Интерферон гамма-1b, применяемый местно при макулярном отеке/интраретинальных расщепленных кистах при палочко-конусной дистрофии (RCD) и расширенном синдроме S-колбочек (ESCS)

• КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:

Чтобы иметь право на участие, должны быть соблюдены следующие критерии включения, где это применимо.

1. Участник должен быть старше 12 лет.
2. Участник (или законный опекун, или законный представитель) должен понять и подписать протокол информированного согласия.
3. Участник готов соблюдать процедуры исследования и, как ожидается, сможет вернуться на все учебные визиты.
4. Участник должен иметь клинический диагноз RCD или ESCS.
5. Участник ESCS должен иметь молекулярное подтверждение с двумя аллелями мутаций гена NR2E3.
6. Участница женского пола детородного возраста не должна быть беременной или кормящей грудью, должна иметь отрицательный результат теста на беременность при скрининге и должна быть готова пройти тесты на беременность во время запланированных учебных визитов.

7. Женщина-участница детородного возраста и любой участник-мужчина, способный стать отцом, должны иметь (или иметь партнера, который перенес) гистерэктомию или вазэктомию, полностью воздерживаться от половых контактов или должны согласиться практиковать два надежных метода контрацепции во время приема ИП и через шесть недель после завершения. К приемлемым методам контрацепции относятся:

   • Гормональная контрацепция (например, противозачаточные таблетки, инъекционные гормоны, кожный пластырь или вагинальное кольцо);
   • Внутриматочная спираль;
   • Барьерные методы (диафрагма, презерватив) со спермицидом; или
   • Хирургическая стерилизация (перевязка маточных труб).

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:

Участник не имеет права, если присутствует любой из следующих критериев исключения.

1. У участника в анамнезе были другие глазные заболевания, которые, вероятно, в значительной степени способствовали нарушению зрения (например, нейропатия зрительного нерва, глаукома, увеит или другое заболевание сетчатки).
2. У участника было диагностировано или лечилось злокачественное новообразование (за исключением немеланомного рака кожи) в течение предыдущих пяти лет.
3. Участник проходил экспериментальное лечение в рамках другого клинического исследования, связанного с заболеванием глаз, за ​​последние шесть месяцев.
4. Участник беременен, кормит грудью, планирует забеременеть (или стать отцом ребенка) в течение периода наблюдения за исследованием.
5. У участника аллергия на краситель флуоресцеин.
6. У участника есть системное заболевание, которое, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании (например, рассеянный склероз (РС), поскольку гамма-интерферон может вызвать обострение РС).

Критерии приемлемости исследования глаза

У участника должен быть хотя бы один глаз, отвечающий всем критериям включения и ни одному из критериев исключения, перечисленных ниже.

Критерии включения в исследование глаз

1. Исследуемый глаз должен сохранять адекватную фиксацию, чтобы можно было выполнить оценку протокола.
2. Исследуемый глаз должен иметь макулярные кистозные изменения (>275 мкм и/или нарушение фовеального контура на ОКТ).

Исследование критериев исключения глаз

1. Исследуемый глаз имеет помутнения хрусталика, роговицы или других сред, препятствующие адекватной визуализации и тестированию сетчатки.
2. Исследуемый глаз подвергся внутриглазной хирургии в течение 6 месяцев до включения в исследование.
3. Исследуемый глаз имеет заболевание, которое может исказить результаты исследования [например, хориоидальная неоваскуляризация (ХНВ) в центральной или парафовеальной области].
4. Участник не желает прекращать ношение контактной линзы в исследуемом глазу во время внутрибрюшинного введения.

Изучение критериев выбора глаза в случаях двустороннего заболевания

RCD и ESCS обычно поражают оба глаза в одинаковой степени. В случае, если оба глаза участника соответствуют критериям приемлемости исследуемого глаза, для выбора исследуемого глаза будут использоваться следующие критерии:

• Глаз с большим количеством интраретинальной жидкости будет выбран в качестве исследуемого глаза;
• Если оба глаза имеют одинаковые уровни интраретинальной жидкости, в качестве исследуемого глаза будет выбран глаз с худшей остротой зрения;
• Если оба глаза имеют одинаковые уровни интраретинальной жидкости и остроту зрения, правый глаз будет выбран в качестве исследуемого глаза.