VX-661과 Ivacaftor 병용의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
2018년 5월 8일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
낭포성 섬유증이 있는 12세 이상의 피험자에서 Ivacaftor와 병용하여 VX-661의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구, F508del CFTR 돌연변이에 대한 동형접합체
이것은 F508del CF 막전도 조절자(CFTR) 유전자 돌연변이에 대해 동형접합성인 낭포성 섬유증(CF) 환자를 대상으로 한 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹, 다기관 연구입니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
이것은 F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형접합성인 CF 환자를 대상으로 한 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹, 다기관 연구입니다.
이 연구는 Ivacaftor(IVA, VX-770)와 병용하는 VX-661의 효능 및 안전성을 평가하기 위해 고안되었습니다.
활성 치료 요법은 1일 1회(qd) 100mg VX-661/150mg IVA의 고정 용량 조합(FDC) 정제의 아침 용량과 저녁 용량의 IVA 150mg으로 구성되어 약 12 아침 복용량 후 몇 시간.
위약 요법은 활성 치료와 동일한 일정으로 복용하도록 시각적으로 일치하는 정제였습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
510
단계
- 3단계
연락처 및 위치
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Roscoff, Finistere, 프랑스
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Girande
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Bordeaux, Girande, 프랑스
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Nord
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Lille Cedex, Nord, 프랑스
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Paris
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Paris Cedex 19, Paris, 프랑스
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Paris cedex 14, Paris, 프랑스
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Rhone
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Pierre Benite cedex, Rhone, 프랑스
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- F508del CFTR 돌연변이에 대한 동형접합체, 스크리닝 방문에서 확인될 유전자형
- 정량적 필로카르핀 이온영동법에 의해 땀 염화물 값 ≥60mmol/L로 정의되는 CF 진단 확인
- 1초간 강제 호기량(FEV1) 스크리닝 중 연령, 성별 및 키에 대해 예측된 정상의 ≥40% 및 ≤90%
- 조사자가 판단한 안정적인 CF 질환
- 24주차까지 또는 해당되는 경우 안전 후속 방문까지 안정적인 CF 약물 요법을 계속 유지하려는 의지
제외 기준:
- 조사자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 참가자에게 연구 약물을 투여할 때 추가적인 위험을 초래할 수 있는 동반 질환의 이력.
- 급성 상기도 또는 하기도 감염, 폐 악화 또는 1일 전 28일 이내에 폐 질환에 대한 요법(항생제 포함) 변경(연구 약물의 첫 번째 투여)
- 임신 또는 수유 중인 여성(가임 여성은 스크리닝 및 1일차에서 임신 테스트가 음성이어야 함)
- 피임 요구 사항을 따르지 않는 생식 가능성이 있는 성적으로 활동적인 참여자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
아침에 경구 투여된 VX-661 + IVA FDC 정제에 매칭된 위약 및 24주까지 저녁에 경구 투여된 IVA 정제에 매칭된 위약.
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FDC 정제, 경구용
정제, 경구 사용
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실험적: VX-661/IVA
VX-661 100mg + IVA 150mg FDC 정제를 아침에 경구 투여하고 IVA 150mg 정제를 저녁에 24주차까지 경구 투여합니다.
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정제, 경구 사용
FDC 정제, 경구용
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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24주차까지의 1초간 예측 강제 호기량(ppFEV1) 백분율의 기준선(1일차)에서 절대 변화
기간: 1일차부터 24주차까지
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FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
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1일차부터 24주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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PpFEV1에서 24주까지의 기준선(1일차)에서 상대적인 변화
기간: 1일차부터 24주차까지
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FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
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1일차부터 24주차까지
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연간 폐 악화 횟수
기간: 1일차부터 24주차까지
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폐 악화는 4개 이상의 부비동 징후/증상에 대한 항생제 요법의 새로운 사건 또는 변화로 정의되었습니다.
연간(48주) 폐 악화 사례가 보고되었습니다.
