Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til VX-661 i kombinasjon med Ivacaftor

8. mai 2018 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell gruppestudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til VX-661 i kombinasjon med Ivacaftor hos forsøkspersoner i alderen 12 år og eldre med cystisk fibrose, homozygot for F508del CFTR-mutasjonen

Dette er en fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppe, multisenterstudie på personer med cystisk fibrose (CF) som er homozygote for genmutasjonen F508del CF transmembrane conductance regulator (CFTR).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppe, multisenterstudie på personer med CF som er homozygote for F508del-CFTR-mutasjonen. Denne studien er designet for å evaluere effekten og sikkerheten til VX-661 i kombinasjon med Ivacaftor (IVA, VX-770). Det aktive behandlingsregimet besto av en morgendose av en tablett med fast dosekombinasjon (FDC) på 100 milligram (mg) VX-661/150 mg IVA én gang daglig (qd) og en kveldsdose på IVA 150 mg som skulle tas ca. timer etter morgendosen. Placebo-kuren var visuelt tilpassede tabletter som skulle tas med samme tidsplan som den aktive behandlingen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

510

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
  • Danmark
      • Copenhagen O, Danmark
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater
      • Tampa, Florida, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
      • Peoria, Illinois, Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Forente stater
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Forente stater
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater
      • Buffalo, New York, Forente stater
      • New Hyde Park, New York, Forente stater
      • Rochester, New York, Forente stater
      • Syracuse, New York, Forente stater
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater
      • Columbus, Ohio, Forente stater
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater
      • Tyler, Texas, Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater
  • Frankrike
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille cedex 20, Bouches-du-Rhone, Frankrike
    • Finistere
      • Roscoff, Finistere, Frankrike
    • Girande
      • Bordeaux, Girande, Frankrike
    • Nord
      • Lille Cedex, Nord, Frankrike
    • Paris
      • Paris Cedex 19, Paris, Frankrike
      • Paris cedex 14, Paris, Frankrike
    • Rhone
      • Pierre Benite cedex, Rhone, Frankrike
  • Irland
      • Cork, Irland
      • Dublin, Irland
  • Italia
      • Genova, Italia
      • Palermo, Italia
      • Roma, Italia
      • Torino, Italia
      • Verona, Italia
  • Nederland
      • Den Haag, Nederland
      • Groningen, Nederland
      • Nijmegen, Nederland
      • Rotterdam, Nederland
      • Utrecht, Nederland
  • Spania
      • Barcelona, Spania
      • Madrid, Spania
      • Sevilla, Spania
      • Valencia, Spania
  • Storbritannia
      • Belfast, Storbritannia
      • London, Storbritannia
    • Devon
      • Exeter, Devon, Storbritannia
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Storbritannia
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Storbritannia
    • Tyne & Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne & Wear, Storbritannia
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Storbritannia
  • Sveits
      • Bern, Sveits
      • Zuerich, Sveits
  • Sverige
      • Goteborg, Sverige
      • Stockholm, Sverige
      • Uppsala, Sverige
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
    • Baden Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Tyskland
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Tyskland
      • Wuerzburg, Bayern, Tyskland
    • Berlin
      • Belfast, Berlin, Tyskland
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Tyskland
      • Giessen, Hessen, Tyskland

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Homozygot for F508del CFTR-mutasjonen, genotype skal bekreftes ved screeningbesøket
  • Bekreftet diagnose av CF definert som en svettekloridverdi ≥60 mmol/L ved kvantitativ pilokarpiniontoforese
  • Forsert ekspirasjonsvolum ved ett sekund (FEV1) ≥40 % og ≤90 % av antatt normal for alder, kjønn og høyde under screening
  • Stabil CF-sykdom som bedømt av etterforskeren
  • Villig til å forbli på et stabilt CF-medisinregime gjennom uke 24 eller, hvis aktuelt, sikkerhetsoppfølgingsbesøket

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om enhver komorbiditet som, etter utforskerens mening, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko ved administrering av studiemedisin til deltakeren.
  • En akutt øvre eller nedre luftveisinfeksjon, lungeforverring eller endringer i behandling (inkludert antibiotika) for lungesykdom innen 28 dager før dag 1 (første dose av studiemedikamentet)
  • Gravide eller ammende kvinner (kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest ved screening og dag 1)
  • Seksuelt aktive deltakere med reproduksjonspotensial som ikke er villige til å følge prevensjonskravene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Placebo matchet med VX-661 pluss IVA FDC tablett administrert oralt om morgenen og placebo matchet med IVA tablett administrert oralt om kvelden frem til uke 24.
Legemiddel: VX-661 Plus Ivacaftor Combination Placebo
FDC tablett, oral bruk
Legemiddel: Ivacaftor placebo
Tablett, oral bruk
Eksperimentell: VX-661/IVA
VX-661 100 mg pluss IVA 150 mg FDC tablett administrert oralt om morgenen og IVA 150 mg tablett administrert oralt om kvelden frem til uke 24.
Legemiddel: Ivacaftor
Tablett, oral bruk
Legemiddel: VX-661 Plus Ivacaftor-kombinasjon
FDC tablett, oral bruk

