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Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupo paralelo para avaliar a eficácia e a segurança do VX-661 em combinação com o ivacaftor

8 de maio de 2018 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, em grupo paralelo para avaliar a eficácia e a segurança de VX-661 em combinação com ivacaftor em indivíduos com 12 anos ou mais com fibrose cística, homozigotos para a mutação F508del CFTR

Este é um estudo de Fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, grupo paralelo, multicêntrico em pessoas com fibrose cística (FC) que são homozigóticas para a mutação do gene regulador de condutância transmembrana (CFTR) F508del CF.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de Fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupo paralelo, multicêntrico em pessoas com FC que são homozigóticas para a mutação F508del-CFTR. Este estudo foi concebido para avaliar a eficácia e segurança de VX-661 em combinação com Ivacaftor (IVA, VX-770). O regime de tratamento ativo compreendia uma dose matinal de um comprimido de combinação de dose fixa (FDC) de 100 miligramas (mg) VX-661/150 mg IVA uma vez ao dia (qd) e uma dose noturna de 150 mg IVA a ser tomada aproximadamente 12 horas após a dose da manhã. O regime de placebo consistia em comprimidos visualmente combinados para serem tomados no mesmo horário do tratamento ativo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

510

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
    • Baden Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Alemanha
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Alemanha
      • Wuerzburg, Bayern, Alemanha
    • Berlin
      • Belfast, Berlin, Alemanha
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Alemanha
      • Giessen, Hessen, Alemanha
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá
  • Dinamarca
      • Copenhagen O, Dinamarca
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
      • Madrid, Espanha
      • Sevilla, Espanha
      • Valencia, Espanha
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos
      • Tampa, Florida, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Estados Unidos
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Estados Unidos
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos
      • Buffalo, New York, Estados Unidos
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos
      • Rochester, New York, Estados Unidos
      • Syracuse, New York, Estados Unidos
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos
      • Tyler, Texas, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos
  • França
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille cedex 20, Bouches-du-Rhone, França
    • Finistere
      • Roscoff, Finistere, França
    • Girande
      • Bordeaux, Girande, França
    • Nord
      • Lille Cedex, Nord, França
    • Paris
      • Paris Cedex 19, Paris, França
      • Paris cedex 14, Paris, França
    • Rhone
      • Pierre Benite cedex, Rhone, França
  • Holanda
      • Den Haag, Holanda
      • Groningen, Holanda
      • Nijmegen, Holanda
      • Rotterdam, Holanda
      • Utrecht, Holanda
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
      • Dublin, Irlanda
  • Itália
      • Genova, Itália
      • Palermo, Itália
      • Roma, Itália
      • Torino, Itália
      • Verona, Itália
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido
      • London, Reino Unido
    • Devon
      • Exeter, Devon, Reino Unido
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Reino Unido
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido
    • Tyne & Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne & Wear, Reino Unido
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Reino Unido
  • Suécia
      • Goteborg, Suécia
      • Stockholm, Suécia
      • Uppsala, Suécia
  • Suíça
      • Bern, Suíça
      • Zuerich, Suíça

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homozigoto para a mutação F508del CFTR, genótipo a ser confirmado na visita de triagem
  • Diagnóstico confirmado de FC definido como um valor de cloreto no suor ≥60 mmol/L por iontoforese quantitativa de pilocarpina
  • Volume expiratório forçado em um segundo (FEV1) ≥40% e ≤90% do normal previsto para idade, sexo e altura durante a triagem
  • Doença de FC estável conforme julgado pelo investigador
  • Disposto a permanecer em um regime estável de medicação para FC até a semana 24 ou, se aplicável, a visita de acompanhamento de segurança

Critério de exclusão:

  • Histórico de qualquer comorbidade que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo ao participante.
  • Uma infecção respiratória superior ou inferior aguda, exacerbação pulmonar ou alterações na terapia (incluindo antibióticos) para doença pulmonar dentro de 28 dias antes do Dia 1 (primeira dose do medicamento do estudo)
  • Mulheres grávidas ou amamentando (as mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na Triagem e no Dia 1)
  • Participantes sexualmente ativos com potencial reprodutivo que não estão dispostos a seguir os requisitos de contracepção

