Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych oceniające skuteczność i bezpieczeństwo VX-661 w połączeniu z iwakaftorem

8 maja 2018 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 3 w równoległych grupach oceniające skuteczność i bezpieczeństwo VX-661 w skojarzeniu z iwakaftorem u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z mukowiscydozą, homozygotycznych pod względem mutacji F508del CFTR

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy 3, w grupach równoległych, u osób z mukowiscydozą (CF), którzy są homozygotyczni pod względem mutacji genu regulatora przewodnictwa przezbłonowego (CFTR) F508del CF.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy 3, prowadzone w grupach równoległych, u osób z mukowiscydozą, które są homozygotyczne pod względem mutacji F508del-CFTR. To badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa VX-661 w połączeniu z Ivacaftorem (IVA, VX-770). Aktywny schemat leczenia składał się z porannej dawki tabletki złożonej o ustalonej dawce (FDC) zawierającej 100 miligramów (mg) VX-661/150 mg IVA raz dziennie (qd) oraz wieczornej dawki 150 mg IVA, którą należy przyjmować około 12 godziny po porannej dawce. Schemat placebo składał się z wizualnie dopasowanych tabletek, które miały być przyjmowane w tym samym schemacie co aktywne leczenie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

510

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Copenhagen O, Dania
  • Francja
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille cedex 20, Bouches-du-Rhone, Francja
    • Finistere
      • Roscoff, Finistere, Francja
    • Girande
      • Bordeaux, Girande, Francja
    • Nord
      • Lille Cedex, Nord, Francja
    • Paris
      • Paris Cedex 19, Paris, Francja
      • Paris cedex 14, Paris, Francja
    • Rhone
      • Pierre Benite cedex, Rhone, Francja
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
      • Sevilla, Hiszpania
      • Valencia, Hiszpania
  • Holandia
      • Den Haag, Holandia
      • Groningen, Holandia
      • Nijmegen, Holandia
      • Rotterdam, Holandia
      • Utrecht, Holandia
  • Irlandia
      • Cork, Irlandia
      • Dublin, Irlandia
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
    • Baden Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Niemcy
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Niemcy
      • Wuerzburg, Bayern, Niemcy
    • Berlin
      • Belfast, Berlin, Niemcy
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Niemcy
      • Giessen, Hessen, Niemcy
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Stany Zjednoczone
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone
      • Tyler, Texas, Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria
      • Zuerich, Szwajcaria
  • Szwecja
      • Goteborg, Szwecja
      • Stockholm, Szwecja
      • Uppsala, Szwecja
  • Włochy
      • Genova, Włochy
      • Palermo, Włochy
      • Roma, Włochy
      • Torino, Włochy
      • Verona, Włochy
  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
    • Devon
      • Exeter, Devon, Zjednoczone Królestwo
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Zjednoczone Królestwo
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo
    • Tyne & Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne & Wear, Zjednoczone Królestwo
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Homozygota mutacji F508del CFTR, genotyp do potwierdzenia podczas wizyty przesiewowej
  • Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy definiowane jako stężenie chlorków w pocie ≥60 mmol/l metodą ilościowej jonoforezy pilokarpiny
  • Wymuszona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy (FEV1) ≥40% i ≤90% wartości przewidywanej dla wieku, płci i wzrostu podczas badania przesiewowego
  • Stabilna choroba CF w ocenie badacza
  • Chęć pozostania na stabilnym schemacie leczenia mukowiscydozy do tygodnia 24 lub, jeśli ma to zastosowanie, do wizyty kontrolnej w sprawie bezpieczeństwa

Kryteria wyłączenia:

  • Historia jakiejkolwiek choroby współistniejącej, która w opinii badacza może zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko przy podawaniu uczestnikowi badanego leku.
  • Ostra infekcja górnych lub dolnych dróg oddechowych, zaostrzenie choroby płuc lub zmiana leczenia (w tym antybiotyków) choroby płuc w ciągu 28 dni przed 1. dniem (pierwsza dawka badanego leku)
  • Kobiety w ciąży lub karmiące (kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i dnia 1)
  • Aktywne seksualnie uczestniczki w wieku rozrodczym, które nie chcą przestrzegać zasad antykoncepcji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Placebo dopasowane do tabletki VX-661 plus IVA FDC podawanej doustnie rano, a placebo dopasowane do tabletki IVA podawanej doustnie wieczorem do tygodnia 24.
Lek: VX-661 Plus Iwakaftor Kombinacja Placebo
Tabletka FDC, podanie doustne
Lek: Iwakaftor placebo
Tabletka, podanie doustne
Eksperymentalny: VX-661/IVA
VX-661 100 mg plus tabletka IVA 150 mg FDC podawana doustnie rano i tabletka IVA 150 mg podawana doustnie wieczorem do tygodnia 24.
Lek: Iwakaftor
Tabletka, podanie doustne
Lek: VX-661 Plus Kombinacja iwakaftoru
Tabletka FDC, podanie doustne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej (dzień 1.) w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Dzień 1, do tygodnia 24
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Dzień 1, do tygodnia 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Względna zmiana ppFEV1 od wartości wyjściowej (dzień 1.) do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Dzień 1, do tygodnia 24
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Dzień 1, do tygodnia 24
Liczba zaostrzeń płucnych w ciągu roku
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 24
Zaostrzenie ze strony płuc zdefiniowano jako nowe zdarzenie lub zmianę antybiotykoterapii przez co najmniej 4 objawy przedmiotowe/podmiotowe ze strony zatok i płuc. Zgłaszano przypadki zaostrzeń płucnych rocznie (48 tygodni).
Od dnia 1 do tygodnia 24
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej (dzień 1) wskaźnika masy ciała (BMI) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Dzień 1, tydzień 24
BMI zdefiniowano jako wagę w kilogramach (kg) podzieloną przez wzrost w metrach kwadratowych (m^2).
Dzień 1, tydzień 24
Bezwzględna zmiana od punktu początkowego (dzień 1) w kwestionariuszu dotyczącym mukowiscydozy – poprawionym (CFQ-R) – wynik domeny oddechowej do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Dzień 1, do tygodnia 24
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Dzień 1, do tygodnia 24
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 28
AE: jakiekolwiek niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika podczas badania; zdarzenie niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z leczeniem. Obejmuje to każde nowo występujące zdarzenie lub wcześniejszy stan, którego dotkliwość lub częstotliwość wzrosła po podpisaniu formularza świadomej zgody. AE obejmuje zarówno poważne, jak i nie-poważne AE. SAE (podzbiór AE): zdarzenie lub stan medyczny, który należy do jednej z następujących kategorii, niezależnie od jego związku z badanym lekiem: zgon, zagrażające życiu zdarzenie niepożądane, hospitalizacja/przedłużenie hospitalizacji, trwała/znacząca niepełnosprawność lub niezdolność , wada wrodzona/wada wrodzona, ważne zdarzenie medyczne. Każde AE, którego nasilenie nasiliło się lub które pojawiło się na nowo w trakcie lub po podaniu początkowej dawki badanego leku do 28. tygodnia, uznano za związane z leczeniem.
Dzień 1 do tygodnia 28
Liczba uczestników z co najmniej jednym zaostrzeniem choroby płuc Zaostrzenie choroby płuc do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 24
Zaostrzenie ze strony płuc zdefiniowano jako nowe zdarzenie lub zmianę antybiotykoterapii przez co najmniej 4 objawy przedmiotowe/podmiotowe ze strony zatok i płuc. Dane dotyczące czasu do zdarzenia nie zostały zebrane, a zamiast tego zebrano i zgłoszono liczbę pacjentów z pierwszym zdarzeniem. Zaplanowano oszacowanie czasu do pierwszego zaostrzenia płucnego przy użyciu szacunków Kaplana-Meiera (KM). Jednak ze względu na mniej niż 50% zdarzeń nie oszacowano danych dotyczących czasu do pierwszego zdarzenia. Zamiast tego zebrano i zgłoszono liczbę uczestników z co najmniej jednym zdarzeniem zaostrzenia płucnego.
Od dnia 1 do tygodnia 24
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej (dzień 1) chlorków w pocie do 24 tygodnia
Ramy czasowe: Dzień 1, do tygodnia 24
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Dzień 1, do tygodnia 24
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej (dzień 1) w BMI Z-score w 24. tygodniu u uczestników w wieku poniżej (<) 20 lat w momencie badania przesiewowego)
Ramy czasowe: Dzień 1, tydzień 24
BMI zdefiniowano jako wagę w kg podzieloną przez wzrost w m^2. z-score jest miarą statystyczną opisującą, czy średnia była powyżej, czy poniżej standardu. BMI skorygowany o wiek i płeć analizowano jako BMI dla wieku z-score (BMI z-score).
Dzień 1, tydzień 24
Bezwzględna zmiana masy ciała w stosunku do wartości początkowej (dzień 1.) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Dzień 1, tydzień 24
Dzień 1, tydzień 24
Minimalne stężenia w osoczu (Ctrough) metabolitów VX-661, VX-661 (M1 VX-661 i M2-VX-661), iwakaftoru (IVA) i metabolitu IVA (M1-IVA)
Ramy czasowe: Dawka przedranna w 16. tygodniu
Nie planowano oceny tego wyniku w ramieniu placebo.
Dawka przedranna w 16. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 stycznia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 stycznia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 stycznia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 stycznia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 stycznia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 czerwca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 maja 2018

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX14-661-106

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Iwakaftor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahamas

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj