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Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VX-661 in Kombination mit Ivacaftor

8. Mai 2018 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VX-661 in Kombination mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren mit Mukoviszidose, homozygot für die F508del CFTR-Mutation

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Parallelgruppenstudie der Phase 3 an Menschen mit Mukoviszidose (CF), die homozygot für die Genmutation F508del CF Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) sind.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Parallelgruppenstudie der Phase 3 an Menschen mit CF, die homozygot für die F508del-CFTR-Mutation sind. Diese Studie soll die Wirksamkeit und Sicherheit von VX-661 in Kombination mit Ivacaftor (IVA, VX-770) bewerten. Das aktive Behandlungsschema bestand aus einer Morgendosis einer Fixdosis-Kombinationstablette (FDC) mit 100 Milligramm (mg) VX-661/150 mg IVA einmal täglich (qd) und einer Abenddosis von 150 mg IVA, die etwa 12 Tage lang eingenommen werden sollte Stunden nach der Morgendosis. Bei der Placebo-Therapie handelte es sich um optisch angepasste Tabletten, die nach dem gleichen Zeitplan wie die aktive Behandlung einzunehmen waren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

510

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
    • Baden Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Deutschland
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Deutschland
      • Wuerzburg, Bayern, Deutschland
    • Berlin
      • Belfast, Berlin, Deutschland
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Deutschland
      • Giessen, Hessen, Deutschland
  • Dänemark
      • Copenhagen O, Dänemark
  • Frankreich
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille cedex 20, Bouches-du-Rhone, Frankreich
    • Finistere
      • Roscoff, Finistere, Frankreich
    • Girande
      • Bordeaux, Girande, Frankreich
    • Nord
      • Lille Cedex, Nord, Frankreich
    • Paris
      • Paris Cedex 19, Paris, Frankreich
      • Paris cedex 14, Paris, Frankreich
    • Rhone
      • Pierre Benite cedex, Rhone, Frankreich
  • Irland
      • Cork, Irland
      • Dublin, Irland
  • Italien
      • Genova, Italien
      • Palermo, Italien
      • Roma, Italien
      • Torino, Italien
      • Verona, Italien
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
  • Niederlande
      • Den Haag, Niederlande
      • Groningen, Niederlande
      • Nijmegen, Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande
      • Utrecht, Niederlande
  • Schweden
      • Goteborg, Schweden
      • Stockholm, Schweden
      • Uppsala, Schweden
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
      • Zuerich, Schweiz
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
      • Madrid, Spanien
      • Sevilla, Spanien
      • Valencia, Spanien
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Vereinigte Staaten
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten
      • Tyler, Texas, Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten
  • Vereinigtes Königreich
      • Belfast, Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
    • Devon
      • Exeter, Devon, Vereinigtes Königreich
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Vereinigtes Königreich
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Vereinigtes Königreich
    • Tyne & Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne & Wear, Vereinigtes Königreich
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Homozygot für die F508del CFTR-Mutation, Genotyp muss beim Screening-Besuch bestätigt werden
  • Bestätigte CF-Diagnose, definiert als Schweißchloridwert ≥60 mmol/L durch quantitative Pilocarpin-Iontophorese
  • Forciertes Exspirationsvolumen bei einer Sekunde (FEV1) ≥ 40 % und ≤ 90 % des vorhergesagten Normalwerts für Alter, Geschlecht und Größe während des Screenings
  • Stabile CF-Erkrankung nach Einschätzung des Prüfarztes
  • Bereit, bis Woche 24 oder, falls zutreffend, bis zur Sicherheitsnachuntersuchung ein stabiles CF-Medikamentenregime beizubehalten