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline (dag 1) i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) til og med uke 24
Tidsramme: Dag 1, til og med uke 24
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Dag 1, til og med uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Relativ endring fra baseline (dag 1) i ppFEV1 til og med uke 24
Tidsramme: Dag 1, til og med uke 24
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Dag 1, til og med uke 24
Antall lungeeksaserbasjoner per år
Tidsramme: Dag 1 til og med uke 24
Lungeeksaserbasjon ble definert som en ny hendelse eller endring i antibiotikabehandling for mer enn eller lik 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Lungeeksaserbasjonshendelser per år (48 uker) ble rapportert.
Dag 1 til og med uke 24
Absolutt endring fra baseline (dag 1) kroppsmasseindeks (BMI) ved uke 24
Tidsramme: Dag 1, uke 24
BMI ble definert som vekt i kilogram (kg) delt på høyde i kvadratmeter (m^2).
Dag 1, uke 24
Absolutt endring fra baseline (dag 1) i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng gjennom uke 24
Tidsramme: Dag 1, til og med uke 24
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet.
Dag 1, til og med uke 24
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 28
AE: enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker under studien; hendelsen har ikke nødvendigvis en årsakssammenheng med behandlingen. Dette inkluderer enhver nylig oppstått hendelse eller tidligere tilstand som har økt i alvorlighetsgrad eller hyppighet etter at skjemaet for informert samtykke er signert. AE inkluderer alvorlige så vel som ikke-alvorlige AE. SAE (undergruppe av AE): medisinsk hendelse eller tilstand, som faller inn i en av følgende kategorier, uavhengig av forholdet til studiemedikamentet: død, livstruende uønskede opplevelser, sykehusinnleggelse/forlengelse av sykehusinnleggelse, vedvarende/betydelig funksjonshemming eller inhabilitet , medfødt anomali/fødselsdefekt, viktig medisinsk hendelse. Eventuelle bivirkninger som økte i alvorlighetsgrad eller nyutviklet ved eller etter initial dosering av studiemedikamentet til uke 28, ble ansett som behandlingsfremkallende.
Dag 1 til uke 28
Antall deltakere med minst én lungeforverring Lungeeksaserbasjon gjennom uke 24
Tidsramme: Dag 1 til og med uke 24
Lungeeksaserbasjon ble definert som en ny hendelse eller endring i antibiotikabehandling for mer enn eller lik 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Tid til hendelsesdata ble ikke samlet inn, og i stedet ble antall forsøkspersoner med første hendelse samlet inn og rapportert. Tid til første lungeeksaserbasjon ble planlagt estimert ved bruk av Kaplan-Meier (KM) estimater. På grunn av mindre enn 50 % av hendelsene ble data fra tid til første hendelse imidlertid ikke estimert. I stedet ble antall deltakere med minst én lungeeksaserbasjonshendelse samlet og rapportert.
Dag 1 til og med uke 24
Absolutt endring fra baseline (dag 1) i svetteklorid gjennom uke 24
Tidsramme: Dag 1, til og med uke 24
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
Dag 1, til og med uke 24
Absolutt endring fra baseline (dag 1) i BMI Z-score ved uke 24 i deltakere under (<) 20 år ved screeningtidspunktet)
Tidsramme: Dag 1, uke 24
BMI ble definert som vekt i kg delt på høyde i m^2. z-score er et statistisk mål for å beskrive om et gjennomsnitt var over eller under standarden. BMI, justert for alder og kjønn, ble analysert som BMI-for-alder z-score (BMI z-score).
Dag 1, uke 24
Absolutt endring fra baseline (dag 1) i kroppsvekt ved uke 24
Tidsramme: Dag 1, uke 24
Dag 1, uke 24
Lavplasmakonsentrasjoner (Ctrough) av VX-661, VX-661 Metabolitter (M1 VX-661 og M2-VX-661), Ivacaftor (IVA) og IVA Metabolite (M1-IVA)
Tidsramme: Dose før morgen i uke 16
Dette utfallet var ikke planlagt vurdert i placebo-armen.
Dose før morgen i uke 16

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2015

Primær fullføring (Faktiske)

20. januar 2017

Studiet fullført (Faktiske)

20. januar 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. januar 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. januar 2015

Først lagt ut (Anslag)

27. januar 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. juni 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. mai 2018

Sist bekreftet

1. mai 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX14-661-106

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere