Interferon Gamma-1b topisch toegediend voor macula-oedeem/intraretinale schisis-cysten bij Rod-Cone Dystrophy (RCD) en Enhanced S-Cone Syndrome (ESCS)

• INSLUITINGSCRITERIA:

Om in aanmerking te komen, moet, indien van toepassing, aan de volgende opnamecriteria worden voldaan.

1. Deelnemer moet 12 jaar of ouder zijn.
2. Deelnemer (of wettelijke voogd of wettelijke vertegenwoordiger) moet het protocol geïnformeerde toestemming begrijpen en ondertekenen.
3. Deelnemer is bereid de studieprocedures na te leven en wordt geacht voor alle studiebezoeken terug te kunnen komen.
4. Deelnemer moet een klinische diagnose van RCD of ESCS bij zich hebben.
5. ESCS-deelnemer moet moleculaire bevestiging hebben met twee allelen voor NR2E3-genmutaties
6. Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd mogen niet zwanger zijn of borstvoeding geven, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en moeten bereid zijn zwangerschapstesten te ondergaan tijdens geplande studiebezoeken.

7. Vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden, en elke mannelijke deelnemer die kinderen kan verwekken, moeten een hysterectomie of vasectomie hebben ondergaan (of een partner hebben die deze heeft ondergaan), zich volledig onthouden van geslachtsgemeenschap of moeten ermee instemmen twee betrouwbare anticonceptiemethoden toe te passen tijdens het gebruik van de IP en zes weken na voltooiing. Aanvaardbare anticonceptiemethoden zijn onder meer:

   • Hormonale anticonceptie (d.w.z. anticonceptiepil, geïnjecteerde hormonen, dermale pleister of vaginale ring);
   • Spiraaltje;
   • Barrièremethoden (diafragma, condoom) met zaaddodend middel; of
   • Chirurgische sterilisatie (tubaligatie).

UITSLUITINGSCRITERIA:

Een deelnemer komt niet in aanmerking als een van de volgende uitsluitingscriteria aanwezig is.

1. Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van andere oogaandoeningen die waarschijnlijk aanzienlijk bijdragen aan visuele verstoring (bijv. optische neuropathie, glaucoom, uveïtis of andere aandoeningen van het netvlies).
2. Deelnemer heeft in de voorgaande vijf jaar de diagnose of behandeling gehad van een maligniteit (met uitzondering van niet-melanome huidkanker).
3. Deelnemer heeft in de afgelopen zes maanden een onderzoeksbehandeling gekregen in een ander klinisch onderzoek met betrekking tot een oogaandoening.
4. Deelnemer is zwanger, geeft borstvoeding, is van plan zwanger te worden (of een kind te verwekken) tijdens de vervolgperiode van het onderzoek.
5. Deelnemer is allergisch voor fluoresceïnekleurstof.
6. Deelnemer heeft een systemische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zou uitsluiten (bijv. multiple sclerose (MS), aangezien IFN-gamma MS-exacerbaties kan veroorzaken).

Bestudeer de geschiktheidscriteria voor het oog

Een deelnemer moet ten minste één oog hebben dat voldoet aan alle inclusiecriteria en geen van de onderstaande uitsluitingscriteria.

Bestudeer de criteria voor oogopname

1. Het onderzoeksoog moet voldoende gefixeerd blijven om protocolbeoordelingen te kunnen voltooien.
2. Het onderzoeksoog moet maculaire cystische veranderingen hebben (> 275 micron en/of verstoring van de foveale contour op OCT).

Bestudeer ooguitsluitingscriteria

1. Het onderzoeksoog heeft lens-, hoornvlies- of andere media-opaciteiten die adequate visualisatie en testen van het netvlies onmogelijk maken.
2. Het onderzoeksoog heeft binnen 6 maanden voorafgaand aan inschrijving een intraoculaire operatie ondergaan.
3. Het onderzoeksoog heeft een ziekte die de uitkomst van het onderzoek kan verstoren [bijv. choroïdale neovascularisatie (CNV) in het fovea- of parafoveale gebied].
4. Deelnemer is niet bereid om te stoppen met het dragen van een contactlens in het onderzoeksoog tijdens IP-toediening.

Bestudeer oogselectiecriteria in gevallen van bilaterale ziekte

RCD en ESCS beïnvloeden meestal beide ogen in vergelijkbare mate. Als beide ogen van een deelnemer voldoen aan de geschiktheidscriteria voor het onderzoeksoog, worden de volgende criteria gebruikt om het onderzoeksoog te selecteren:

• Het oog met meer intraretinale vloeistof wordt geselecteerd als onderzoeksoog;
• Als beide ogen vergelijkbare niveaus van intraretinale vloeistof hebben, wordt het oog met de slechtere gezichtsscherpte geselecteerd als het onderzoeksoog;
• Als beide ogen vergelijkbare niveaus van intraretinale vloeistof en gezichtsscherpte hebben, wordt het rechteroog geselecteerd als het onderzoeksoog.