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo combinado com comprimido VX-661 mais IVA FDC administrado oralmente pela manhã e placebo combinado com comprimido IVA administrado oralmente à noite até a Semana 24.
Medicamento: VX-661 Plus Ivacaftor Combinação Placebo
FDC comprimido, uso oral
Medicamento: Placebo de ivacaftor
Comprimido, uso oral
Experimental: VX-661/IVA
VX-661 100 mg mais IVA 150 mg FDC comprimido administrado por via oral pela manhã e IVA 150 mg comprimido administrado por via oral à noite até a semana 24.
Medicamento: Ivacaftor
Comprimido, uso oral
Medicamento: Combinação VX-661 Plus Ivacaftor
FDC comprimido, uso oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta da linha de base (dia 1) em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1) até a semana 24
Prazo: Dia 1, até a semana 24
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
Dia 1, até a semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração relativa desde a linha de base (dia 1) em ppFEV1 até a semana 24
Prazo: Dia 1, até a semana 24
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
Dia 1, até a semana 24
Número de Exacerbações Pulmonares por Ano
Prazo: Dia 1 até a semana 24
Exacerbação pulmonar foi definida como um novo evento ou alteração na antibioticoterapia por maior ou igual a 4 sinais/sintomas sinopulmonares. Foram notificados eventos de exacerbação pulmonar por ano (48 semanas).
Dia 1 até a semana 24
Alteração absoluta desde a linha de base (dia 1) Índice de massa corporal (IMC) na semana 24
Prazo: Dia 1, Semana 24
O IMC foi definido como o peso em quilogramas (kg) dividido pela altura em metros quadrados (m^2).
Dia 1, Semana 24
Alteração absoluta desde a linha de base (dia 1) no questionário de fibrose cística revisado (CFQ-R) Pontuação do domínio respiratório até a semana 24
Prazo: Dia 1, até a semana 24
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
Dia 1, até a semana 24
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até a semana 28
EA: qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante durante o estudo; o evento não necessariamente tem uma relação causal com o tratamento. Isso inclui qualquer evento recente ou condição anterior que tenha aumentado em gravidade ou frequência após a assinatura do formulário de consentimento informado. AE inclui EAs graves e não graves. SAE (subconjunto de EA): evento ou condição médica, que se enquadra em qualquer uma das seguintes categorias, independentemente de sua relação com o medicamento do estudo: morte, experiência adversa com risco de vida, hospitalização/prolongamento da hospitalização, incapacidade ou incapacidade persistente/significativa , anomalia congênita/defeito congênito, evento médico importante. Qualquer EA que aumentou em gravidade ou se desenvolveu recentemente na ou após a dosagem inicial do medicamento do estudo até a Semana 28 foi considerado emergente do tratamento.
Dia 1 até a semana 28
Número de participantes com pelo menos uma exacerbação pulmonar Exacerbação pulmonar até a semana 24
Prazo: Dia 1 até a semana 24
Exacerbação pulmonar foi definida como um novo evento ou alteração na antibioticoterapia por maior ou igual a 4 sinais/sintomas sinopulmonares. Os dados de tempo até o evento não foram coletados e, em vez disso, o número de indivíduos com o primeiro evento foi coletado e relatado. O tempo até a primeira exacerbação pulmonar foi planejado para ser estimado usando estimativas de Kaplan-Meier (KM). No entanto, devido a menos de 50% dos eventos, os dados de tempo até o primeiro evento não foram estimados. Em vez disso, o número de participantes com pelo menos um evento de exacerbação pulmonar foi coletado e relatado.
Dia 1 até a semana 24
Alteração absoluta desde a linha de base (dia 1) no cloreto de suor até a semana 24
Prazo: Dia 1, até a semana 24
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
Dia 1, até a semana 24
Alteração absoluta desde a linha de base (dia 1) no escore Z de IMC na semana 24 em participantes com menos de (<) 20 anos de idade no momento da triagem)
Prazo: Dia 1, Semana 24
O IMC foi definido como peso em kg dividido pela altura em m^2. O escore z é uma medida estatística para descrever se uma média estava acima ou abaixo do padrão. O IMC, ajustado para idade e sexo, foi analisado como escore z de IMC para idade (escore z de IMC).
Dia 1, Semana 24
Alteração absoluta desde a linha de base (dia 1) no peso corporal na semana 24
Prazo: Dia 1, Semana 24
Dia 1, Semana 24
Concentrações plasmáticas mínimas (Cvale) de metabólitos VX-661, VX-661 (M1 VX-661 e M2-VX-661), ivacaftor (IVA) e metabólito IVA (M1-IVA)
Prazo: Dose antes da manhã na semana 16
Este resultado não foi planejado para ser avaliado no braço Placebo.
Dose antes da manhã na semana 16

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de janeiro de 2015

Conclusão Primária (Real)

20 de janeiro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

20 de janeiro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de janeiro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de janeiro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

27 de janeiro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de junho de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de maio de 2018

Última verificação

1 de maio de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX14-661-106

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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