イバカフトルと併用した VX-661 の有効性と安全性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照並行群間研究
2018年5月8日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del CFTR変異のホモ接合性である嚢胞性線維症の12歳以上の被験者を対象に、イバカフトルと併用したVX-661の有効性と安全性を評価する第3相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、並行グループ研究
これは、F508del CF膜貫通コンダクタンス制御因子（CFTR）遺伝子変異のホモ接合性である嚢胞性線維症（CF）患者を対象とした、無作為化二重盲検プラセボ対照並行群多施設第3相研究である。
調査の概要
状態
完了
条件
詳細な説明
これは、F508del-CFTR 変異のホモ接合性である CF 患者を対象とした、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間、多施設共同の第 3 相試験です。
この研究は、VX-661 とイバカフトル (IVA、VX-770) の併用の有効性と安全性を評価するように設計されています。
積極的な治療計画は、VX-661 100 ミリグラム (mg) と IVA 150 mg の固定用量配合 (FDC) 錠剤を朝に 1 日 1 回 (qd) 服用し、夕方に IVA 150 mg を約 12 時間服用するというものでした。朝の服用から数時間後。
プラセボレジメンは、実薬治療と同じスケジュールで摂取される視覚的に一致する錠剤でした。
研究の種類
介入
入学 (実際)
510
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Cork、アイルランド
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Dublin、アイルランド
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ
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California
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Long Beach、California、アメリカ
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ
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Florida
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Orlando、Florida、アメリカ
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Tampa、Florida、アメリカ
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ
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Peoria、Illinois、アメリカ
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ
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New Hampshire
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Manchester、New Hampshire、アメリカ
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New Jersey
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Long Branch、New Jersey、アメリカ
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New Mexico
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Albuquerque、New Mexico、アメリカ
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New York
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Albany、New York、アメリカ
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Buffalo、New York、アメリカ
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New Hyde Park、New York、アメリカ
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Rochester、New York、アメリカ
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Syracuse、New York、アメリカ
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Ohio
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Akron、Ohio、アメリカ
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Columbus、Ohio、アメリカ
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ
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South Dakota
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Sioux Falls、South Dakota、アメリカ
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Texas
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Fort Worth、Texas、アメリカ
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Tyler、Texas、アメリカ
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ
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Belfast、イギリス
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London、イギリス
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Devon
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Exeter、Devon、イギリス
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Lancashire
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Liverpool、Lancashire、イギリス
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South Yorkshire
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Sheffield、South Yorkshire、イギリス
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Tyne & Wear
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Newcastle Upon Tyne、Tyne & Wear、イギリス
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West Midlands
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Birmingham、West Midlands、イギリス
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Genova、イタリア
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Palermo、イタリア
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Roma、イタリア
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Torino、イタリア
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Verona、イタリア
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Den Haag、オランダ
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Groningen、オランダ
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Nijmegen、オランダ
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Rotterdam、オランダ
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Utrecht、オランダ
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、カナダ
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ
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Bern、スイス
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Zuerich、スイス
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Goteborg、スウェーデン
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Stockholm、スウェーデン
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Uppsala、スウェーデン
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Barcelona、スペイン
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Madrid、スペイン
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Sevilla、スペイン
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Valencia、スペイン
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Copenhagen O、デンマーク
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Berlin、ドイツ
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Baden Wuerttemberg
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Heidelberg、Baden Wuerttemberg、ドイツ
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Bayern
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Muenchen、Bayern、ドイツ
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Wuerzburg、Bayern、ドイツ
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Berlin
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Belfast、Berlin、ドイツ
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Hessen
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Frankfurt、Hessen、ドイツ
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Giessen、Hessen、ドイツ
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Bouches-du-Rhone
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Marseille cedex 20、Bouches-du-Rhone、フランス
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Finistere
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Roscoff、Finistere、フランス
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Girande
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Bordeaux、Girande、フランス
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Nord
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Lille Cedex、Nord、フランス
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Paris
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Paris Cedex 19、Paris、フランス
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Paris cedex 14、Paris、フランス
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Rhone
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Pierre Benite cedex、Rhone、フランス
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- F508del CFTR 変異のホモ接合性、遺伝子型はスクリーニング来院時に確認される
- 定量的ピロカルピンイオントフォレシスによる汗塩化物値≧60 mmol/Lとして定義されるCFの確定診断
- スクリーニング中の年齢、性別、身長の予測正常値の 1 秒努力呼気量 (FEV1) ≧ 40% かつ ≦ 90%
- 研究者が判断した安定したCF疾患
- 24週目まで、または該当する場合は安全フォローアップ訪問まで、安定したCF投薬計画を継続する意思がある
除外基準:
- -治験責任医師の意見で、治験結果を混乱させる可能性がある、または治験薬を参加者に投与する際にさらなるリスクを引き起こす可能性がある併存疾患の病歴。
- -1日目（治験薬の初回投与）前28日以内に、急性上気道または下気道感染症、肺増悪、または肺疾患の治療法（抗生物質を含む）の変更
- 妊娠中または授乳中の女性（妊娠の可能性のある女性は、スクリーニング時および1日目に妊娠検査が陰性でなければなりません）
- 生殖能力があり、避妊要件に従う意思のない性的に活動的な参加者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
24週目までは、朝に経口投与されるVX-661とIVA FDC錠剤に対応するプラセボ、および夕方に経口投与されるIVA錠剤に対応するプラセボ。
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FDC錠剤、経口剤
タブレット、経口使用
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実験的：VX-661/IVA
24週目までは、VX-661 100mgとIVA 150mg FDC錠を朝に経口投与し、IVA 150mg錠を夕方に経口投与した。
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錠剤、経口
FDC錠剤、経口剤
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースライン (1 日目) からの 24 週目までの 1 秒当たりの予測努力呼気量 (ppFEV1) のパーセントの絶対変化
時間枠：1日目から24週目まで
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FEV1とは、十分に吸気した後、1秒間に強制的に吐き出すことができる空気の量です。
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1日目から24週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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24週目までのppFEV1のベースライン(1日目)からの相対変化
時間枠：1日目から24週目まで
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FEV1とは、十分に吸気した後、1秒間に強制的に吐き出すことができる空気の量です。
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1日目から24週目まで
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年間の肺疾患増悪の数
時間枠：1日目から24週目まで
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肺増悪は、4 つ以上の副鼻腔肺徴候/症状に対する抗生物質療法における新たな出来事または変化として定義されました。
年間 (48 週間) あたりの肺増悪イベントが報告されました。
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1日目から24週目まで
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24週目のベースライン(1日目)からの絶対変化量(BMI)
時間枠：1日目、24週目
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BMIは、体重（キログラム（kg））を身長（平方メートル（m^2））で割ったものとして定義されました。
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1日目、24週目
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24週目までの嚢胞性線維症アンケート改訂版（CFQ-R）呼吸器領域スコアのベースライン（1日目）からの絶対変化
時間枠：1日目から24週目まで
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CFQ-R は、嚢胞性線維症の参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告結果です。
呼吸器領域は呼吸器症状を評価、スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。
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1日目から24週目まで
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治療中に発生した有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) が発生した参加者の数
時間枠：1日目から28週目まで
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AE: 研究中に参加者に起こった好ましくない医学的出来事。その出来事は必ずしも治療との因果関係を持っているわけではありません。
これには、インフォームドコンセントフォームに署名した後に、新たに発生したイベントや以前の症状の重症度または頻度が増加したものが含まれます。
AE には、重篤な AE と非重篤な AE が含まれます。
SAE（AEのサブセット）：治験薬との関係に関係なく、以下のカテゴリーのいずれかに該当する医療事象または状態：死亡、生命を脅かす有害な経験、入院/入院の延長、持続/重大な障害または無能力、先天異常/先天異常、重要な医療事故。
治験薬の初回投与時から28週目までの投与後に重症度が増加した、または新たに発症したAEは、治療が必要とみなした。
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1日目から28週目まで
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少なくとも 1 回の肺増悪を経験した参加者の数 24 週目までに肺増悪を経験した参加者の数
時間枠：1日目から24週目まで
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肺増悪は、4 つ以上の副鼻腔肺徴候/症状に対する抗生物質療法における新たな出来事または変化として定義されました。
イベントまでの時間データは収集されず、代わりに最初のイベントが発生した被験者の数が収集され、報告されます。
最初の肺増悪までの時間は、Kaplan-Meier (KM) 推定値を使用して推定することが計画されました。
ただし、イベントが 50% 未満であるため、最初のイベントまでの時間データは推定されませんでした。
代わりに、少なくとも 1 つの肺増悪イベントを経験した参加者の数が収集され、報告されます。
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1日目から24週目まで
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ベースライン (1 日目) から 24 週目までの汗の塩化物の絶対変化
時間枠：1日目から24週目まで
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汗サンプルは承認された収集装置を使用して収集されました。
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1日目から24週目まで
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スクリーニング時の年齢が20歳未満（<）の参加者における24週目のBMI Zスコアのベースライン（1日目）からの絶対変化）
時間枠：1日目、24週目
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BMIは、体重kgを身長m^2で割ったものとして定義されます。
Z スコアは、平均が標準を上回るか下回るかを説明する統計的尺度です。
年齢と性別で調整された BMI は、年齢別 BMI z スコア (BMI z スコア) として分析されました。
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1日目、24週目
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24週目の体重のベースライン(1日目)からの絶対変化
時間枠：1日目、24週目
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1日目、24週目
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VX-661、VX-661 代謝物 (M1 VX-661 および M2-VX-661)、イバカフトル (IVA) および IVA 代謝物 (M1-IVA) のトラフ血漿濃度 (Ctrough)
時間枠：16週目の朝前投与
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この結果はプラセボ群で評価される予定ではありませんでした。
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16週目の朝前投与
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年1月1日
一次修了 (実際)
2017年1月20日
研究の完了 (実際)
2017年1月20日
試験登録日
最初に提出
2015年1月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年1月21日
最初の投稿 (見積もり)
2015年1月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年6月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年5月8日
最終確認日
2018年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX14-661-106
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