Seleção de Olhos em Casos de Doença Bilateral

RCD e ESCS geralmente afetam ambos os olhos em um grau semelhante. Caso ambos os olhos de um participante atendam aos critérios de elegibilidade do olho do estudo, os seguintes critérios serão usados ​​para selecionar o olho do estudo:

• O olho com mais fluido intra-retiniano será selecionado como o olho do estudo;
• Se ambos os olhos tiverem níveis semelhantes de fluido intra-retiniano, o olho com pior acuidade visual será selecionado como o olho do estudo;
• Se ambos os olhos tiverem níveis semelhantes de fluido intra-retiniano e acuidades visuais, o olho direito será selecionado como o olho do estudo.