Topische Verabreichung von Interferon Gamma-1b bei Makulaödem/intraretinalen Schisiszysten bei Rod-Cone-Dystrophie (RCD) und verstärktem S-Cone-Syndrom (ESCS)

• EINSCHLUSSKRITERIEN:

Um förderfähig zu sein, müssen gegebenenfalls die folgenden Aufnahmekriterien erfüllt werden.

1. Der Teilnehmer muss mindestens 12 Jahre alt sein.
2. Der Teilnehmer (oder Erziehungsberechtigte oder gesetzliche Vertreter) muss das Einwilligungsprotokoll verstehen und unterschreiben.
3. Der Teilnehmer ist bereit, die Studienverfahren einzuhalten, und es wird erwartet, dass er für alle Studienbesuche zurückkehren kann.
4. Der Teilnehmer muss eine klinische Diagnose von RCD oder ESCS mit sich führen.
5. ESCS-Teilnehmer müssen eine molekulare Bestätigung mit zwei Allelen für NR2E3-Genmutationen haben
6. Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter dürfen nicht schwanger sein oder stillen, müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben und bereit sein, sich bei geplanten Studienbesuchen Schwangerschaftstests zu unterziehen.

7. Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter und jeder männliche Teilnehmer, der Kinder zeugen kann, müssen sich einer Hysterektomie oder Vasektomie unterzogen haben (oder einen Partner haben, der dies getan hat), vollständig auf Geschlechtsverkehr verzichten oder sich bereit erklären, zwei zuverlässige Methoden der Empfängnisverhütung zu praktizieren während der Einnahme des IP und sechs Wochen nach Fertigstellung. Zu den akzeptablen Verhütungsmethoden gehören:

   • Hormonelle Empfängnisverhütung (d. h. Antibabypillen, injizierte Hormone, Hautpflaster oder Vaginalring);
   • Intrauterinpessar;
   • Barrieremethoden (Diaphragma, Kondom) mit Spermizid; oder
   • Chirurgische Sterilisation (Tubenligatur).

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

Ein Teilnehmer ist nicht teilnahmeberechtigt, wenn eines der folgenden Ausschlusskriterien vorliegt.

1. Der Teilnehmer hat eine Vorgeschichte mit anderen Augenerkrankungen, die wahrscheinlich erheblich zu Sehstörungen beitragen (z. B. Optikusneuropathie, Glaukom, Uveitis oder andere Netzhauterkrankungen).
2. Der Teilnehmer hatte innerhalb der letzten fünf Jahre die Diagnose oder Behandlung einer bösartigen Erkrankung (ausgenommen nicht-melanozytären Hautkrebs).
3. Der Teilnehmer hat in den letzten sechs Monaten eine Prüfbehandlung in einer anderen klinischen Studie im Zusammenhang mit einer Augenerkrankung erhalten.
4. Die Teilnehmerin ist schwanger, stillt und plant, während der Nachbeobachtungszeit der Studie schwanger zu werden (oder ein Kind zu zeugen).
5. Der Teilnehmer ist allergisch gegen Fluorescein-Farbstoff.
6. Der Teilnehmer hat eine systemische Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie ausschließen würde (z. B. Multiple Sklerose (MS), da IFN-Gamma MS-Exazerbationen verursachen kann).

Studieren Sie die Eignungskriterien für Augen

Ein Teilnehmer muss mindestens ein Auge haben, das alle Einschlusskriterien und keines der unten aufgeführten Ausschlusskriterien erfüllt.

Untersuchung der Einschlusskriterien für Augen

1. Das Studienauge muss eine angemessene Fixierung beibehalten, um die Durchführung der Protokollbewertungen zu ermöglichen.
2. Das Studienauge muss makuläre zystische Veränderungen (>275 Mikrometer und/oder Störung der fovealen Kontur im OCT) aufweisen.

Untersuchung der Augenausschlusskriterien

1. Das Studienauge weist Linsen-, Hornhaut- oder andere Medientrübungen auf, die eine angemessene Visualisierung und Prüfung der Netzhaut verhindern.
2. Das Studienauge wurde innerhalb von 6 Monaten vor der Aufnahme einer intraokularen Operation unterzogen.
3. Das Studienauge hat eine Krankheit, die das Ergebnis der Studie verfälschen kann [z. B. choroidale Neovaskularisation (CNV) in der Fovea oder im parafovealen Bereich].
4. Der Teilnehmer ist nicht bereit, das Tragen einer Kontaktlinse im Studienauge während der IP-Verabreichung zu unterbrechen.

Untersuchung der Augenauswahlkriterien bei bilateraler Erkrankung

RCD und ESCS betreffen in der Regel beide Augen in ähnlichem Maße. Falls beide Augen eines Teilnehmers die Eignungskriterien für das Studienauge erfüllen, werden die folgenden Kriterien zur Auswahl des Studienauges verwendet:

• Das Auge mit mehr intraretinaler Flüssigkeit wird als Studienauge ausgewählt;
• Wenn beide Augen ähnliche Mengen an intraretinaler Flüssigkeit aufweisen, wird das Auge mit der schlechteren Sehschärfe als Studienauge ausgewählt;
• Wenn beide Augen ähnliche Mengen an intraretinaler Flüssigkeit und Sehschärfe aufweisen, wird das rechte Auge als Studienauge ausgewählt.