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1일차부터 24주차까지
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24주차 기준선(1일차) 체질량 지수(BMI)에서 절대 변화
기간: 1일차, 24주차
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BMI는 킬로그램(kg) 단위의 체중을 평방 미터 단위의 키(m^2)로 나눈 값으로 정의되었습니다.
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1일차, 24주차
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낭포성 섬유증 설문지 수정(CFQ-R) 호흡기 영역 점수에서 24주까지의 기준선(1일차)에서 절대 변화
기간: 1일차부터 24주차까지
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CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다.
호흡기 영역 평가 호흡기 증상, 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
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1일차부터 24주차까지
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치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 28주차까지
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AE: 연구 동안 참여자에게 발생한 임의의 뜻밖의 의학적 사건; 사건이 반드시 치료와 인과 관계를 가질 필요는 없습니다.
여기에는 고지에 입각한 동의서에 서명한 후 심각도나 빈도가 증가한 새로 발생하는 사건이나 이전 상태가 포함됩니다.
AE는 심각한 AE뿐만 아니라 심각하지 않은 AE를 포함합니다.
SAE(AE의 하위 집합): 연구 약물과의 관계와 관계없이 다음 범주 중 하나에 해당하는 의학적 사건 또는 상태: 사망, 생명을 위협하는 부작용, 입원 환자 입원/입원 연장, 지속적/중대한 장애 또는 무능력 , 선천적 기형/선천적 결함, 중요한 의학적 사건.
중증도가 증가하거나 28주까지 연구 약물의 초기 투약 시 또는 그 이후에 새로 발생한 모든 AE는 치료가 필요한 것으로 간주되었습니다.
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1일차부터 28주차까지
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24주까지 폐 악화가 한 번 이상 발생한 참가자 수
기간: 1일차부터 24주차까지
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폐 악화는 4개 이상의 부비동 징후/증상에 대한 항생제 요법의 새로운 사건 또는 변화로 정의되었습니다.
Time to event 데이터는 수집하지 않고 대신 첫 번째 이벤트가 발생한 피험자 수를 수집하여 보고합니다.
Kaplan-Meier(KM) 추정치를 사용하여 최초 폐 악화까지의 시간을 추정할 계획이었습니다.
그러나 이벤트의 50% 미만으로 인해 최초 이벤트까지의 시간 데이터는 추정되지 않았습니다.
대신, 적어도 하나의 폐 악화 사례가 있는 참가자의 수를 수집하여 보고했습니다.
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1일차부터 24주차까지
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24주까지 염화 땀의 베이스라인(1일차)에서 절대적 변화
기간: 1일차부터 24주차까지
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승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
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1일차부터 24주차까지
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스크리닝 시점에 20세 미만(<)인 참가자의 24주째 BMI Z-점수의 기준선(1일차)으로부터의 절대 변화)
기간: 1일차, 24주차
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BMI는 체중(kg)을 키(m^2)로 나눈 값으로 정의되었습니다.
z-점수는 평균이 표준보다 높은지 또는 낮은지 여부를 설명하는 통계적 척도입니다.
연령과 성별에 맞게 조정된 BMI는 BMI-for-age z-score(BMI z-score)로 분석되었습니다.
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1일차, 24주차
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24주차에 체중의 기준선(1일)으로부터 절대 변화
기간: 1일차, 24주차
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1일차, 24주차
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VX-661, VX-661 대사체(M1 VX-661 및 M2-VX-661), Ivacaftor(IVA) 및 IVA 대사체(M1-IVA)의 최저 혈장 농도(Ctrough)
기간: 16주차의 아침 전 복용량
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이 결과는 위약군에서 평가할 계획이 없었습니다.
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16주차의 아침 전 복용량
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 1월 20일
연구 완료 (실제)
2017년 1월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 1월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 1월 21일
처음 게시됨 (추정)
2015년 1월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 6월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 5월 8일
마지막으로 확인됨
2018년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX14-661-106
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