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte jeglicher Komorbidität, die nach Ansicht des Prüfers die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Teilnehmer darstellen könnte.
  • Eine akute Infektion der oberen oder unteren Atemwege, eine Lungenexazerbation oder eine Änderung der Therapie (einschließlich Antibiotika) bei Lungenerkrankungen innerhalb von 28 Tagen vor Tag 1 (erste Dosis des Studienmedikaments)
  • Schwangere oder stillende Frauen (Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening und am ersten Tag einen negativen Schwangerschaftstest haben)
  • Sexuell aktive Teilnehmer mit gebärfähigem Potenzial, die nicht bereit sind, die Verhütungsvorschriften einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo passend zu VX-661 plus IVA FDC-Tablette, oral morgens verabreicht, und Placebo passend zu IVA-Tablette, oral verabreicht abends, bis Woche 24.
Arzneimittel: VX-661 Plus Ivacaftor Kombinations-Placebo
FDC-Tablette, zum Einnehmen
Arzneimittel: Ivacaftor-Placebo
Tablette, orale Anwendung
Experimental: VX-661/IVA
VX-661 100 mg plus IVA 150 mg FDC-Tablette, oral verabreicht am Morgen und IVA 150 mg Tablette, oral verabreicht am Abend, bis Woche 24.
Arzneimittel: Ivacaftor
Tablette, orale Anwendung
Arzneimittel: VX-661 Plus Ivacaftor-Kombination
FDC-Tablette, zum Einnehmen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Änderung gegenüber dem Ausgangswert (Tag 1) in Prozent des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1) bis Woche 24
Zeitfenster: Tag 1, bis Woche 24
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde kräftig ausgeblasen werden kann.
Tag 1, bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Relative Änderung des ppFEV1 vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 24
Zeitfenster: Tag 1, bis Woche 24
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde kräftig ausgeblasen werden kann.
Tag 1, bis Woche 24
Anzahl der Lungenexazerbationen pro Jahr
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 24
Eine pulmonale Exazerbation wurde als neues Ereignis oder eine Änderung der Antibiotikatherapie bei mehr als oder gleich 4 sinopulmonalen Anzeichen/Symptomen definiert. Es wurden pulmonale Exazerbationen pro Jahr (48 Wochen) gemeldet.
Tag 1 bis Woche 24
Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert (Tag 1) in Woche 24
Zeitfenster: Tag 1, Woche 24
Der BMI wurde als Gewicht in Kilogramm (kg) geteilt durch die Körpergröße in Quadratmeter (m^2) definiert.
Tag 1, Woche 24
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (Tag 1) im respiratorischen Domänen-Score des Mukoviszidose-Fragebogens (CFQ-R) bis Woche 24
Zeitfenster: Tag 1, bis Woche 24
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern berichtetes Ergebnis zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose. Atemwegsdomäne bewertete Atemwegssymptome, Bewertungsbereich: 0–100; Höhere Werte weisen auf weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin.
Tag 1, bis Woche 24
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (UE)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 28
AE: jedes ungünstige medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer während der Studie; das Ereignis steht nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung. Dazu gehören alle neu auftretenden Ereignisse oder früheren Erkrankungen, deren Schweregrad oder Häufigkeit nach Unterzeichnung der Einverständniserklärung zugenommen hat. Zu den UE zählen sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende UE. SAE (Untergruppe von AE): medizinisches Ereignis oder Zustand, der in eine der folgenden Kategorien fällt, unabhängig von seiner Beziehung zum Studienmedikament: Tod, lebensbedrohliche unerwünschte Erfahrung, stationärer Krankenhausaufenthalt/Verlängerung des Krankenhausaufenthalts, anhaltende/erhebliche Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit , angeborene Anomalie/Geburtsfehler, wichtiges medizinisches Ereignis. Alle UE, deren Schweregrad zunahm oder die bei oder nach der ersten Dosierung des Studienmedikaments bis Woche 28 neu auftraten, galten als behandlungsbedingt.
Tag 1 bis Woche 28
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einer Lungenexazerbation Lungenexazerbation bis Woche 24
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 24
Eine pulmonale Exazerbation wurde als neues Ereignis oder eine Änderung der Antibiotikatherapie bei mehr als oder gleich 4 sinopulmonalen Anzeichen/Symptomen definiert. Es wurden keine Daten zur Zeit bis zum Ereignis erfasst. Stattdessen wurde die Anzahl der Probanden mit dem ersten Ereignis erfasst und gemeldet. Es war geplant, die Zeit bis zur ersten pulmonalen Exazerbation mithilfe von Kaplan-Meier-Schätzungen (KM) abzuschätzen. Da es sich jedoch um weniger als 50 % der Ereignisse handelte, wurden Daten zur Zeit bis zum ersten Ereignis nicht geschätzt. Stattdessen wurde die Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem Lungenexazerbationsereignis erfasst und gemeldet.
Tag 1 bis Woche 24
Absolute Veränderung des Schweißchlorids gegenüber dem Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 24
Zeitfenster: Tag 1, bis Woche 24
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Tag 1, bis Woche 24
Absolute Veränderung des BMI-Z-Scores gegenüber dem Ausgangswert (Tag 1) in Woche 24 bei Teilnehmern, die zum Zeitpunkt des Screenings jünger als (<) 20 Jahre waren.
Zeitfenster: Tag 1, Woche 24
Der BMI wurde als Gewicht in kg geteilt durch die Körpergröße in m^2 definiert. Der Z-Score ist ein statistisches Maß, das beschreibt, ob ein Mittelwert über oder unter dem Standard lag. Der alters- und geschlechtsbereinigte BMI wurde als BMI-für-Alter-Z-Score (BMI-Z-Score) analysiert.
Tag 1, Woche 24
Absolute Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert (Tag 1) in Woche 24
Zeitfenster: Tag 1, Woche 24
Tag 1, Woche 24
Talplasmakonzentrationen (Ctrough) von VX-661, VX-661-Metaboliten (M1 VX-661 und M2-VX-661), Ivacaftor (IVA) und IVA-Metaboliten (M1-IVA)
Zeitfenster: Vormittagsdosis in Woche 16
Es war nicht geplant, dieses Ergebnis im Placebo-Arm zu bewerten.
Vormittagsdosis in Woche 16

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. Januar 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. Januar 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Januar 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Januar 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

27. Januar 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Juni 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Mai 2018

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX14-661-106

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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